Vutrisiran 18 meses nuevos datos: ¡Tratamiento eficaz de la amiloidosis HATTR con polineuropatía!

Alnylam es una empresa de terapia de ARNi líder en la industria. Recientemente, la compañía anunció los resultados positivos de 18 meses del estudio vutrisiran fase 3 HELIOS-A. Vutrisiran es una terapia de ARNi en desarrollo, que se inyecta por vía subcutánea cada 3 meses para el tratamiento de pacientes adultos con polineuropatía hereditaria por amiloidosis transtiretina (hATTR-PN). Anteriormente, el estudio alcanzó el criterio de valoración principal y todos los criterios de valoración secundarios en el punto de tiempo de 9 meses.

Los últimos resultados publicados esta vez muestran que el estudio alcanzó todos los criterios de valoración secundarios medidos en el punto de tiempo de 18 meses: en comparación con los datos de placebo externo del estudio de fase 3 APOLLO del fármaco ARNi Onpattro (patisiran), el tratamiento con vutrisiran causó daño neuropático (mNIS +7), la calidad de vida (CDV), la velocidad de la marcha, el estado nutricional y la discapacidad general mejoraron de manera estadísticamente significativa. En cuanto al criterio de valoración secundario final, como se esperaba, el grupo de tratamiento con vutrisiran no mostró inferioridad en la reducción de los niveles séricos de TTR en comparación con el grupo de tratamiento con Onpattro en el estudio.

Además, a los 18 meses, los pacientes tratados con vutrisiran también mostraron una mejoría en múltiples criterios de valoración exploratorios. En comparación con el placebo, los pacientes tratados con vutrisiran mostraron una mejora en el criterio de valoración del biomarcador cardíaco NT-proBNP (una medida de la presión cardíaca). Además, en comparación con el placebo, los pacientes tratados con vutrisiran también mejoraron en ciertos parámetros ecocardiográficos. Finalmente, en una cohorte planificada de 48 pacientes, el tratamiento con vutrisiran se asoció con una mejora en la captación de tecnecio (tecnecio) en el corazón de la mayoría de los pacientes, lo que proporciona una evidencia potencial de una carga amiloide cardíaca reducida.

En este estudio, vutrisiran continúa mostrando una seguridad y tolerabilidad alentadoras. Alnylam planea anunciar los resultados completos de 18 meses en la conferencia médica a principios de 2022.

ARNip: silenciando genes específicos, reduciendo el rango de expresión en un 99%

Vutrisiran es una terapia de ARNi subcutáneo en desarrollo para el tratamiento de la amiloidosis ATTR, incluida la amiloidosis hereditaria (hATTR) y de tipo salvaje (wtATTR). Vutrisiran puede apuntar y silenciar el ARN mensajero específico, bloqueándolo antes de que se produzcan las proteínas transtiretin (TTR) de tipo salvaje y mutante.

Vutrisiran se inyecta por vía subcutánea cada trimestre (3 meses), lo que puede ayudar a reducir la deposición de amiloide TTR en los tejidos, promover la eliminación de amiloide TTR depositado en los tejidos y potencialmente restaurar la función de estos tejidos. vutrisiran utiliza la plataforma de liberación conjugada de química estable mejorada (ESC) -GalNAc de Alnylam &, que tiene como objetivo mejorar la potencia y la alta estabilidad metabólica, lo que permite inyecciones subcutáneas poco frecuentes.

Actualmente, la aplicación comercial de vutrisiran para el tratamiento de pacientes adultos con hATTR-PN está siendo revisada por la FDA de EE. UU. Y la EMA de la Unión Europea. En los Estados Unidos y la Unión Europea, a vutrisiran se le ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) para el tratamiento de la amiloidosis ATTR, y en los Estados Unidos también se le ha otorgado la Designación Fast Track (FTD) para el tratamiento de la NP-hATTR en adultos. Vutrisiran está siendo sometido a una revisión prioritaria por parte de la FDA de EE. UU., Y la fecha límite de la Ley de tarifas para usuarios de medicamentos recetados (PDUFA) es el 14 de abril de 2022.