¡La FDA de los Estados Unidos otorgó a Takeda la designación de terapia innovadora (BTD) TAK-994 agonista oral del receptor de orexina TAK-994!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) anunció recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado a TAK-994 la Designación de Terapia Innovadora (BTD), un agonista oral de orexina en una fase clínica de fase 2, dirigido a objetivos selectivos del receptor de orexina-2.

Actualmente, TAK-994 se está desarrollando para tratar la somnolencia diurna excesiva (EDS) en pacientes con narcolepsia tipo 1 (NT1). Esta es una enfermedad neurológica crónica que cambia el ciclo de sueño-vigilia. EDS es un síntoma distintivo de NT1, que se caracteriza por la incapacidad de una persona para mantenerse despierta y alerta durante todo el día, y quedarse dormido involuntariamente o en momentos inapropiados todos los días.

BTD es un nuevo canal de revisión de medicamentos de la FDA, que tiene como objetivo acelerar el desarrollo y la revisión de nuevos medicamentos para el tratamiento de enfermedades graves o potencialmente mortales, y existe evidencia clínica preliminar que, en comparación con los medicamentos de tratamiento existentes, nuevos medicamentos que pueden mejorar sustancialmente la condición de la enfermedad. Los medicamentos obtenidos por BTD pueden recibir una orientación más cercana, incluidos altos funcionarios de la FDA durante la investigación y el desarrollo, y son elegibles para una revisión continua y una posible revisión prioritaria durante la revisión para garantizar que los pacientes reciban nuevas opciones de tratamiento en el menor tiempo posible.

Según la información publicada por el Centro de Evaluación de Medicamentos (CDE) de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA), TAK-994 ha recibido una licencia implícita para ensayos clínicos en China en julio de 2020.

TAK-994 fue descubierto por el laboratorio de Takeda en Shonan, Japón. Es parte del Centro de Innovación Abierta del Parque de Innovación de Shonan Health y es el principal candidato a producto para la franquicia pionera de múltiples activos oexina de Takeda. Este BTD marca un hito importante en los esfuerzos de desarrollo acelerado de Takeda para llevar esta importante terapia potencial a los pacientes con NT1.

La FDA otorgó TAK-994 BTD, en parte basado en datos clínicos tempranos y preliminares. Estos datos indican que en pacientes con NT1, TAK-994 puede mejorar significativamente los resultados de medición objetivos y subjetivos de la vigilia diurna. Actualmente, TAK-994 se encuentra en un estudio de fase 2 (TAK-994-1501). Los datos del estudio de Fase 2 completado se anunciarán en una futura conferencia científica después de que se llegue a la conclusión del estudio.

Sarah Sheikh, jefa del campo de tratamiento de neurociencia de Takeda, dijo: "Los pacientes con narcolepsia tipo 1 tienen somnolencia diurna excesiva, lo que puede significar que a menudo se quedan dormidos en el trabajo o la escuela. Si se aprueba, TAK-994 tiene el potencial de cambiar nuestro tratamiento actual de NT1. La forma de resolver el problema de la deficiencia interna de orexina en el núcleo de la enfermedad. La orexina juega un papel clave en la regulación del ciclo de sueño-vigilia del cuerpo humano, y apoya las vías en el cerebro que promueven la vigilia natural del cuerpo".