Inhibidor de la kallikreína plasmática Orladeyo (berotralstat) fue aprobado en la UE!

BioCryst Pharmaceuticals anunció recientemente que la Comisión Europea (CE) ha aprobado las cápsulas de Orladeyo (berotralstat), un medicamento oral, una vez al día, para niños y pacientes adultos de 12 años o más para prevenir la aparición hereditaria de angioedema (AE). En diciembre de 2020 y enero de 2021, Orladeyo también fue aprobado para las mismas indicaciones en Estados Unidos y Japón.

Cabe mencionar que Orladeyo es la primera terapia oral dirigida aprobada para la prevención de ataques de AME. La aprobación del medicamento en el mercado ha traído un progreso significativo en el tratamiento de los pacientes con AE QUE han estado esperando opciones de tratamiento preventivo oral, y ayudará a reducir la carga de tratamiento de los pacientes.

El ingrediente farmacéutico activo de Orladeyo es berotralstat, que es un nuevo inhibidor oral, una vez al día, potente y selectivo de la kallikrein plasma humana, que actúa reduciendo la actividad de la kallikrein plasmática. La droga fue desarrollada para que los pacientes de HAE prevengan y traten el inicio del angioedema. Actualmente, BioCryst está desarrollando dos formulaciones de berotralstat, se desarrollan cápsulas para prevenir ataques de AE y se utilizan formulaciones líquidas orales para tratar los ataques agudos de ALA.

La estructura química del berotralstat (fuente de la imagen: chemicalbook.com)

Jon Stonehouse, Presidente y CEO de BioCryst, dijo: "Actualmente, la mayoría de los pacientes europeos con AHAE utilizan terapia a pedido o andrógenos para tratar la enfermedad. Creemos que la aprobación oral, una vez al día de Orladeyo ayudará a los pacientes a proporcionar una nueva oportunidad emocionante para reducir su carga de tratamiento mediante el uso de Orladeyo para el tratamiento preventivo".

Henrik Balle-Boysen, vicepresidente ejecutivo y director de operaciones de HAE International, una red global de asociaciones de pacientes sin fines de lucro dedicada a mejorar las vidas de los pacientes con AME, dijo: "Orladeyo proporciona los primeros medicamentos orales no esteroideos para pacientes con AME y sus médicos en Europa. Prevenir ataques de AA. Este es un avance extremadamente importante y más popular para proporcionar más opciones de tratamiento disponibles".

En el ensayo fundamental de Fase 3 APeX-2, Orladeyo redujo significativamente los episodios de AE en la semana 24 de tratamiento, y esta reducción continuó hasta la semana 48. Entre los pacientes con AE que completaron 48 semanas de tratamiento (150 mg), la tasa de ataque de AE fue un promedio de 2,9 ataques por mes en el examen inicial, y disminuyó a un promedio de 1,0 ataques por mes después de 48 semanas de tratamiento. En el ensayo APeX-S de etiqueta abierta a largo plazo, los pacientes con AE que completaron 48 semanas de tratamiento (150 mg) tuvieron un promedio de 0,8 convulsiones por mes.

En 2 ensayos, Orladeyo fue seguro y bien tolerado. En comparación con el grupo placebo, las reacciones adversas notificadas con mayor frecuencia en pacientes que tomaron Orladeyo fueron reacciones gastrointestinales. Estas reacciones generalmente ocurren temprano después del inicio del tratamiento con Orladeyo, se vuelven menos frecuentes con el tiempo y generalmente desaparecen por sí solas.

Las terapias preventivas de AE existentes tienen una carga de tratamiento significativa. Además de reducir la tasa de ataques de AE, los datos del ensayo APeX-2 mostraron que en los pacientes que tomaron Orladeyo (150 mg) por vía oral una vez al día, la calidad de vida y la satisfacción general del paciente mejoraron significativamente, y la atención estándar mensual a pedido se redujo significativamente.

Marc Riedl, investigador del ensayo APeX-2 y profesor de medicina y director clínico del Centro de Angioedema Hereditario de la Universidad de California en San Diego, dijo: "Los pacientes y los médicos están de acuerdo en que el tratamiento con AE aumentará la carga de vida del paciente. Como una oral una vez al día Con opciones de tratamiento, Orladeyo puede reducir significativamente las convulsiones y reducir la carga asociada con las inyecciones e infusiones".