Inhibitor Vanflyta + Quimioterapia ¡El tratamiento de primera línea de la LMA con FLT3-ITD positivo prolonga significativamente la supervivencia!

Daiichi Sankyo (Daiichi Sankyo) anunció recientemente los resultados positivos de primera línea de un ensayo clave de fase 3 global de QuANTUM-First. El ensayo está evaluando el medicamento contra el cáncer dirigido por vía oral Vanflyta (quizartinib) para el tratamiento de pacientes adultos recién diagnosticados con leucemia mieloide aguda (LMA) positiva para FLT3-ITD. Vanflyta es un inhibidor de FLT3 altamente eficaz y selectivo.

Los resultados mostraron que el ensayo QuANTUM-First alcanzó el criterio de valoración principal: en comparación con los pacientes que recibieron solo el tratamiento estándar, los pacientes que recibieron Vanflyta + quimioterapia estándar de inducción y consolidación y luego continuaron recibiendo Vanflyta en monoterapia tuvieron una supervivencia general estadísticamente significativa (OS) Y la mejora de la importancia clínica. En este estudio, la seguridad de Vanflyta fue controlable y consistente con el perfil de seguridad conocido del medicamento.

La leucemia mieloide aguda es una de las leucemias más comunes en adultos y representa aproximadamente un tercio de todos los casos. La tasa de supervivencia a 5 años de la LMA es de aproximadamente 29%, y el pronóstico de los pacientes con LMA con FLT3-ITD positivos es particularmente desfavorable, incluido un mayor riesgo de recurrencia y una supervivencia general más corta. Para la mayoría de los pacientes con leucemia mieloide aguda, la necesidad de mejorar la supervivencia sigue siendo alta.

Los datos del ensayo QuANTUM-First se anunciarán en una próxima conferencia médica y se compartirán con las agencias reguladoras. Ken Takeshita, jefe de investigación y desarrollo de Daiichi Sankyo, dijo:" Los resultados del ensayo de fase 3 QuANTUM-First muestran que agregar un potente y selectivo inhibidor de FLT3, Vanflyta, a la quimioterapia puede prolongar significativamente la supervivencia general de los recién diagnosticados. Pacientes con LMA con FLT3-ITD positivos. Período. Esperamos compartir los datos de QuANTUM-First con la comunidad de hematología y lo discutiremos con las agencias reguladoras globales."

estructura molecular de quizartinib

El ingrediente farmacéutico activo de Vanflyta &, quizartinib, es un inhibidor de FLT3 de segunda generación, que es un inhibidor de tirosina quinasa del receptor de molécula pequeña oral que se dirige e inhibe selectivamente a FLT3. En los Estados Unidos, quizartinib ha recibido la designación de fármaco innovador (BTD) para el tratamiento de pacientes adultos con LMA FLT3-ITD recidivante / refractaria y la Designación de vía rápida (FTD) para el tratamiento de la LMA recidivante / refractaria de la FDA. Además, a quizartinib se le otorgó la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) para el tratamiento de la AML en los Estados Unidos y la Unión Europea, y se le otorgó el ODD para el tratamiento de la AML mutante FLT3 en Japón.

La leucemia mieloide aguda (LMA) es un cáncer agresivo de la sangre y la médula ósea que causa la proliferación descontrolada y la acumulación de glóbulos blancos cancerosos disfuncionales en el cuerpo del paciente&y afecta la producción de glóbulos normales. FLT3 (tirosina quinasa 3 similar a FMS) es una proteína tirosina quinasa receptora transmembrana expresada generalmente por células madre hematopoyéticas. FLT3 promueve la supervivencia, el crecimiento y la diferenciación celular a través de varias vías de señalización y juega un papel importante en el desarrollo celular.

La mutación del gen FLT3 puede generar señales oncogénicas y es una de las anomalías genéticas más comunes en la AML. Aproximadamente el 30% de los pacientes con leucemia mieloide aguda tienen mutaciones en el gen FLT3. Entre ellos, FLT3-ITD es la mutación FLT3 más común y afecta aproximadamente al 25% de los pacientes con AML. FLT3-ITD es una mutación impulsora con una alta carga de leucemia, un mal pronóstico y un impacto significativo en el manejo de la enfermedad de los pacientes con leucemia mieloide aguda. En comparación con los pacientes con LMA que no portan la mutación FLT3-ITD, los pacientes con LMA FLT3-ITD tienen un peor pronóstico general, que incluye una mayor tasa de recurrencia, un mayor riesgo de muerte después de la recurrencia y una mayor probabilidad de recurrencia después del trasplante de células madre hematopoyéticas .

En junio de 2019, Vanflyta recibió la primera aprobación regulatoria mundial&en Japón para el tratamiento de pacientes adultos con AML FLT3-ITD positivo en recaída / refractaria. Actualmente, Vanflyta no ha sido aprobado en otros países y regiones.