El fexinidazol está aprobado por la FDA de EE. UU .: ¡Solo es necesario tomar el medicamento durante 10 días, de Sanofi / DNDi!

Sanofi anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó el fexinidazol como el primer fármaco terapéutico totalmente oral para pacientes de 6 años en adelante y que pesen al menos 20 kg. Tripanosomiasis brucei gambiae enfermedad del sueño (tripanosomiasis africana humana, HAT, tripanosomiasis africana humana). El fexinidazol es un derivado del 5-nitroimidazol, que es un inhibidor de la síntesis de ADN y la primera preparación completamente oral para el tratamiento de la tripanosomiasis africana humana (HAT o enfermedad del sueño).

La enfermedad del sueño es una enfermedad parasitaria, una enfermedad tropical mortal desatendida que se transmite por la picadura de una mosca tse-tse infectada (mosca tse-tse). La enfermedad afecta principalmente a personas que viven en zonas rurales remotas del África subsahariana, donde aproximadamente 65 millones de personas corren el riesgo de contraer la infección. Si no se trata, la enfermedad del sueño casi siempre es fatal. La enfermedad del sueño causa síntomas neuropsiquiátricos, que incluyen: destrucción debilitante de los patrones de sueño, agresión incontrolable y psicosis. Gracias a la cooperación de Sanofi, el número de casos de enfermedad del sueño notificados a la Organización Mundial de la Salud (OMS) se redujo aproximadamente en un 97% entre 2001 y 2020. DNDi, Sanofi y sus socios se han comprometido a garantizar que el fexinidazol esté disponible en todos los países donde se duerme. la enfermedad es endémica.

Aunque el tratamiento actual para la enfermedad del sueño es eficaz, es una carga pesada para los pacientes y el personal médico debido a la necesidad de infusiones o inyecciones y la hospitalización, especialmente para las personas que viven en zonas remotas.

El fexinidazol es adecuado para: como fármaco de 10 días, una vez al día, para el tratamiento de la enfermedad del sueño por Trypanosoma brucei gambiae. Este es el tipo más común de enfermedad del sueño y se encuentra en África occidental y central. Es importante destacar que el fexinidazol es el primer tratamiento oral completo, que es adecuado tanto para la primera etapa (etapa temprana) de la enfermedad como para la segunda etapa de la enfermedad en la que los parásitos atraviesan la barrera hematoencefálica y causan síntomas neuropsiquiátricos en los pacientes. Por tanto, el fexinidazol puede eliminar la necesidad habitual de hospitalización y reducir potencialmente el número de punciones lumbares.

La estructura química del fexinidazol.

El fexinidazol es un derivado de 5-nitroimidazol, desarrollado originalmente por Hoechst (predecesor de Sanofi' s) en la década de 1980, pero luego fue abandonado por razones estratégicas. Durante la búsqueda de compuestos con actividad antiparasitaria por parte de la organización sin fines de lucro de investigación y desarrollo" Neglected Disease Drug Initiative (DNDi)" ;, el fármaco se determinó en 2005 en cooperación con el Swiss Institute of Tropical and Salud pública. En 2009, DNDi cooperó con Sanofi, que posee una patente de fexinidazol, para reiniciar la investigación sobre el medicamento para tratar la enfermedad del sueño. Entre ellos, DNDi es responsable del desarrollo preclínico, clínico y farmacéutico, y Sanofi es responsable del desarrollo industrial, registro, producción y venta de productos farmacéuticos.

El fexinidazol se desarrolló como parte de una asociación innovadora con DNDi, que llevó a cabo ensayos clínicos clave del fármaco y cooperó con el Programa Nacional de Enfermedad del Sueño de la República Democrática del Congo (RDC) y la República Centroafricana (CAR) y la Cooperación Sanofi.

El 16 de noviembre de 2018, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emitió una opinión científica positiva sobre el fexinidazol. En un estudio clínico realizado por DNDi, el fexinidazol mostró una alta eficacia y seguridad tanto en pacientes pediátricos como en pacientes adultos de 6 años o más y con un peso ≥20 kg en ambas etapas de la enfermedad.

Cabe mencionar que DNDi ha obtenido un bono de revisión prioritaria de enfermedades tropicales (PRV) gracias a la aprobación de la FDA. El proyecto PRV de enfermedades tropicales de la FDA se fundó en 2007 para fomentar el desarrollo de nuevos tratamientos para las enfermedades tropicales desatendidas, incluida la enfermedad del sueño. Sanofi y DNDi compartirán los beneficios de PRV, lo que permitirá a ambas partes seguir invirtiendo en innovación y garantizar el acceso a nuevas herramientas para el tratamiento de la enfermedad del sueño y otras enfermedades desatendidas. Como parte de su cooperación a largo plazo con la OMS, Sanofi prometió continuar proporcionando el medicamento de forma gratuita a la OMS para su distribución a los países afectados.

El Dr. Bernard Pecoul, Director Ejecutivo de DNDi, dijo: “Para los médicos de primera línea, un tratamiento simple y completamente oral para la enfermedad del sueño es ahora un sueño hecho realidad. La droga es un estudio entre nosotros y Sanofi y países gravemente afectados por la enfermedad del sueño. Estamos orgullosos de este último hito en nuestra asociación a largo plazo con Sanofi."

Luc Kuykens, vicepresidente senior del departamento de salud global de Sanofi, dijo: “Esta aprobación de la FDA es un hito importante en el compromiso a largo plazo de Sanofi para prevenir la enfermedad del sueño. Hace veinte años, la empresa y la OMS aprobaron un ambicioso acuerdo. Asociación para luchar contra las enfermedades tropicales desatendidas. Después de que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emitiera opiniones científicas positivas a fines de 2018, la aprobación de la FDA es un paso importante para revitalizar los esfuerzos para apoyar la eliminación continua de la enfermedad ".