¡Eprenetapopt + azacitidine es eficaz! --- 1/2

Aprea Therapeutics anunció recientemente los resultados positivos de un ensayo clínico de fase 2 que evalúa eprenetapopt (APR-246) en combinación con azacitidina (AZA) para el síndrome mielodisplásico mutante TP53 (MDS) y los síndromes mielodisplásicos agudos. La eficacia y seguridad del tratamiento de mantenimiento después del trasplante para pacientes con AML.

eprenetapopt es un fármaco de molécula pequeña que ha demostrado restaurar la proteína p53 mutada e inactivada a la conformación y función de la p53 de tipo salvaje, reactivarla e inducir la muerte celular programada en células cancerosas humanas.

Entre los 33 pacientes inscritos en el ensayo, la tasa de supervivencia libre de recurrencia (SLR) a 1 año después del trasplante fue del 58% y la mediana del tiempo de SLR fue de 12,1 meses. La tasa de supervivencia general (SG) a 1 año después del trasplante fue del 79% y la mediana del tiempo de SG fue de 19,3 meses. Varios ensayos clínicos previos para evaluar el resultado de pacientes con MDS y LMA con mutación TP53 después del trasplante han informado que la tasa de SLR a 1 año después del trasplante es aproximadamente del 30% y la mediana del tiempo de SG es de aproximadamente 5-8 meses. En este ensayo, los pacientes toleraron el protocolo después del trasplante de prerenepopt y azacitidina.

Aprea planea discutir los datos de este ensayo clínico de fase 2 con la FDA de EE. UU. En la segunda mitad de 2021 y espera publicar los datos en futuras conferencias científicas o médicas. Asmita Mishra, investigadora del Instituto de Investigación y Centro de Cáncer H Lee Moffitt en los Estados Unidos, dijo:" Los datos de RFS y OS de eprenetapopt y azacitidina para el tratamiento de mantenimiento de pacientes con MDS mutante TP53 y AML después del trasplante es increíblemente emocionante. A pesar del trasplante, actualmente es el único tratamiento potencial para pacientes con MDS y LMA mutante TP53, pero con el tratamiento estándar actual, el riesgo de recurrencia sigue siendo alto y la mediana de SG después del trasplante es muy limitada, solo 8 meses o menos. Si se obtiene, la aprobación del uso de eprenetapopt y azacitidina para la terapia de mantenimiento postrasplante puede representar un nuevo paradigma de tratamiento que puede mejorar significativamente el resultado de los pacientes con opciones de tratamiento limitadas."

Estructura molecular APR-426 (fuente de la imagen: selleck.cn)

MDS es un tumor maligno de células madre hematopoyéticas. La médula ósea no puede producir una cantidad suficiente de células sanguíneas sanas. Aproximadamente el 30-40% de los pacientes con MDS progresarán a leucemia mieloide aguda (AML), y se cree que las mutaciones en la proteína supresora de tumores p53 conducen directamente a la progresión de la enfermedad. Las mutaciones de p53 están presentes en hasta el 20% de los pacientes con SMD y LMA y se asocian con un pronóstico general desfavorable. Actualmente, no existe una terapia aprobada específicamente para pacientes con MDS o AML mutante TP53.