Inhibidor de Bristol-Myers Squibb Mavacamten US Revisión extendida por 3 meses!

Bristol-Myers Squibb (BMS) anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) extendió el tiempo de revisión de la Solicitud de Nuevos Medicamentos (NDA) de mavacamten&en 3 meses. La nueva" Ley de tarifas para usuarios de medicamentos recetados" (PDUFA) la fecha objetivo es el 28 de abril de 2022. El fármaco es un nuevo modulador miocárdico alostérico de miosina oral que se utiliza para tratar la miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática (oHCM), una enfermedad cardíaca crónica con una alta incidencia.

En julio de 2020, la FDA de los EE. UU. Otorgó a mavacamten una designación de medicamento revolucionario para la oHCM. Si se aprueba, mavacamten se convertirá en el primer inhibidor de la miosina para tratar la oHCM. Actualmente, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) también está revisando la solicitud de autorización de comercialización (MAA) de mavacamten para el tratamiento de la oHCM sintomática.

Según el anuncio de BMS, la FDA notificó a la compañía el 18 de noviembre de 2021 que extendiera la fecha de PDUFA para permitir tiempo suficiente para revisar la información actualizada relacionada con la estrategia de mitigación de evaluación de riesgos propuesta (REMS). El programa REMS se incluyó en la aplicación inicial de mavacamten. La FDA no solicitó datos o investigaciones adicionales.

Samit Hirawat, MD, vicepresidente ejecutivo y director médico de Bristol-Myers Squibb dijo:" Confiamos en mavacamten. En el ensayo fundamental EXPLORER-HCM, este inhibidor de la miosina cardíaca pionero se utilizó para tratar a pacientes con oHCM sintomáticos. El estado funcional y la calidad de vida han mostrado mejoras clínicamente significativas. Esperamos seguir trabajando en estrecha colaboración con la FDA para llevar este importante medicamento a los pacientes."

mavacamten es un inhibidor oral de miosina alostérico de primera clase, que se utiliza para tratar enfermedades con contracción cardíaca excesiva y deterioro del llenado diastólico como causas internas. Se cree que Mavacamten reduce la contractilidad del miocardio al inhibir la formación de puentes cruzados de miosina-actina excesivos. La formación de un puente cruzado de miosina-actina excesiva puede provocar una contracción excesiva del miocardio, hipertrofia ventricular izquierda y una distensibilidad reducida. En estudios clínicos y preclínicos, mavacamten continúa mostrando biomarcadores que reducen el estrés de la pared cardíaca, reducen la contracción excesiva del miocardio y aumentan la distensibilidad diastólica.

mavacamten se desarrolló originalmente para tratar la miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática (oHCM). Basado en su mecanismo de acción y evidencia de actividad terapéutica, mavacamten también se está estudiando clínicamente para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica no obstructiva (MCH) sintomática y la insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada (HFpEF).

estructura química mavacamten

Tanto mavacamten NDA como MAA se basan en los resultados del ensayo clave Fase 3 EXPLORER-HCM. El ensayo se realizó en pacientes sintomáticos con oHCM y comparó mavacamten con placebo. Los resultados de la prueba muestran que mavacamten ha demostrado un fuerte efecto terapéutico, con mejoras clínicamente significativas en los síntomas, el estado funcional y la calidad de vida, así como su capacidad para aliviar la obstrucción del tracto de salida del ventrículo izquierdo. En el estudio EXPLORER-HCM, todos los criterios de valoración primarios y secundarios alcanzaron significación estadística.

mavacamten (MYK-461) fue desarrollado por MyoKardia. El 5 de octubre de 2020, Bristol-Myers Squibb anunció que adquiriría MyoKardia por USD 13,1 mil millones en efectivo y una prima del 60%. El 17 de noviembre de 2020, Bristol-Myers Squibb anunció que la adquisición de MyoKardia se había completado con éxito. Esta adquisición es la segunda transacción más grande de Bristol-Myers Squibb&después de la adquisición de Celgene por 74.000 millones de dólares en 2019.

Cabe señalar que el 11 de agosto de 2020 se constituyó formalmente LianBio, que fue incubada por la empresa de inversiones Perceptive Advisors. El mismo día anunció dos importantes cooperaciones. Uno era presentar la cartera de productos de BridgeBio Pharma&en China, y el otro El proyecto es introducir el mavecamten de myoKardia&en China.

Bristol-Myers Squibb tiene grandes esperanzas en mavacamten. Cuando adquirió MyoKardia, la empresa anunció que mavacamten se convertiría en un fármaco pionero para el tratamiento de la MCH. La industria también es muy optimista sobre las perspectivas comerciales de mavacamten. En diciembre de 2020, Evaluate Vantage, una organización de investigación de mercado farmacéutico, lanzó el&"Top 10 nuevos medicamentos con potencial comercial en 2021 &". En esta lista, mavacamten ocupó el tercer lugar. Evaluate Vantage predice que las ventas globales de mavacamten&en 2026 podrán alcanzar los 2 mil millones de dólares.