La FDA de EE. UU. Aprueba la nueva indicación de BeiGene Brukinsa (zanubrutinib): ¡tratamiento de la macroglobulinemia de Waldenstrom! - 1/2

BeiGene anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó su inhibidor de BTK Brukinsa (zanubrutinib) para el tratamiento de pacientes adultos con macroglobulinemia de Waldenstrom&(MW). Esto marca la segunda aprobación de indicación de Brukinsa&en los Estados Unidos y la tercera aprobación global para WM.

En cuanto a la medicación, la dosis recomendada de Brukinsa es de 160 mg dos veces al día o 320 mg una vez al día, que se puede tomar con el estómago vacío o después de las comidas. La dosis de Brukinsa se puede ajustar según las reacciones adversas. Si el paciente tiene daño hepático severo y está tomando medicamentos con interacciones específicas, se puede reducir la dosis.

Esta aprobación se basa principalmente en los resultados de eficacia del ensayo ASPEN de fase 3, abierto y multicéntrico (NCT03053440). El ensayo se llevó a cabo en pacientes con WM y comparó Brukinsa con el inhibidor de BTK comercializado Imbruvica (ibrutinib). La cohorte 1 inscribió a 201 pacientes con la mutación MYD88 (MYD88MUT). El criterio principal de valoración de la eficacia del ensayo es la muy buena tasa de respuesta parcial (VGPR) en la población general por intención de tratar (ITT) evaluada por el Comité de Revisión Independiente (IRC).

Los resultados mostraron que: de acuerdo con el sexto grupo de trabajo internacional revisado sobre el estándar de remisión de macroglobulinemia de Waldenstrom&(IWWM-6) (Treon 2015), la VGPR fue del 28% en el grupo de tratamiento de Brukinsa y del 19% en el grupo de tratamiento de Brukinsa. Grupo de tratamiento Imbruvica. De acuerdo con los criterios de remisión IWWM-6 (Owen et al 2013), VGPR fue del 16% en el grupo de tratamiento con Brukinsa y del 7% en el grupo de tratamiento con Imbruvica.

En la etiqueta de Brukinsa aprobada por la FDA, el principal resultado de eficacia se define como: Respuesta parcial (RP) o mejor tasa de respuesta evaluada por el IRC. Según cualquiera de las versiones de los criterios de remisión de IWWM-6, la tasa de remisión en el grupo de tratamiento de Brukinsa fue del 78% (IC del 95%: 68, 85) y el grupo de Imbruvica fue del 78% (IC del 95%: 68, {{9 }}); a los 12 meses En ese momento, la tasa de remisión sostenida sin eventos fue del 94% (IC del 95%: 86, 98) en el grupo de Brukinsa y del 88% (IC del 95%: 77, 94) en el grupo de Imbruvica .

En este ensayo, basado en una población de seguridad agrupada de 779 pacientes, las reacciones adversas más frecuentes en el grupo de Brukinsa (≥20% de los pacientes) fueron; neutropenia, infección del tracto respiratorio superior, trombocitopenia, erupción cutánea, sangrado y dolor musculoesquelético, hemoglobina baja, hematomas, diarrea, neumonía, tos.

La WM es un linfoma indolente poco común que representa menos del 2% de los pacientes con linfoma no Hodgkin&(LNH). La enfermedad generalmente ocurre en pacientes de edad avanzada y se encuentra principalmente en la médula ósea, pero también puede afectar los ganglios linfáticos y el bazo.

Brukinsazanubrutinib) es un inhibidor de molécula pequeña de la tirosina quinasa (BTK) de Bruton&desarrollado de forma independiente por científicos de BeiGene. Actualmente se está sometiendo a extensos ensayos clínicos en todo el mundo como agente único y en combinación con otras terapias. Los fármacos se utilizan para tratar una variedad de neoplasias malignas de células B. Dado que el nuevo BTK se sintetizará continuamente en el cuerpo humano, el diseño de Brukinsa&logra una inhibición completa y continua de la proteína BTK optimizando la biodisponibilidad, la vida media y la selectividad. Con su farmacocinética diferenciada de otros inhibidores de BTK aprobados, Brukinsa puede inhibir la proliferación de células B malignas en múltiples tejidos relacionados con enfermedades.

En noviembre de 2019, Brukinsa (zanubrutinib) fue el primero en obtener la aprobación acelerada de la FDA de EE. UU. para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de células del manto (MCL) que han recibido al menos un tratamiento en el pasado. Esta aprobación marca un" cero avance" para que el fármaco anticáncer original de China&vaya al extranjero. En menos de 2 años, Brukinsa ha obtenido 11 aprobaciones regulatorias en todo el mundo. Hasta ahora, se han presentado más de 30 solicitudes de marketing para múltiples indicaciones, que cubren los Estados Unidos, China, la Unión Europea y más de otros 20 países o regiones.

En China, Brukinsa (zanubrutinib) ha recibido 3 aprobaciones: (1) En junio de 2020, se aprobó con condiciones para el tratamiento de pacientes adultos con MCL que habían recibido al menos un tratamiento en el pasado; (2) En junio de 2020, fue aprobado. Aprobación condicional para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia linfocítica crónica (LLC) / linfoma de linfocitos pequeños (SLL) que hayan recibido al menos un tratamiento en el pasado; (3) Junio ​​de 2021, aprobación condicional para el tratamiento Pacientes adultos con WM que hayan recibido al menos un tratamiento en el pasado.