Nefecon (budesonida) solicitó su inclusión en la UE: ¡tiene el potencial de corrección de enfermedades!

La compañía biofarmacéutica sueca Calliditas Therapeutics anunció recientemente que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aceptado la solicitud de autorización de comercialización (MAA) de Nefecon (Budesonida) y ha otorgado una evaluación acelerada, que es un nuevo tipo de preparación oral de budesonida, el medicamento es un regulador descendente de IgA1, que trata la nefropatía primaria de IgA (IgAN) mediante la regulación a la baja dirigida de IgA1. Actualmente, Nefecon también está siendo sometido a una revisión prioritaria por parte de la FDA de los Estados Unidos, y la agencia tomará una decisión de revisión antes del 15 de septiembre de 2021.

Si se aprueba, Nefecon se convertirá en la primera terapia específicamente diseñada y aprobada para el tratamiento de IgAN, con potencial de corrección de la enfermedad. Después de la aprobación, Calliditas tiene la intención de comercializar de forma independiente Nefecon en los Estados Unidos, y se espera que el medicamento esté en el mercado en Europa en la primera mitad de 2022.

Renée Aguiar Lucander, CEO de Calliditas, dijo: "La aceptación de Nefecon MAA por parte de la EMA es un paso importante en nuestros esfuerzos para llevar el primer medicamento aprobado a pacientes con IgAN. Esperamos trabajar con EMA y el objetivo es estar en el primer trimestre de 2022. Obtuvo la aprobación para Nefecon".

Nefecon es una preparación oral patentada que contiene una sustancia activa potente y bien conocida, la budesonida, para la liberación dirigida. De acuerdo con el modelo de patogénesis principal, la preparación está diseñada para administrar medicamentos al parche de Peyer en el intestino delgado inferior donde se originó la enfermedad. Nefecon se deriva de la tecnología TARGIT, que permite que las sustancias pasen a través del estómago y los intestinos sin ser absorbidas, y solo pueden liberarse en pulsos cuando llegan a la parte inferior del intestino delgado.

Como se muestra en el gran ensayo de Fase 2b completado por Calliditas, la combinación de dosis y perfil de liberación optimizado es efectiva para los pacientes con IgAN. Además de los efectos locales efectivos, otra ventaja del uso de esta sustancia activa es su baja biodisponibilidad, es decir, aproximadamente el 90% de la sustancia activa se inactiva en el hígado antes de llegar a la circulación sistémica. Esto significa que los medicamentos de alta concentración se pueden aplicar localmente donde sea necesario, pero la exposición sistémica y los efectos secundarios son muy limitados.

Resultados de la Parte A del ensayo clínico NefIgArd

Calliditas es la única compañía que ha obtenido datos positivos en ensayos clínicos aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo de fase 2b y fase 3 de IgAN. Ambos ensayos alcanzaron los criterios de valoración primarios y secundarios clave.

La presentación de Nefecon MAA se basa en los datos positivos de la parte A del estudio clave de fase 3 de NefIgArd. Este es un estudio multicéntrico internacional aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de Nefecon y placebo en 200 pacientes adultos con IgAN. Como se mencionó anteriormente, en comparación con el placebo, el estudio alcanzó el objetivo principal de reducir la proteinuria y mostró que la TFGe se mantuvo estable a los 9 meses.

La información presentada también incluye datos clínicos del ensayo NEFIGAN Fase 2, que también alcanzó los criterios de valoración primarios y secundarios del estudio NefIgArd. Ambos ensayos mostraron que Nefecon fue generalmente bien tolerado, y los resultados de los dos grupos tuvieron una seguridad similar.