La α-galactosidasa A de acción prolongada de Protalix / Casey, la pegunigalsidasa alfa, ha sido revisada por la FDA de los EE. UU. Como prioridad.

Protalix BioTherapeutics es una empresa biofarmacéutica dedicada al desarrollo, producción y comercialización de proteínas terapéuticas recombinantes producidas por su sistema patentado de expresión de proteínas de células vegetales ProCellEx®. Recientemente, la compañía y su socio Chiesi Global Rare Diseases, una subsidiaria de Chiesi Group, anunciaron conjuntamente que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha aceptado la solicitud de licencia de productos biológicos de pegunigalsidasa alfa (PRX-102)&# 39 (BLA ) y se concedió una revisión prioritaria. El fármaco es una α-galactosidasa A reticulada, pegilada y recombinante de acción prolongada para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Fabry. En enero de 2018, la FDA otorgó el estado de vía rápida (FTD) a la pegunigalsidasa alfa.

La BLA se presentó a través del proceso de aprobación acelerado de la FDA, y la FDA designó la fecha de acción objetivo de la Ley de tarifas para usuarios de medicamentos recetados (PDUFA) como el 27 de enero de 2021. La FDA declaró que actualmente no planea convocar una reunión del comité asesor para discutir la aplicación.

Esta presentación de BLA incluye un conjunto completo de datos preclínicos, clínicos y de fabricación, incluido el ensayo clínico de fase I / II completado de pegunigalsidasa alfa, los estudios de expansión relacionados después del ensayo clínico de fase I / II y el estudio de conversión de fase III BRIDGE Datos clínicos provisionales , evaluación en curso de los estudios de tratamiento con pegunigalsidasa alfa a 1 mg / kg cada dos semanas.

La enfermedad de Fabry es una enfermedad hereditaria ligada al cromosoma X en la que el gen defectuoso se encuentra en el brazo largo del cromosoma X. La enfermedad se debe a un defecto en el gen de la α-galactosidasa, que da como resultado un defecto en la actividad de la α-galactosidasa en el lisosoma, lo que da como resultado una grasa llamada globotriaosilceramida (Gb3). Las sustancias continúan acumulándose en las paredes de los vasos sanguíneos en todas partes. el cuerpo.

La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara que afecta a una persona de cada 40.000 a 60.000. El paciente tiene un defecto en la α-galactosidasa, que suele ser responsable de la degradación de Gb3. La acumulación anormal de Gb3 aumenta con el paso del tiempo. Por lo tanto, Gb3 se acumula principalmente en la sangre y las paredes de los vasos sanguíneos. Las consecuencias finales de la deposición de Gb3 incluyen dolor y deterioro sensorial periférico, hasta insuficiencia orgánica, especialmente los riñones, pero también el corazón y el sistema cerebrovascular.

La pegunigalsidasa alfa (PRX-102) es una versión estable químicamente modificada de la enzima α-galactosidasa-A recombinante expresada en cultivos de células vegetales. Las subunidades de proteínas se entrecruzan químicamente con PEG corto para la unión covalente para formar moléculas con parámetros farmacocinéticos únicos. En estudios clínicos, la vida media circulante de la pegunigalsidasa alfa es de aproximadamente 80 horas. El desarrollo de la pegunigalsidasa alfa tiene como objetivo abordar las continuas necesidades clínicas insatisfechas de la población de pacientes de Fabry.

Protalix se centra en el desarrollo y la comercialización de proteínas terapéuticas recombinantes a través de su sistema de expresión de células vegetales patentado ProCellEx®. Protalix es la primera empresa aprobada por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para producir proteínas a través de un sistema de expresión en suspensión de células vegetales. El sistema de expresión único de Protalix&representa una nueva forma de desarrollar proteínas recombinantes a escala industrial.

El primer producto de la compañía, taliglucerasa alfa (Elelyso), fue aprobado por la FDA de los EE. UU. En mayo de 2012 y posteriormente fue aprobado por agencias reguladoras en otros países como terapia de reemplazo enzimático (ERT) a largo plazo. Para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con enfermedad de Gaucher tipo 1. Protalix ha otorgado a Pfizer los derechos de desarrollo y comercialización global de taliglucerasa alfa, y Protalix se reserva todos los derechos en Brasil.

En la actualidad, la cartera de Protalix incluye versiones patentadas de proteínas terapéuticas recombinantes para el mercado farmacéutico existente, que incluyen: (1) pegunigalsidasa alfa, una versión mejorada de la α-galactosidasa humana recombinante, utilizada para tratar la enfermedad de Fabry; (2)) OPRX-106, una terapia antiinflamatoria oral de proteínas para el tratamiento de la enfermedad de Fabry; (3) alidornase alfa, el tratamiento de la fibrosis quística; (4) PRX-115, un polietileno recombinante dos expresado en células vegetales Enzima alcohólica, trata la gota. Protalix y Chiesi colaboran para desarrollar y comercializar pegunigalsidase alfa en los Estados Unidos y fuera de Estados Unidos.