Boehringer Ingelheim Ofev (nintedanib) lanza un estudio global de fase III en pediatría!

Boehringer Ingelheim anunció recientemente que el estudio clínico global de fase III InPedILD (NCT04093024) que evalúa a Ofev (nintedanib) para el tratamiento de pacientes pediátricos con enfermedad pulmonar intersticial (IDL) inscribió al primer paciente.

InPedILD es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntisto de fase III internacional que reclutará pacientes en aproximadamente 70 sitios de ensayos clínicos en 24 países de todo el mundo. El estudio inscribirá a niños y adolescentes (6-17 años de edad) con fibrosis clínicamente significativa con ICL. Se evaluará la exposición a la dosis y la seguridad de Ofev. Ofev se administrará por vía oral durante 24 semanas sobre la base de la atención de rutina, y luego se adoptarán diferentes duraciones. Ofev lleva a cabo un tratamiento de etiqueta abierta. Las variables principales fueron la concentración plasmática de Ofev en las semanas 2 y 26, y el número de pacientes que experimentaron TEAE (eventos adversos debido al tratamiento) en la semana 24.

Vale la pena mencionar que InPedILD es el primer ensayo clínico del mundo de LA ITD en niños y adolescentes. El ensayo se basa en el ensayo INBUILD fase III de Ofev y la supervisión de pacientes adultos con fenotipo progresivo de ILD fibrosa (PF-ILD) Sobre la base de la aprobación, tiene como objetivo abordar las importantes necesidades no satisfechas de la población de pacientes pediátricos más vulnerables afectadas por la ENFERMEDAD de IV.

La ILD infantil (chILD) incluye más de 200 enfermedades respiratorias raras que afectan a lactantes, niños y adolescentes, lo que dificulta la respiración. En algunos casos, la fibrosis puede convertirse en cicatrices y daño pulmonar. Esto puede tener un impacto importante en la vida diaria de las personas afectadas y sus familias, incluida la alta morbilidad y mortalidad. Actualmente, no existe un tratamiento aprobado para la enfermedad de chILD.

Robin Derting, MD, investigador coordinador del estudio InPedILD y director del Instituto de Investigación Respiratoria del Hospital Infantil de Colorado, dijo: "Algunos niños con EPI pueden desarrollar fibrosis severa, y progresará aún más. Aunque la fibrosis pulmonar en niños Las causas subyacentes pueden ser diferentes, pero estamos encantados de determinar si el mecanismo de Ofev para el tratamiento de la fibrosis puede mejorar la fibrosis pulmonar de los niños como en los adultos.

Ofev es un inhibidor multi-objetivo de tirosina quinasa que puede inhibir las vías clave implicadas en la fibrosis pulmonar en la enfermedad pulmonar intersticial (ILD). Hasta ahora, Ofev ha sido aprobado para 3 indicaciones: (1) para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática (IPF); 2) para el tratamiento de la enfermedad pulmonar intersticial relacionada con la esclerosis sistémica (SSc-ILD); (3) ) Se utiliza para tratar otras enfermedades pulmonares intersticiales fibrosas crónicas (PF-ILD) con un fenotipo progresivo además de IPF.

Ofev es el único medicamento que puede ralentizar la disminución de la función pulmonar en pacientes con SSc-ILD, y es el único medicamento aprobado para tratar la PF-ILD. En China, Ofev ha sido aprobado para tratar el IPF y el SSc-ILD, y la solicitud de tratamiento de la PF-ILD fue aceptada por la Administración Estatal de Alimentos y Medicamentos a finales del año pasado.

El Dr. Thomas Leonard, Director Ejecutivo de Desarrollo Clínico y Asuntos Médicos de Boehringer Ingelheim Professional Nursing IPF/ILD, dijo: "Nos sentimos alentados por los hallazgos relacionados con la disminución de la función pulmonar de Ofev en pacientes con ILD fibrosa crónica progresiva (PF-ILD). Los nuevos resultados ayudan a apoyar la creciente evidencia científica para el uso de Ofev."

ILD (Fuente de la imagen: pulmonaryfibrosisnews.com)

En julio de este año, Ofev fue aprobado por la Unión Europea para tratar el PF-ILD. La aprobación se basa en los resultados del estudio INBUILD fase III, que es el primer estudio clínico en alcanzar la variable primaria en una población de pacientes con IED. El estudio es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, en grupo paralelo, realizado en 153 centros clínicos en 15 países, y evaluó la eficacia de Ofev (150 mg, dos veces al día) durante 52 semanas de pacientes con PF-ILD, Seguridad y tolerancia. En el estudio, se evaluaron un total de 663 pacientes, de los cuales 412 (62,1%) mostró cambios intersticiales similares a la neumonía (UIP) en la tomografía computarizada de alta resolución (HRCT). Los pacientes fueron aleatorizados de acuerdo con el patrón de fibrosis detectado por HRCT, y la función pulmonar se evaluó por la tasa anual de disminución de la capacidad vital forzada (CVF).

Los resultados mostraron que después de 52 semanas de tratamiento, la CVC de los pacientes en el grupo placebo disminuyó en 188 ml, y la CVV de los pacientes del grupo Ofev disminuyó en 81 ml. Esto significa que Ofev rebasó la disminución de la función pulmonar en un 57% (107 ml/año) en comparación con placebo. En este estudio, el tratamiento de Ofev para reducir la disminución de la función pulmonar fue consistente en todos los pacientes, independientemente del patrón de fibrosis en HRCT, y fue consistente con los resultados del tratamiento de Ofev de pacientes con IPF y SSc-ILD. Específicamente, en pacientes con fibrosis similar a UIP en HRCT, los resultados mostraron que, en comparación con placebo, el tratamiento con Ofev redujo la disminución de la función pulmonar en un 61% (128,2 ml/año).

En este estudio, Ofev se asoció con una disminución numérica en el riesgo de exacerbación o muerte en comparación con placebo. El beneficio del tratamiento también se acompaña de una reducción en los resultados notificados por el paciente (como disnea y tos). La seguridad observada en este estudio es coherente con los ensayos clínicos de IPF y SSc-ILD. El evento adverso más común fue la diarrea. La incidencia del grupo de tratamiento Ofev y del grupo placebo fue del 66,9% y del 23,9%, respectivamente.