Multisistema atrofia nueva droga! ¡La FDA otorgó la primera calificación de vía rápida para verdiperstat, un inhibidor oral de mieloperoxidasa!

Biohaven es una compañía biofarmacéutica dedicada al desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades neurológicas. A mediados de este mes, lanzó el medicamento para la migraña Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg) en el mercado estadounidense. Esta es la primera y única forma de dosificación de tableta de desintegración oral de acción rápida (ODT) aprobada por el regulador del antagonista del receptor del péptido relacionado con el gen de la calcitonina (CGRP), utilizada para el tratamiento agudo de la migraña adulta (con o sin aura).

Recientemente, la compañía anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado verdiperstat inhibidor de mieloperoxidasa (MPO) para la calificación de vía rápida (FTD) para el tratamiento de la atrofia del sistema múltiple (MSA).

MSA es una enfermedad neurodegenerativa rara, de progresión rápida y mortal, con un tiempo promedio desde el inicio hasta la muerte de 6-10 años. La MSA puede causar problemas de movimiento similares a la enfermedad de Parkinson 0010010 # 39 (como bradicinesia, rigidez muscular, temblor y falta de equilibrio) y problemas funcionales involuntarios, como control de la presión arterial, función de la vejiga y digestión. Actualmente, no hay cura para la MSA, solo se dispone de terapia sintomática.

FTD tiene como objetivo acelerar el desarrollo y la revisión rápida de medicamentos para enfermedades graves para abordar las necesidades médicas no satisfechas en áreas clave. La obtención de calificaciones rápidas para medicamentos experimentales significa que las compañías farmacéuticas pueden interactuar con la FDA con mayor frecuencia durante el R 0010010 amp; Fase D. Después de enviar las solicitudes de comercialización, son elegibles para la aprobación acelerada y la revisión prioritaria si cumplen con los estándares relevantes. Además, también son elegibles para una revisión continua.

Irfan Qureshi, vicepresidente de neurología de Biohaven, dijo: 0010010 quot; Estamos muy contentos de que la FDA haya otorgado la calificación acelerada de Verdiperstat, destacando las altas necesidades médicas no satisfechas en la población de pacientes con MSA. La calificación acelerada puede ayudar a acelerar el desarrollo de verdiperstat como la primera terapia dirigida a retrasar el progreso de esta enfermedad devastadora. 0010010 quot;

fórmula estructural química de verdiperstat (Fuente: medchemexpress.cn)

verdiperstat fue obtenido de AstraZeneca por Biohaven en septiembre 2018, y el código de desarrollo para AstraZeneca es AZD 3241. verdiperstat es un inhibidor irreversible de mieloperoxidasa (MPO) potencialmente primero en su clase, oral, penetrante en el cerebro. MPO es un impulsor clave del estrés oxidativo patológico y la inflamación en el cerebro. En los Estados Unidos y la Unión Europea, a Verdiperstat se le ha otorgado el estatus de medicamento huérfano para el tratamiento de la atrofia de sistemas múltiples (MSA). Además, el verdiperstat tiene el potencial de tratar otras enfermedades relacionadas con el estrés oxidativo, la inflamación y la neurodegeneración.

En los estudios de fase I y fase II, más de 250 voluntarios y pacientes sanos han sido tratados con verdiperstat. En pacientes con MSA, generalmente es tolerable una dosis de hasta 900 mg dos veces al día. Los resultados preliminares de un estudio de fase IIa de pacientes con MSA mostraron que después de 12 semanas de tratamiento, los pacientes que recibieron placebo se deterioraron en 4. 6 puntos en el índice de eficacia principal (escala uniforme de puntuación de MSA) , mientras recibía verdiperstat 300 mg dosis BID y 600 mg dosis BID de pacientes mostraron una ligera disminución de 3. 7 puntos y 2. {{4 }} puntos respectivamente. La imagen PET de la proteína de translocación (TSPO) en pacientes con enfermedad de Parkinson 0010010 # 39 muestra que el verdiperstat puede reducir la inflamación en las regiones del cerebro asociadas con la enfermedad. Además, verdiperstat también reduce significativamente la actividad de MPO en la sangre humana, que es un biomarcador para que el fármaco se una a su objetivo.

Actualmente, Biohaven está llevando a cabo un estudio M-STAR de fase III de varios países (NCT 03952806) para evaluar la eficacia de verdiperstat para MSA en aproximadamente 50 centros clínicos en los Estados Unidos y Europa. La compañía también está trabajando con el Hospital General de Massachusetts para planificar un ensayo clínico para evaluar la eficacia del verdiperstat en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).