El HMPL-523 de Chi-Med está incluido en la categoría de terapia innovadora

Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) anunció recientemente que el Centro de Evaluación de Medicamentos (CDE) de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) ha incluido HMPL-523 como un medicamento de terapia innovadora para el tratamiento de patógenos crónicos que han recibido al menos una terapia previa. Pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria (PTI). HMPL-523 es un nuevo inhibidor oral de la tirosina quinasa del bazo (Syk). La PTI es un trastorno hemorrágico autoinmune que causa sangrado severo y tiene un impacto significativo y multifacético en la salud y la calidad de vida de los pacientes.

Los medicamentos de terapia innovadores de la Administración Estatal de Alimentos y Medicamentos incluyen medicamentos innovadores que se utilizan para la prevención y el tratamiento de enfermedades graves que amenazan la vida y no tienen métodos efectivos de prevención y tratamiento o tienen ventajas clínicas obvias en comparación con los métodos de tratamiento existentes. Para las variedades que se incluyen en los medicamentos de terapia innovadora, se pueden presentar solicitudes de aprobación condicional y solicitudes de revisión y aprobación prioritarias al presentar nuevas solicitudes de comercialización de medicamentos.

La inclusión de HMPL-523 como una terapia innovadora se basa en el apoyo de los datos del estudio de Fase 1b. Los datos relevantes se presentaron como una presentación oral en la 63ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) en diciembre de 2021: a partir de la fecha de corte de datos del 30 de septiembre de 2021, un total de 34 pacientes habían sido aleatorizados a HMPL-523 En el grupo de tratamiento, 11 pacientes fueron asignados al grupo placebo. De estos, 11 (68,8%) de los 16 pacientes aleatorizados para recibir la dosis recomendada de 300 mg una vez al día de HMPL-523 en un ensayo clínico de fase 2 (RP2D) respondieron durante el período doble ciego de las primeras 8 semanas del estudio. En contraste, solo 1 (9,1%) de los 11 pacientes aleatorizados para recibir placebo respondieron. En un período abierto posterior de 16 semanas, otro paciente inicialmente aleatorizado para recibir RP2D HMPL-523 respondió.

Cuatro pacientes asignados al azar para recibir placebo cruzaron para recibir RP2D HMPL-523 después del primer período doble ciego de 8 semanas, y los 4 pacientes respondieron. A lo largo de las 2 fases del estudio, 16 de 20 pacientes (80%) respondieron y 8 (40%) lograron respuestas duraderas. [La respuesta se definió como al menos un recuento de plaquetas ≥50 × 10E9/L. La respuesta duradera se definió como el recuento de plaquetas ≥50 × 10E9/L en al menos 4 de las últimas 6 visitas. 】

La PTI es una enfermedad autoinmune caracterizada por la destrucción inmune de las plaquetas y la disminución de la producción de plaquetas. Los pacientes pueden presentar petequias en la piel, púrpura y sangrado gastrointestinal y / o de la mucosa uretral. La PTI también se asocia con fatiga (reportada en hasta el 39% de los adultos con PTI) y deterioro de la calidad de vida (incluidos aspectos de la salud emocional, funcional y reproductiva, así como la vida laboral o social). La incidencia de PTI primaria en adultos se estima en 3,3 por 100.000 adultos por año, y la prevalencia es de 9,5 por 100.000 adultos.

HMPL-523 es un inhibidor de moléculas pequeñas novedoso, altamente selectivo y potente, administrado por vía oral, dirigido a la tirosina quinasa del bazo (Syk). Como proteína clave en la vía de señalización de las células B, Syk es un objetivo terapéutico maduro para varios subtipos de linfomas de células B y enfermedades autoinmunes. Chi-Med actualmente posee todos los derechos de HMPL-523 en todo el mundo.

Dado que la destrucción plaquetaria de la PTI está relacionada con la fagocitosis regulada por Syk de las plaquetas unidas a los receptores Fcγ, los inhibidores de Syk pueden ser una terapia de PTI prometedora.