Bristol-Myers inhibidor alotérico de miosina cardíaca mavacamten entra en revisión en los Estados Unidos!

Bristol-Myers Squibb (BMS) anunció recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus hijos) ha aceptado una nueva aplicación de medicamentos (NDA) para mavacamten, un nuevo modulador oral y alotérico de miosina cardíaca para pacientes con cardiomiopatía hipertrófica obstructiva sintomática (oHCM), que es una enfermedad cardíaca crónica con una alta incidencia. La FDA ha fijado la fecha prevista para la Ley de Cargos por Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus susfe) al 28 de enero de 2022.

mavacamten es un inhibidor de la miosina alotésica oral, oral y de primera clase para el tratamiento de enfermedades que son causadas inherentemente por una contracción cardíaca excesiva y un llenado diastólico deteriorado. Mavacamten se cree para reducir la contractilidad miocárdica mediante la inhibición de la formación de puentes cruzados de miosina-actina excesiva. La formación de puente cruzado de miosina-actina excesiva puede conducir a una contracción miocárdica excesiva, hipertrofia ventricular izquierda y cumplimiento reducido. En estudios clínicos y preclínicos, mavacamten continúa mostrando biomarcadores que reducen el estrés de la pared cardíaca, reducen la contracción excesiva del miocardio y aumentan el cumplimiento diastólico.

En julio de 2020, la FDA de los Estados Unidos concedió a mavacamten una designación de fármacos revolucionarios para oHCM. mavacamten fue desarrollado originalmente para tratar la miocardiopatía hipertrófica obstructiva obstructiva sintomática (oHCM). Basado en el mecanismo de acción y la evidencia de actividad terapéutica, mavacamten también está siendo estudiado clínicamente para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica sintomática no obstructiva (HCM) e insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada (HFpEF).

La presentación de mavacamten NDA se basa en los resultados de la prueba clave de fase 3 EXPLORER-HCM. El ensayo se llevó a cabo en pacientes sintomáticos con oHCM y comparó mavacamten con placebo. Los resultados de la prueba mostraron que mavacamten mostró un fuerte efecto terapéutico, con mejoras clínicamente significativas en los síntomas, estado funcional y calidad de vida, así como su capacidad para aliviar la obstrucción del tracto de salida ventricular izquierda. En el estudio EXPLORER-HCM, todos los puntos finales primarios y secundarios alcanzaron una importancia estadística.

Roland Chen, MD, Vicepresidente Sénior de Desarrollo Cardiovascular de Bristol-Myers Squibb dijo: "El HCM es la enfermedad cardíaca genética más común. Es una enfermedad crónica, debilitante y progresiva. Los pacientes pueden experimentar dificultad para respirar y mareos. Síntomas de fatiga y fatiga, así como complicaciones graves que alteran la vida, incluyendo insuficiencia cardíaca, arritmia, accidente cerebrovascular y muerte cardíaca súbita. La aceptación hoy por la FDA de mavacamten NDA nos permite proporcionar a los pacientes con OHCM un enfoque altamente específico. El tratamiento de la HCM es un paso más cerca. Mavacamten es un inhibidor de la miosina de primera clase que puede resolver los defectos moleculares inherentes de la enfermedad. Estamos comprometidos a apoyar el tratamiento de los pacientes con HCM y esperamos cooperar con la FDA. "

estructura química mavacamten

mavacamten (MYK-461) fue desarrollado por MyoKardia. El 5 de octubre de 2020, Bristol-Myers Squibb anunció que adquiriría MyoKardia por 13.100 millones de dólares en efectivo y una prima del 60%. El 17 de noviembre de 2020, Bristol-Myers Squibb anunció que la adquisición de MyoKardia se ha completado con éxito. Esta adquisición es la segunda transacción más grande de Bristol-Myers Squibb después de su adquisición de Celgene por 74.000 millones de dólares en 2019.

Cabe señalar que el 11 de agosto de 2020, LianBio, que fue incubado por la empresa de inversión Perceptive Advisors, fue formalmente establecido. Ese mismo día, anunció dos importantes cooperaciones. Una era introducir el gasoducto de productos de BridgeBio Pharma en China, y la otra el proyecto es introducir Mavecamten de MyoKardia en China.

Bristol-Myers Squibb tenía grandes esperanzas de mavacamten. Cuando adquirió MyoKardia, la compañía anunció que mavacamten se convertiría en un medicamento pionero para el tratamiento de HCM. La industria también es muy optimista sobre las perspectivas de negocio de mavacamten. En diciembre de 2020, Evaluate Vantage, una organización de investigación de mercado farmacéutico, lanzó el "Top 10 Nuevos Medicamentos con Potencial Comercial en 2021". En esta lista, mavacamten ocupó el tercer lugar. Evaluate Vantage predice que las ventas globales de mavacamten en 2026 podrán alcanzar los 2.000 millones de dólares estadounidenses.