Acceleron / BMS TGF-β ligand trap soterercept ganó la calificación de medicamentos innovadora de la FDA de EE. UU.

Acceleron Pharma es una compañía biofarmacéutica dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de la terapia de superfamilia TGF-β para el tratamiento de enfermedades graves y raras. Recientemente, la compañía anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó a soterercept (ACE) -011, ActRIIA-Fc la calificación de medicamentos innovadores (BTD) para pacientes con hipertensión pulmonar (HAP) (Grupo de la OMS 1 ) En septiembre 2019, la FDA también otorgó la calificación de medicamento huérfano sotertercept (ODD).

Breakthrough Drug Qualification (BTD) es un nuevo canal de revisión de medicamentos creado por la FDA en 2012 para acelerar el desarrollo y la revisión de tratamientos para enfermedades graves o potencialmente mortales, y existe evidencia clínica preliminar de que el medicamento es comparable a medicamentos terapéuticos existentes Nuevos medicamentos que pueden mejorar sustancialmente la condición. La obtención de medicamentos BTD puede obtener una orientación más cercana, incluidos altos funcionarios de la FDA durante la investigación y el desarrollo. La nueva revisión del mercado de medicamentos es elegible para revisión continua y revisión prioritaria para garantizar que los pacientes reciban nuevas opciones de tratamiento en el menor tiempo posible.

sotatercept es un medicamento de investigación diseñado para actuar como una trampa selectiva de ligando para los miembros de la superfamilia TGF-β para reequilibrar el impulsor clave de la señalización de PAH, BMPR-II. En estudios preclínicos de HAP, soterercept revirtió la muscularización vascular pulmonar y mejoró los indicadores de insuficiencia cardíaca derecha.

A fines de enero de este año, Acceleron anunció los resultados del análisis de primera línea del ensayo PULSAR de Fase II, que muestra que el estudio alcanzó el punto final primario, el punto final secundario crítico y otros puntos finales secundarios. Los eventos adversos fueron consistentes con los eventos adversos previamente reportados del soterercept en otras enfermedades. Como parte de un acuerdo de licencia con Xinji (que fue adquirido por Bristol-Myers Squibb), soterercept también se está evaluando en el ensayo SPECTRA de fase II.

Vale la pena mencionar que recientemente, Reblozyl (luspatercept), otro fármaco trampa de ligando TGF-β desarrollado por Acceleron y Xinji, fue aprobado por la FDA de EE. UU. Para una nueva indicación para el síndrome mielodisplásico de bajo riesgo (SMD). Pacientes adultos, tratamiento de anemia Reblozyl es el primer y único agente de maduración de glóbulos rojos aprobado por la FDA, que representa una nueva clase de terapia que ayuda a los pacientes a reducir la carga de la infusión de glóbulos rojos al regular la etapa tardía de la maduración de los glóbulos rojos. En los Estados Unidos, Reblozyl fue aprobado por primera vez en noviembre 2019 para el tratamiento de la anemia en pacientes adultos con beta talasemia que requieren una infusión regular de glóbulos rojos.

Vale la pena mencionar que Reblozyl es el primer medicamento aprobado por la FDA para tratar la anemia relacionada con la beta talasemia, y también es la primera aprobación de la FDA para la transfusión de eritrocitos y un tipo de producción de eritrocitos Nuevas opciones de tratamiento para pacientes con SMD que Han fallado la terapia estimulante. Cabe señalar que Reblozyl no es adecuado como sustituto de la transfusión de glóbulos rojos en pacientes que necesitan corregir la anemia de inmediato.

El ingrediente farmacéutico activo de Reblozyl&# 39 es luspatercept, que es el primer agente de maduración de glóbulos rojos (EMA) que regula la maduración de los glóbulos rojos tardíos. El medicamento es una proteína de fusión soluble. El dominio Fc de la IgG humana 1 se fusiona con el dominio extracelular del receptor de tipo activina IIB (ActRIIB). Como trampa de ligando, puede regular la maduración tardía de los glóbulos rojos a través de la unión dirigida. El ligando específico de la superfamilia del factor de crecimiento transformante (TGF) -β reduce la activación de la vía de señalización Smad 2 / 3 , mejora la generación de glóbulos rojos ineficaces, promueve la maduración de la sangre roja tardía células, y aumenta los niveles de hemoglobina.