VISEN Pharma anuncia que la hormona de crecimiento humano TransConTM obtiene la elegibilidad de medicamentos huérfanos para el tratamiento de la deficiencia de la hormona de crecimiento en EE. UU. Y la UE

En abril, 21, 2020, VISEN Pharma, una empresa conjunta dedicada al campo del tratamiento relacionado con el sistema endocrino, presentó los métodos de tratamiento y los 0010010 # 39 líderes mundiales drogas a China, y fue responsable del programa de tratamiento endocrino de Ascendis Pharma en el desarrollo y promoción de la Gran China. Ascendis Pharma anunció el 15, 2020 de abril que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano Transcon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) para tratar la deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD).

TransCon Human Growth Hormone es un profármaco de investigación de acción prolongada de la hormona del crecimiento, que se ha desarrollado en un medicamento de tratamiento semanal para GHD. La hormona de crecimiento humano TransCon mantiene el mismo modo de acción que el tratamiento diario con hormona de crecimiento humano al liberar las mismas moléculas de hormona de crecimiento. Actualmente, no existe una terapia de hormona de crecimiento de acción prolongada aprobada en el mercado estadounidense o europeo. La hormona de crecimiento humano TransCon ha sido certificada por la Comisión Europea (CE) para el tratamiento de GHD en Europa en octubre 2019.

0010010 quot; La hormona de crecimiento humano TransCon ahora está certificada como una droga huérfana en los Estados Unidos y Europa. Creemos que esta es una afirmación importante de que el mundo necesita una terapia de acción prolongada para tratar la GHD y todos los problemas de salud endocrinos. 0010010 quot; El vicepresidente senior de Ascendis Pharma, Dana Pizzuti, MD, dijo: 0010010 quot; Como el único producto de hormona de crecimiento de acción prolongada en desarrollo que proporciona hormona de crecimiento no modificada, creemos que la hormona de crecimiento humano TransCon tiene un gran potencial para mejorar las vidas de pacientes. Todavía se espera que estemos segundos en este año, según lo previsto para el envío trimestral y el cuarto trimestre de solicitudes de comercialización para la hormona de crecimiento humano TransCon en los Estados Unidos y Europa. 0010010 quot;

Los medicamentos aprobados por la FDA para medicamentos huérfanos se refieren a aquellos que pueden tratar, diagnosticar o prevenir de manera segura y efectiva enfermedades raras o afecciones que afecten a menos de 200, 000 ciudadanos estadounidenses, y pueden ser más seguros o más efectivos que los productos aprobados. La designación de medicamentos huérfanos proporciona ciertos beneficios e incentivos para los desarrolladores de medicamentos, incluido un período de monopolio de mercado de siete años a partir de la fecha de autorización del mercado, exención de las tarifas de usuario de la FDA y créditos fiscales para la investigación clínica. La concesión de designaciones de medicamentos huérfanos no cambiará los requisitos reglamentarios de la FDA para determinar la seguridad y la eficacia de los medicamentos a través de una investigación adecuada y bien controlada para respaldar la aprobación y comercialización.

Lu Anbang, CEO de Weisheng Pharmaceutical, señaló: 0010010 quot; En la actualidad, más del 90% de las enfermedades raras carecen de tratamiento efectivo. La aprobación de la hormona de crecimiento humano TransCon por el medicamento huérfano de la FDA de los EE. UU. Es de gran importancia para el tratamiento de la deficiencia de la hormona del crecimiento. La hormona de crecimiento humano TransCon semanal puede reducir la carga de las inyecciones diarias, brindando a los pacientes una mejor oportunidad de alcanzar la estatura normal de un adulto y la salud endocrina en general. Actualmente, la hormona de crecimiento humano TransCon se usa en China 0010010 # 39; s Fase III ensayo clínico de deficiencia de la hormona del crecimiento infantil La investigación comenzó al final de 2019. Como el amplificador exclusivo autorizado R 0010010 ; D y compañía de ventas de la hormona de crecimiento humano TransCon en la Gran China, Weisheng Pharmaceutical promoverá completamente el plan de listado en China en el futuro y se compromete a presentar los métodos de tratamiento y los 0010010 # 39 líderes mundiales drogas China, espera permitir que más pacientes chinos se beneficien del mundo 0010010 # 39; opciones de tratamiento avanzadas y confiables antes. 0010010 quot;

Acerca de la tecnología TransConTM

TransCon se refiere a 0010010 quot; conexión transitoria 0010010 quot; (Conjugación transitoria). La plataforma de tecnología TransCon desarrolla nuevos tratamientos a través de tecnologías innovadoras para optimizar los efectos del tratamiento, incluida la efectividad, la seguridad y la frecuencia de administración.

La molécula TransCon consta de tres partes: un fármaco prototipo no modificado, una molécula transportadora inerte que protege el fármaco prototipo y una estructura de conexión que conecta temporalmente los dos. Cuando se combinan las tres partes, la molécula transportadora puede inactivar el fármaco prototipo y no ser eliminado por el cuerpo. Cuando se inyecta en el cuerpo humano, en condiciones fisiológicas de pH y temperatura corporal, el fármaco prototipo activo no modificado se liberará de manera controlada. Dado que el fármaco prototipo no está modificado, puede mantener su mecanismo farmacológico original. La tecnología TransCon se puede aplicar ampliamente a proteínas, péptidos o moléculas pequeñas en diversos campos terapéuticos, y se puede aplicar de forma sistémica o local.