Otra terapia con ARNi de Alnylam obtiene la calificación acelerada de la FDA

Alnylam anunció recientemente que la FDA de EE. UU. Ha otorgado la calificación de vutrisiran de vía rápida (FTD), una terapia de investigación de ARNi para el tratamiento de la polineuropatía causada por amiloidosis hereditaria de la proteína transtiretina (hATTR) en adultos.

FTD tiene como objetivo acelerar el desarrollo y la revisión rápida de medicamentos para enfermedades graves para abordar las necesidades médicas no satisfechas en áreas clave. La obtención de FTD para medicamentos de investigación significa que las compañías farmacéuticas pueden interactuar con la FDA con mayor frecuencia durante el R 0010010 amp; Fase D. Después de enviar una solicitud de mercadeo, son elegibles para aprobación acelerada y revisión prioritaria si cumplen con los estándares relevantes. Además, también son elegibles para una revisión continua.

Además de recibir FTD, a vutrisiran también se le otorgó el estatus de medicamento huérfano (ODD) para el tratamiento de la amiloidosis ATTR en los Estados Unidos y la Unión Europea. Actualmente, Alnylam está realizando dos ensayos clínicos de fase III (HELIOS-A, HELIOS-B) para evaluar la seguridad y la eficacia de vutrisiran. Juntos, estos estudios constituyen un proyecto integral de desarrollo clínico destinado a demostrar que vutrisiran tiene un amplio impacto en las manifestaciones multisistémicas de la enfermedad y el espectro completo de pacientes con amiloidosis ATTR.

En el estudio HELIOS-A, 164 pacientes fueron asignados aleatoriamente para recibir vutrisiran u Onpattro, con el objetivo de probar si vutrisiran es superior a Onpattro en el tratamiento del daño nervioso. En el estudio HELIOS-B, 600 pacientes con amiloidosis hATTR con cardiomiopatía fueron asignados aleatoriamente para recibir vutrisiran o placebo para evaluar el impacto de vutrisiran en la mortalidad por todas las causas y las tasas de hospitalización asociadas con enfermedades cardiovasculares. Se espera que los datos de estos dos estudios se obtengan a principios de 2021.

Vutrisiran es una inyección subcutánea basada en la investigación de la terapia de ARNi para el tratamiento de la amiloidosis ATTR, incluida la amiloidosis hereditaria y de tipo salvaje. El medicamento está diseñado para atacar y silenciar el ARN mensajero específico y bloquearlo antes de que se produzcan proteínas de transtiretina (TTR) mutantes y de tipo salvaje. Vutrisiran se inyecta por vía subcutánea cada trimestre, lo que ayudará a reducir la deposición de amiloide TTR en los tejidos, promoverá su eliminación y restablecerá la función de estos tejidos. Vutrisiran utilizó Alnylam 0010010 # 39; plataforma de entrega de próxima generación - Química de estabilidad mejorada (ESC) - Desarrollo de plataforma de entrega conjugada GalNAc. Si se aprueba, fortalecerá aún más la posición de liderazgo de Alnylam 0010010 # 39; en el mercado de tratamiento de amiloidosis hATTR.

Alnylam es líder en el desarrollo de terapias de ARNi. Su primer producto, Onpattro (patisiran), fue aprobado por la FDA en agosto 2018, convirtiéndose en el primer medicamento RNAi en ser aprobado para su comercialización en los 20 años desde que se descubrió el fenómeno RNAi. En noviembre, 2019, la compañía 0010010 # 39; el otro medicamento, Givlaari (givosiran), fue aprobado por la FDA para su uso en pacientes adultos con porfiria hepática aguda (AHP) y se convirtió en La segunda droga RNAi en el mundo.

Actualmente, Alnylam tiene otras dos terapias de ARNi bajo revisión por parte de las agencias reguladoras, y se espera que ambas sean aprobadas para su inclusión este año. Uno de ellos es lumasiran, utilizado para tratar la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH 1); el otro es inclisiran, usado para tratar la hipercolesterolemia. Además, existen 6 terapias de ARNi en la compañía 00 1 00 1 0 # 39; la cartera de productos que se encuentra en desarrollo clínico tardío.

Antes de esto, TMC y Alnylam firmaron un acuerdo de licencia y cooperación para obtener los derechos globales de desarrollo y comercialización de inclisiran. En noviembre 2019, Novartis adquirió TMC por US $ 9. 7 mil millones e incluyó inclisiran. Según el acuerdo, Alnylam es elegible para recibir regalías escalonadas inclisiran de hasta 20% de las ventas globales de Novartis.

Actualmente, hay dos medicamentos para reducir el colesterol dirigidos a PCSK 9 en el mercado, pero deben administrarse cada 2 semanas o mensualmente. Inclisiran se administra una vez cada 6 meses y solo dos veces al año, lo cual es muy ventajoso en términos de conveniencia del tratamiento. EvaluatePharma, una agencia de investigación de mercado farmacéutico, predice que el pico anual de ventas de inclisiran alcanzará los US $ 2. 6 mil millones después de su cotización. Antes de que la patente de Inclisiran 0010010 # 39 expirara en 2 035, Alnylam pudo obtener regalías de Novartis por un total de más de $ 2. 2 mil millones.

Vale la pena mencionar que hace solo dos días, Blackstone Group y Alnylam llegaron a una asociación estratégica. En esta colaboración, Blackstone proporcionará $ 2 mil millones en fondos para ayudar a Alnylam a avanzar en la innovación tecnológica y acelerar el proceso de comercialización. Alnylam declaró que la cooperación ayudará a Alnylam 0010010 quot; lograr la sostenibilidad financiera sin refinanciación. 0010010 quot;