La FDA de ee.UU. otorgó una revisión prioritaria para el inhibidor tópico de JAK Opzelura Cream

Incyte anunció recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado opzelura (ruxolitinib, crema al 1.5%) la solicitud suplementaria de nuevo medicamento (sNDA) y ha otorgado una revisión prioritaria: el medicamento es un inhibidor tópico de JAK no esteroideo, antiinflamatorio para el tratamiento del vitiligo (vitiligo) en adultos y adolescentes (edad> 12 años). La FDA ha designado la fecha objetivo de la "Ley de Cargos para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA)" de la sNDA como el 18 de abril de 2022. En octubre de este año, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) aceptó la solicitud de autorización de comercialización (MAA) de Opzelura y ha iniciado un proceso de revisión formal: se utiliza para adultos y adolescentes (edad> 12 años) para tratar el vitiligo no segmentario con afectación facial.

Si se aprueba, la crema de ruxolitinib será el primer y único medicamento utilizado para tratar el vitiligo para la repigmentación. El vitiligo es una enfermedad autoinmune crónica caracterizada por la despigmentación de la piel, que es una enfermedad de la piel causada por la pérdida de células productoras de pigmento, los melanocitos, que a menudo afecta la belleza. El vitiligo afecta a alrededor del 0,5% -2,0% de la población mundial. Actualmente, no existe una terapia farmacológica aprobada por la FDA de los Estados Unidos o la EMA de la UE para el tratamiento del vitiligo. La enfermedad puede ocurrir a cualquier edad, aunque muchas personas con vitiligo experimentarán síntomas iniciales antes de los 20 años.

La crema de ruxolitinib es la formulación patentada de Incyte del inhibidor selectivo de la quinasa Janus 1 y la quinasa Janus 2 (JAK1/JAK2) ruxolitinib, diseñado para aplicación tópica. Incyte tiene los derechos globales para desarrollar y comercializar la crema de ruxolitinib. Actualmente, la crema de ruxolitinib se encuentra en fase 3 de desarrollo clínico: (1) para el tratamiento de la dermatitis atópica leve a moderada (proyecto TRuE-AD); (2) para el tratamiento del vitiligo en adolescentes y adultos (proyecto TRuE-V).

En septiembre de 2021, la FDA de los Estados Unidos aprobó Opzelura (crema de ruxolitinib) para tratamientos crónicos a corto plazo y no sostenidos. Recibir terapias tópicas recetadas no logró controlar adecuadamente la enfermedad o cuando estas terapias son indeseables y no inmunocomprometidas de forma leve a moderada dermatitis atópica (EA) en adolescentes (≥ 12 años) y pacientes adultos.

Vale la pena mencionar que Opzelura es el primer y único inhibidor tópico de JAK aprobado por la FDA de los Estados Unidos. Los estudios han demostrado que la desregulación de la vía JAK-STAT conduce a las características clave de la EA, como la picazón, la inflamación y la disfunción de la barrera cutánea. En un estudio clínico de fase 3, el tratamiento con Opzelura redujo significativamente la inflamación de la piel y la picazón asociada con la EA. Y reducir la picazón puede mejorar potencialmente los resultados clave relacionados con la enfermedad y la calidad de vida para los pacientes con EA.

La aplicación regulatoria de la crema de ruxolitinib para el tratamiento del vitiligo se basa en los resultados del proyecto clave de ensayo clínico TRuE-V de Fase 3. Los datos mostraron que los dos estudios clínicos de fase 3 del proyecto alcanzaron los criterios de valoración primarios y secundarios clave: después de 24 semanas de tratamiento, en comparación con el grupo de tratamiento con crema de excipiente, se restauraron las lesiones faciales y de la piel de todo el cuerpo en el grupo de tratamiento con crema de ruxolitinib El color ha mejorado significativamente. En este proyecto, no se informaron reacciones clínicamente significativas en el sitio para la crema de ruxolitinib durante 24 semanas, y la seguridad general es buena.

Jonathan Dickinson, Vicepresidente Ejecutivo y Director General Europeo de Incyte, dijo: "La aceptación de la EMA de la crema de ruxolitinib MAA marca un hito importante para el grupo de pacientes con vitiligo. Para ellos, su vida diaria suele verse muy afectada, y las opciones de tratamiento son actualmente limitadas. . Estamos comprometidos a escuchar las opiniones de la comunidad de pacientes para comprender cómo podemos ayudar a satisfacer las necesidades no satisfechas y apoyar a los proveedores de atención médica para manejar mejor esta enfermedad desafiante. Esperamos trabajar con las agencias reguladoras para mejorar esta nueva terapia potencial que brinda pacientes calificados".

Ruxolitinib es el ingrediente farmacéutico activo del medicamento oral Jakafi de Incyte. El medicamento ha sido aprobado para 3 indicaciones en los Estados Unidos: (1) Tratamiento de pacientes adultos con policitemia (PV) que tienen una respuesta insuficiente o intolerante a la sulfhidriluria; (2) Tratamiento de pacientes adultos de riesgo medio y alto con mielofibrosis (MF), incluyendo MF primaria, MF post-PV, MF post-esencial; (3) tratamiento de pacientes con enfermedad aguda de injerto contra huésped (EICH) refractaria a los esteroides. Entre ellos, la tercera indicación fue aprobada por la FDA en mayo de 2019, y fue el primer medicamento aprobado para el tratamiento de esta indicación. Jakafi es vendido por Incyte en los Estados Unidos, y Novartis se vende bajo la marca Jakavi en mercados fuera de los Estados Unidos.

En la actualidad, Concert también está desarrollando una molécula de ruxolitinib modificada con tecnología química de deuterio: CTP-543. En un estudio clínico de fase II, ha demostrado una fuerte eficacia en el tratamiento de la alopecia areata. La alopecia areata es una enfermedad autoinmune que causa pérdida parcial o completa del cabello. La modificación química del deuterio de ruxolitinib puede cambiar su farmacocinética humana, mejorando así su uso como tratamiento para la alopecia areata. En los Estados Unidos, la FDA ha otorgado el estado de vía rápida CTP-543 para el tratamiento de la alopecia areata.