La FDA de ee. UU. otorgó a Vivet/Pfizer la calificación de vía rápida VTX-801: tratamiento de la enfermedad de Wilson

Pfizer y Vivet Therapeutics, una compañía de biotecnología en etapa clínica, anunciaron recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado a Vivet la terapia génica VTX-801 Fast Track Qualification (FTD) para el tratamiento de la enfermedad de Wilson (WD). ). Anteriormente, VTX-801 ha recibido la designación de medicamento huérfano (ODD) por parte de la FDA de los Estados Unidos y la EMA de la UE. WD, también conocida como degeneración hepatolenticular, es un trastorno autosómico recesivo del metabolismo del cobre. La enfermedad es una enfermedad genética rara que reduce la capacidad del hígado y otros tejidos para regular los niveles de cobre. Puede causar daño hepático grave, síntomas neurológicos y posible muerte.

Fast Track Qualification (FTD) tiene como objetivo acelerar el desarrollo de medicamentos y la revisión rápida de enfermedades graves para abordar las necesidades médicas graves no satisfechas en áreas clave. La obtención de calificaciones de vía rápida para medicamentos en desarrollo significa que las compañías farmacéuticas pueden interactuar con la FDA con mayor frecuencia durante la etapa de investigación y desarrollo. Después de presentar una solicitud de comercialización, son elegibles para la aprobación acelerada y la revisión prioritaria si cumplen con los estándares relevantes. Además, también son elegibles para la revisión continua.

VTX-801 es un nuevo tipo de terapia génica de investigación, que se evaluará en el ensayo GATEWAY de fase 1/2 (NCT04537377) para determinar la seguridad, tolerabilidad y actividad farmacológica de una sola infusión intravenosa para el tratamiento de adultos con enfermedad de Wilson. Pfizer está trabajando con Vivet para proporcionar VTX-801 para ensayos clínicos de fase 1/2.

Seng Cheng, vicepresidente senior y director científico del Departamento de Investigación de Enfermedades Raras de Pfizer, dijo: "La decisión de la FDA de otorgar el estado VTX-801 Fast Track destaca la necesidad urgente de nuevas opciones de tratamiento para abordar esta devastadora enfermedad. La enfermedad puede ser fatal. Estamos muy contentos de cooperar con Vivet en este importante proyecto de desarrollo. Creemos que si tiene éxito, tendrá un impacto significativo en la vida de los pacientes con enfermedad de Wilson".

El Dr. Michael Schilsky, investigador jefe de la Facultad de Medicina de la Universidad de Yale, dijo: "Nos sentimos honrados de participar en este importante ensayo clínico. Si VTX-801 se desarrolla con éxito, tiene el potencial de convertirse en un medicamento verdaderamente innovador que puede recuperarse después de una sola inyección intravenosa. El metabolismo del cobre aborda las importantes necesidades médicas insatisfechas de los pacientes con enfermedad de Wilson".

La enfermedad de Wilson (WD) es una enfermedad genética rara causada por mutaciones en el gen que codifica la proteína ATP7B, que reduce la capacidad del hígado y otros tejidos para regular los niveles de cobre, lo que lleva a daño hepático grave, síntomas neurológicos y muerte potencial. El anillo K-F (anillo de Kayser-Fleischer, es decir, anillo de pigmento corneal) es la característica más importante de la enfermedad de Wilson, observada en el 95-98% de los pacientes, la mayoría de los cuales son binoculares.

VTX-801 es un nuevo tipo de vector de terapia génica de investigación basado en virus adenoasociados recombinantes (rAAV). Su objetivo es proporcionar una proteína miniaturizada codificada por transgenes ATP7B. Se ha demostrado que esta proteína funcional restaura la homeostasis del cobre y revierte la patología hepática y reduce la acumulación de cobre en el cerebro del modelo de ratón de la enfermedad de Wilson. El serotipo rAAV de VTX-801 fue seleccionado en base a su propensión a transducir hepatocitos humanos.

El ensayo GATEWAY (NCT04537377) es un ensayo clínico multicéntrico, no aleatorizado, abierto de fase 1/2 diseñado para evaluar la seguridad de una sola infusión intravenosa de VTX-801 en adultos con enfermedad de Wilson antes y después de que se retire el tratamiento con WD de fondo, tolerabilidad y actividad farmacológica.

El ensayo se llevará a cabo en seis centros clínicos líderes en los Estados Unidos y Europa, y se espera que se inscriban hasta 16 pacientes adultos con enfermedad de Wilson. El paciente participará en el período de observación previa a la dosis y recibirá un régimen profiláctico de esteroides. El criterio de valoración principal del ensayo es evaluar la seguridad y tolerabilidad de VTX-801 después de una sola perfusión intravenosa de 52 semanas. Otros criterios de valoración incluyen cambios en los biomarcadores relacionados con la enfermedad, incluida la actividad del cobre sérico libre y la ceruloplasmina sérica, y la radiactividad Cambios en los parámetros relacionados con el cobre y el estado de los encuestados VTX-801.