Tyvaso DPI (treprostinil, inhalador de polvo seco) fue rechazado por la FDA de EE. UU.

United Therapeutics anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha emitido una carta de respuesta completa (CRL) para la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para Tyvaso DPI (inhaladotreprostinil) inhaladores de polvo seco. , Se negó a aprobar Tyvaso DPI: utilizado para tratar la hipertensión arterial pulmonar (HAP) y la hipertensión pulmonar relacionada con la enfermedad pulmonar intersticial (PH-ILD) para mejorar los pacientes' Capacidad de ejercicio.

Vale la pena mencionar que cuando United Therapeutics presentó anteriormente el Tyvaso DPI NDA, también presentó un vale de revisión prioritaria (PRV) para acelerar el ciclo de revisión de la FDA &.

En la CRL, la FDA solo planteó un defecto que impidió la aprobación de Tyvaso DPI. El defecto está relacionado con un problema de inspección pública en una instalación de terceros que realiza análisis y pruebas detreprostinilAPI. Además, la FDA de EE. UU. No mencionó ningún defecto o problema relacionado con Tyvaso DPI (incluido su equipo relacionado) producido, probado y empaquetado en la fábrica de MannKind &. Todas las demás solicitudes realizadas por la agencia se han resuelto.

El borrador de la etiqueta Tyvaso DPI revisada por la FDA incluye las mismas indicaciones que Tyvaso® (treprostinil) solución de inhalación para PAH y PH-ILD para mejorar la capacidad de ejercicio y no contiene contraindicaciones ni advertencias de recuadro negro.

La Dra. Martine Rothblatt, presidenta y directora ejecutiva de Combination Therapeutics, dijo:" Estamos muy satisfechos con los comentarios de la FDA&sobre la etiqueta, que finalmente nos permitirá llevar Tyvaso DPI a miles de pacientes necesitados. Creemos que se incluye la carta de respuesta completa. El único defecto propuesto se resolverá rápidamente y Tyvaso DPI se aprobará en el verano de 2022 (si no antes). El fármaco será un gran avance en el tratamiento de pacientes con PAH y PH-ILD."

La estructura química del treprostinil.

Tyvaso DPI es la formulación de polvo seco de próxima generación de Tyvaso (treprostinil, solución para inhalación), que se espera que proporcione un método de administración más conveniente que la terapia Tyvaso atomizada tradicional.

La solución para inhalación Tyvaso fue aprobada por primera vez por la FDA en julio de 2009 para el tratamiento de pacientes con hipertensión pulmonar (HAP, grupo 1 de la OMS) y para mejorar la capacidad de ejercicio. En abril de este año, la FDA aprobó la segunda indicación de Tyvaso¶ el tratamiento de pacientes con hipertensión pulmonar relacionada con la enfermedad pulmonar intersticial (PH-ILD; Grupo 3 de la OMS) para mejorar el rendimiento del ejercicio.

Cabe mencionar que Tyvaso es el primer y único tratamiento aprobado para la PH-ILD en los Estados Unidos, lo que marca un hito en el campo de la PH-ILD. La PH-ILD es una enfermedad grave que pone en peligro la vida. En el estudio clave INCREASE, el tratamiento con Tyvaso mejoró significativamente la capacidad de ejercicio del paciente &.

Treprostinil es un imitador de prostaciclina sintético, que actúa principalmente dilatando directamente los lechos arteriales pulmonares y sistémicos e inhibiendo la agregación plaquetaria.

Combination Therapeutics ha lanzado una variedad de formas de dosificación paratreprostinil, incluyendo: Tyvaso (solución para inhalación), Orenitram (tabletas de liberación sostenida) y Remodulin (inyección). Actualmente, United Therapeutics también está desarrollando un polvo seco, Tyvaso DPI, que es la fórmula de polvo seco de próxima generación de Tyvaso &.

Tyvaso DPI' s New Drug Application (NDA) incluye datos del estudio BREEZE. Los resultados anunciados en enero de este año mostraron que el estudio alcanzó el criterio de valoración principal. Los datos demostraron la seguridad y tolerabilidad de los pacientes con HAP que hicieron la transición de Tyvaso (treprostinil) solución inhalada a Tyvaso DPI. Además, los estudios farmacocinéticos (PK) realizados en voluntarios sanos han demostrado que los equivalentes de exposición a Treprostinil entre Tyvaso DPI y las soluciones para inhalación de Tyvaso son comparables.

Si se aprueba, se espera que Tyvaso DPI logre un progreso significativo en el tratamiento del treprostinil inhalado, lo que proporciona la ventaja de una administración conveniente en comparación con la solución inhalada Tyvaso existente.