La hormona de crecimiento humano TransCon obtiene calificaciones de medicamentos huérfanos de EE. UU. Y la UE

Ascendis Pharma anunció el 15, 2020 de abril que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano Transcon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) para tratar la deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD).

TransCon Human Growth Hormone es un profármaco de acción prolongada de la investigación de la hormona del crecimiento, que se ha desarrollado en un medicamento semanal para el tratamiento de GHD. La hormona de crecimiento humano TransCon mantiene el mismo modo de acción que el tratamiento diario con hormona de crecimiento humano al liberar las mismas moléculas de hormona de crecimiento. Actualmente, no existe una terapia de hormona de crecimiento de acción prolongada aprobada en el mercado estadounidense o europeo. La hormona de crecimiento humano TransCon ha sido certificada por la Comisión Europea (CE) para el tratamiento de GHD en Europa en octubre 2019.

Los medicamentos aprobados por la FDA para medicamentos huérfanos se refieren a aquellos que pueden tratar, diagnosticar o prevenir de manera segura y efectiva enfermedades raras o afecciones que afecten a menos de 200, 000 ciudadanos estadounidenses, y pueden ser más seguros o más efectivos que los productos aprobados. La designación de medicamentos huérfanos proporciona ciertos beneficios e incentivos para los desarrolladores de medicamentos, incluido un período de monopolio de mercado de siete años a partir de la fecha de autorización del mercado, exención de las tarifas de usuario de la FDA y créditos fiscales para la investigación clínica. La concesión de designaciones de medicamentos huérfanos no cambiará los requisitos reglamentarios de la FDA para determinar la seguridad y la eficacia de los medicamentos mediante una investigación adecuada y bien controlada para respaldar la aprobación y comercialización. 0010010 nbsp;