¡La FDA de EE. UU. Otorgó la certificación de terapia innovadora ALK-001 (C20-D3-Vitamin A)!

Alkeus Pharmaceuticals anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) otorgó a ALK-001 (C20-D3-vitamina A) la designación de terapia innovadora (BTD) para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt' s (STGD) . Vale la pena mencionar que ALK-001 es el único fármaco aprobado para el tratamiento BTD de la enfermedad de Stargard &. Actualmente, no existe un tratamiento aprobado para la enfermedad de Stargard &. Anteriormente, la FDA otorgó la designación de fármaco huérfano (ODD) ALK-001.

BTD es un nuevo canal de revisión de medicamentos de la FDA, que tiene como objetivo acelerar el desarrollo y la revisión de nuevos medicamentos para el tratamiento de enfermedades graves o potencialmente mortales, y existe evidencia clínica preliminar que, en comparación con los medicamentos de tratamiento existentes, se pueden mejorar sustancialmente la condición de la enfermedad. Los medicamentos obtenidos por BTD pueden recibir una guía más cercana, incluidos los funcionarios superiores de la FDA durante la investigación y el desarrollo, y son elegibles para una revisión continua y una revisión de prioridad potencial durante la revisión para garantizar que los pacientes reciban nuevas opciones de tratamiento en el menor tiempo posible.

ALK-001 (C20-D3-Vitamina A) es una vitamina A modificada químicamente que se usa para tratar una variedad de enfermedades degenerativas de la retina. El medicamento se toma una vez al día y los datos clínicos muestran que ALK-001 puede retrasar de manera segura la progresión de la enfermedad de Stargard mientras se mantiene la circulación visual normal.

La enfermedad de Stargard&es una enfermedad degenerativa retiniana hereditaria progresiva que puede causar pérdida irreversible de la visión y ceguera. Ésta es una enfermedad rara y grave. Los síntomas suelen comenzar en la niñez o la adolescencia. Casi todos los pacientes diagnosticados con esta enfermedad quedarán legalmente ciegos.

La FDA otorgó ALK-001 BTD basándose en una revisión de los datos de un ensayo clínico de fase 2, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo. Se espera que los datos de este ensayo y otros estudios en curso se publiquen a finales de este año.

Además de la enfermedad de Starger &, también se están llevando a cabo ensayos clínicos de ALK-001 para el tratamiento de pacientes con degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE). En los Estados Unidos, AMD es la causa número uno de ceguera inevitable.

La Dra. Leonide Saad, directora ejecutiva de Alkeus Pharmaceuticals, dijo:" Lograr una designación de terapia revolucionaria es un hito transformador en el campo de la enfermedad de Stargard &. Los resultados de nuestro ensayo clínico de fase 2 son una presentación reglamentaria de ALK-001 para el tratamiento de la enfermedad de Stargard &. Y la aprobación proporciona una base sólida. Esperamos trabajar con la FDA y otras agencias reguladoras para poder llevar ALK-001 a los pacientes lo antes posible."