La FDA de EE. UU. Aprueba la actualización de la etiqueta Palynziq: ¡la dosis máxima aumenta a 60 mg!

BioMarin es una empresa global de biotecnología dedicada al desarrollo y comercialización de terapias innovadoras para el tratamiento de pacientes con enfermedades genéticas raras y ultra raras graves y potencialmente mortales. Recientemente, la compañía anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó una solicitud de licencia de producto biológico complementario (sBLA), que permitirá la inyección de Palynziq (pegvaliase-pqpz) para tratar a pacientes adultos con fenilcetonuria (PKU) La dosis se incrementó hasta 60 mg. Anteriormente, la dosis máxima permitida del medicamento era de 40 mg. En el estudio de fase III PRISM, el 19% de los pacientes requirió una dosis de 60 mg para responder adecuadamente al tratamiento con Palynziq.

La ampliación de la etiqueta de Palynziq incluye: (1) Se han agregado datos de eficacia a largo plazo, lo que demuestra que la fenilalanina (Phe) se ha reducido continuamente durante 3 años; (2) Los datos de más de 6 años respaldan además una buena seguridad. Se ha actualizado la etiqueta del medicamento de Palynziq GG: teniendo en cuenta la tolerancia del&del paciente a Palynziq y la ingesta de proteínas dietéticas, las dosis de mantenimiento individuales pueden lograr el control de la Phe en sangre (la concentración de Phe en sangre es menor o igual a 600μmol / L).

Palynziq es una fenilalanina amoniaco liasa recombinante pegilada (PAL). Es la primera y única terapia de reemplazo de enzimas para la PKU que se enfoca en la causa subyacente de la PKU al ayudar al cuerpo a descomponer la Phe. En los Estados Unidos, Palynziq fue aprobado por la FDA en mayo de 2018. Está indicado para su uso en pacientes adultos con PKU cuya concentración de Phe en sangre supera los 600 μmol / L bajo tratamiento actual para reducir la concentración de Phe en sangre.

Palynziq es el segundo fármaco de BioMarin&aprobado para tratar la PKU. La compañía también anunció recientemente que el estudio BMN307 global Phearless Phase 1/2 de terapia génica para la PKU le ha dado al primer participante el tratamiento farmacológico, que tiene el potencial de convertirse en la tercera terapia para la PKU de la compañía GG. BMN307 recibió el estatus de vía rápida (FTD) en los Estados Unidos y el estatus de medicamento huérfano (ODD) en los Estados Unidos y la Unión Europea.

Esta actualización de datos de etiqueta a largo plazo se basa en los datos de eficacia de un estudio de extensión abierto de tres años. El estudio mostró que entre 86 pacientes que habían recibido tratamiento con Palynziq durante al menos 2 años, en el momento de 2 años: dos tercios (66%) de los pacientes tenían niveles de Phe en sangre ≤360μmol / L, en línea con la Sociedad Estadounidense de Genética y Genómica Médica (ACMG) recomienda el objetivo de Phe en la guía, el 50% de los pacientes tienen niveles de Phe en sangre ≤120μmol / L. Entre 77 pacientes tratados durante al menos 3 años, 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) los niveles de Phe en sangre fueron menores o iguales a 600, 360, 120 μmol en el momento de 3 años. / L. Otros datos de seguridad con seguimiento durante más de 6 años son consistentes con los datos de seguridad anteriores de Palynziq&y no tienen nada que ver con la dosis.

Jean-Jacques Bienaimé, presidente y director ejecutivo de Biomarin, dijo: “A BioMarin le complace que la FDA haya reconocido la importancia de proporcionar opciones de dosificación adicionales para los pacientes con PKU. De acuerdo con la etiqueta europea, Palynziq actualmente usa hasta 60 mg en los Estados Unidos. Biomarin Nos hemos comprometido a proporcionar nuevas opciones de tratamiento significativas para el grupo de PKU. Sobre la base de más de 15 años de investigación y desarrollo, hemos lanzado las dos primeras terapias para la PKU. Continuaremos trabajando para comprender mejor la eficacia y seguridad de nuestra terapia de PKU para pacientes Sexo."

La PKU es una enfermedad genética rara que se manifiesta al nacer y tiene una variedad de efectos tóxicos acumulativos en el cerebro. Se caracteriza por su incapacidad para descomponer la fenilalanina (Phe), que es un aminoácido que se encuentra en varias proteínas. . Si no se trata, los niveles altos de Phe serán tóxicos para el cerebro y pueden causar problemas neurológicos y neuropsiquiátricos graves, afectar el pensamiento, los sentimientos y el comportamiento de las personas y pueden causar depresión, ansiedad y trastornos del comportamiento que afectan La calidad de vida . Debido a la gravedad de estos síntomas, en muchos países, los bebés se examinan al nacer para asegurarse de que sean diagnosticados y tratados a tiempo para evitar la discapacidad intelectual y otras complicaciones. Los pacientes con PKU necesitan un tratamiento de por vida, incluida la adherencia a los alimentos médicos diarios y los alimentos preparados, que son desafiantes y restrictivos, para evitar la ingesta de Phe presente en la mayoría de los alimentos.