¡Concord Kylin Crysvita ha sido aprobado por la Unión Europea para tratar pacientes adolescentes y adultos!

Kyowa Kirin anunció recientemente que la Comisión Europea (CE) aprobó Crysvita (burosumab) para el tratamiento de pacientes adolescentes y adultos con hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH). Anteriormente, Crysvita ha sido aprobado condicionalmente para el tratamiento de niños y adolescentes XLH que tienen 1 año de edad o más, tienen evidencia de imágenes de enfermedades óseas y huesos en crecimiento.

Crysvita es el único tratamiento que aborda la fisiopatología intrínseca de XLH. La XLH es una enfermedad genética poco común que afecta a los huesos, músculos y articulaciones de por vida. La última aprobación ampliará la población aplicable de Crysvita: todos los pacientes adolescentes europeos con XLH con evidencia de imágenes de enfermedad ósea (independientemente del estado de crecimiento óseo) y los pacientes adultos con XLH ahora son elegibles para el tratamiento con Crysvita.

Esta aprobación se basa en datos de dos estudios de fase III: Fase III UX023-CL303 es un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que investigó la seguridad y eficacia de Crysvita en pacientes adultos con XLH; Fase III UX023: el estudio CL304 es un ensayo abierto de un brazo que investiga el efecto de Crysvita en el tratamiento de la osteomalacia (ablandamiento esquelético) en adultos con XLH. Dos estudios han encontrado que Crysvita aumenta y mantiene los niveles de fosfato sérico dentro del rango normal, ayuda a curar pseudofracturas y fracturas relacionadas con la osteomalacia y mejora la osteomalacia. Otros criterios de valoración mostraron que los pacientes habían reducido el dolor y la rigidez y habían mejorado la función física y la movilidad con el tiempo. La seguridad de Crysvita es consistente con la observada en otros estudios de Crysvita. Los eventos adversos incluyen reacciones en el lugar de la inyección, hiperfosfatemia y reacciones de hipersensibilidad. No hubo eventos adversos graves relacionados con el tratamiento.

La Dra. Karine Briot del Hospital Cochin en Francia dijo:" Hasta ahora, los pacientes adultos con XLH tienen opciones de tratamiento muy limitadas. Hoy en día, la aprobación de&es un avance importante, lo que significa que por primera vez estos pacientes adultos con XLH reciben un tratamiento para la causa subyacente de XLH."

Abdul Mullick, presidente de Kyowa Kirin International, dijo: “La aprobación de EC es un hito importante para la gestión de XLH. XLH es una enfermedad progresiva de por vida que tiene un impacto profundo en la vida de niños y adultos. A través de esta aprobación, los adolescentes y adultos de XLH también podrán beneficiarse del tratamiento con Crysvita, que es el único tratamiento que se dirige a la fisiopatología intrínseca de la XLH. Ahora nos centraremos en garantizar que los pacientes más calificados reciban tratamiento."

Fuente de la imagen: slideshare.net

La hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH) es una enfermedad genética poco común que causa anomalías en los huesos, los músculos y las articulaciones. XLH no pone en peligro la vida, pero su carga es de por vida y gradual, lo que puede reducir la calidad de vida de una persona GG. Los síntomas y signos de XLH comienzan en la primera infancia y causan deformidades en las extremidades inferiores, baja estatura y dolor. Estos conducirán a dificultades para caminar y las funciones corporales, y afectarán la calidad de vida. Las deformidades esqueléticas más la hipofosfatemia no resuelta significan que la enfermedad continúa desarrollándose en adultos, lo que provoca dolor y rigidez, así como múltiples defectos musculoesqueléticos, que pueden ser tan pronto como el segundo o tercer décimo después del nacimiento del paciente. El año se vio afectado.

El ingrediente activo de Crysvita&es burosumab, que es un anticuerpo monoclonal IgG1 recombinante completamente humanizado que se dirige a unirse e inhibir la actividad del factor de crecimiento de fibroblastos 23 (FGF-23). FGF23 es una hormona que reduce los niveles de fosfato sérico regulando la excreción de fosfato renal y la producción activa de vitamina D. En XLH, el nivel y la actividad de FGF23 son demasiado altos, lo que resulta en desechos de fosfato e hipofosfatemia.

Crysvita puede apuntar a FGF-23 para inhibir la actividad biológica de FGF-23. Al bloquear el exceso de FGF-23 en el cuerpo del paciente GG, Crysvita puede aumentar la reabsorción de fosfato por los riñones y aumentar la producción de vitamina D, mejorando así también la absorción de fosfato y calcio en el intestino. Crysvita está desarrollado para tratar enfermedades de hipofosfatemia relacionadas con FGF-23, como XLH, osteomalacia inducida por tumores (TIO) / síndrome de nevo epidérmico (ENS).

Crysvita es el primer anticuerpo IgG1 monoclonal completamente humano recombinante que se dirige directamente al FGF23. La droga fue descubierta por Kyowa Kirin y desarrollada en cooperación con Ultragenyx.

En los Estados Unidos, Crysvita ha sido aprobado para el tratamiento de niños y adultos con XLH de ≥6 meses. En junio de este año, Crysvita fue nuevamente aprobada por la FDA de EE. UU. Como una nueva indicación para pacientes pediátricos y adultos ≥ 2 años de edad para tratar la osteomalacia inducida por tumores (OTI), que puede causar hipofosfatemia y osteomalacia. Vale la pena mencionar que Crysvita es el primer fármaco aprobado para el tratamiento de XLH, y también el primer fármaco aprobado para el tratamiento de pacientes con TIO cuyos tumores no se pueden localizar o extirpar radicalmente.