La FDA de los Estados Unidos aprobó Truseltiq (infigratinib), un inhibidor de FGFR, ¡y LianBio lo desarrolló en China!

BridgeBio Biopharmaceuticals y Helsinn Group anunciaron recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus sus) ha acelerado la aprobación de Truseltiq (infigratinib) para el tratamiento del colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico previamente tratado que transporta a pacientes con fusión o reordenamiento (CCA) de FGFR2. Truseltiq es un oral, ATP-competitivo, inhibidor selectivo de la tirosina cinasa de FGFR. En los Estados Unidos y la Unión Europea, la CCA afecta a unas 20.000 personas cada año, y la tasa de supervivencia a 5 años de la enfermedad es de solo el 9%.

Aunque la terapia dirigida prolonga el tiempo de supervivencia de muchos tipos de cáncer, los pacientes diagnosticados con colangiocarcinoma tienen opciones de tratamiento extremadamente limitadas y bajas tasas de supervivencia. Los pacientes con colangiocarcinoma impulsado por fusión FGFR2 que recaen después de recibir tratamiento de primera línea necesitan urgentemente terapia dirigida para el tratamiento posterior. La aprobación de Truseltiq es un hito importante para estos pacientes. Truseltiq traerá una nueva opción de terapia dirigida para pacientes con colangiocarcinoma impulsado por fusión FGFR2.

Según el acuerdo anterior, BridgeBio y Helsinn serán conjuntamente responsables de la comercialización del mercado estadounidense, y Helsinn será responsable de los derechos exclusivos de comercialización fuera de los Estados Unidos (excluyendo la Gran China). En la Gran China, LianBio obtuvo la licencia oncológica de infigratinib basada en la alianza estratégica establecida con BridgeBio, y es responsable del desarrollo clínico, la aplicación de registro y las futuras operaciones comerciales del medicamento en la Región de la Gran China (China continental, Hong Kong, Macao).

Esta aprobación se basa en los datos de un estudio clínico de Fase 2. En el estudio, 108 pacientes con CCA avanzada que habían recibido previamente al menos una terapia recibieron Truseltiq 125 mg una vez al día durante un curso de 28 días. Cada curso tomó 21 días y se detuvo durante 7 días. De estos pacientes, 107 (99%) tenía etapa IV CCA. Todos los pacientes han recibido al menos una terapia del sistema.

Los resultados mostraron que entre los pacientes tratados con Truseltiq, la tasa de respuesta objetiva (ORR) fue del 23% (IC del 95%: 16-32%), y la mediana de la duración de la respuesta (DoR) fue de 5,0 meses (IC del 95%: 3,7-9,3) mes). En este estudio, Truseltiq era seguro y bien tolerado.

El ingrediente farmacéutico activo de Truseltiq es infigratinib, que es un innovador, oral, receptor del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR) 1-3 inhibidor selectivo y potente, con una nueva estructura química clara y efectos farmacológicos. Los estudios clínicos han demostrado que el infigratinib es eficaz en el tratamiento de pacientes con colangiocarcinoma refractario a la quimioterapia con fusión del gen FGFR2 y pacientes con cáncer urotelial avanzado con mutaciones del genoma FGFR3.

Estructura molecular de infigratinib

En agosto de 2020, LianBio y BridgeBio establecieron una alianza estratégica para promover el desarrollo clínico y la comercialización en China y otros mercados asiáticos importantes. Esta cooperación estratégica se centró inicialmente en dos candidatos a fármacos tumorales dirigidos desarrollados por BridgeBio, incluido el inhibidor selectivo de FGFR infigratinib y el inhibidor de SHP2 BBP-398 para el tratamiento de tumores sólidos causados por los receptores ras y tirosina quinasa. . Este acuerdo de cooperación también permite a LianBio obtener el derecho prioritario para utilizar los más de 20 productos de tuberías de BridgeBio en China y otros mercados asiáticos importantes.

Según el anuncio emitido por LianBio, en noviembre de 2020, la compañía obtuvo la aprobación para el ensayo clínico proof de fase 3 de infigratinib en China continental para el tratamiento de pacientes con colangiocarcinoma no resecable localmente avanzado o metastásico portador de fusión del gen FGFR2. En diciembre de 2020, la compañía obtuvo la aprobación de un ensayo clínico de Fase 2a para infigratinib en China continental para el tratamiento de pacientes con cáncer gástrico localmente avanzado o metastásico o adenocarcinoma de unión gastroesofágica portador de amplificación del gen FGFR2.