La FDA de los Estados Unidos aprobó Ryplazim (plasminógeno): ¡el primer medicamento para tratar la deficiencia de plasminógeno!

Liminal BioSciences anunció recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus, por sus, ha aprobado Ryplazim ( plasminógeno, humano-tvmh) para el tratamiento de pacientes con deficiencia de plasminógeno tipo 1 (hipoplasminogenemia). Vale la pena mencionar que Ryplazim es el primer medicamento aprobado por la FDA para tratar la deficiencia de plasminógeno. Esta es una enfermedad genética rara que puede dañar la función normal de los tejidos y órganos y puede causar ceguera.

Al aprobar Ryplazim, la FDA también emitió un vale de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras (PRV) a Liminal BioSciences para recompensar a la compañía por su destacada contribución al desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades raras. El cupón se puede canjear por revisión prioritaria de cualquier nueva solicitud de medicamento posterior, y se puede vender o transferir.

Bruce Pritchard, CEO de Liminal BioSciences, dijo: "Esta aprobación es un hito importante para Liminal, pacientes, cuidadores y médicos. Estamos muy contentos de que Ryplazim proporcionará servicios a pacientes con deficiencia congénita de plasminógeno en los Estados Unidos. tratamiento. El vale de revisión prioritaria (PRV) recibido para enfermedades pediátricas raras también tiene el potencial de proporcionar a Liminal dinero sin diluir para apoyar nuestros esfuerzos continuos para avanzar y expandir nuestra estrategia de investigación y desarrollo de moléculas pequeñas".

La deficiencia de plasminógeno es una enfermedad genética y multi-sistema rara que tiene un impacto profundo en la salud y la calidad de vida de pacientes. En todos los pacientes con deficiencia de plasminógeno, los niveles plasminógenos plasmáticos se reducen significativamente.

El plasminógeno es una proteína natural que es sintetizada por el hígado y circula en la sangre. El plasminógeno activado, la plasmina, es el componente básico del sistema fibrinolítico y la enzima principal que disuelve el trombo y elimina la fibrina extravasada. Por lo tanto, el plasminógeno es esencial en la cicatrización de heridas, la migración celular, la remodelación de tejidos, la angiogénesis y la embriogénesis. La deficiencia de plasminógeno lleva a la acumulación de fibrina, llevando al desarrollo de lesiones, de tal modo deteriorando la función normal del tejido y del órgano. Cuando estas lesiones afectan al ojo, puede llevar a la ceguera.

El ingrediente activo de Ryplazim es el plasminógeno, que se extrae y purifica del plasma humano. El tratamiento con Ryplazim ayuda a aumentar los niveles de plasminógeno plasmático, corregir temporalmente la deficiencia de plasminógeno, reducir o eliminar la enfermedad.

Vía de activación del plasminógeno (fuente del cuadro: GeneReviews)

La eficacia de Ryplazim en pacientes pediátricos y adultos con deficiencia de plasminógeno tipo 1 se confirmó en un ensayo clínico de un solo brazo, de etiqueta abierta. El ensayo inscribió a 15 pacientes cuyos niveles de actividad plasminógeno basal estaban entre<5% to="" 45%="" of="" normal="" values.="" all="" patients="" received="" ryplazim="" dose="" of="" 6.6="" mg/kg,="" once="" every="" 2-4="" days,="" and="" continued="" treatment="" for="" 48="" weeks,="" so="" that="" their="" trough="" plasminogen="" activity="" level="" was="" at="" least="" 10%="" higher="" than="" the="" baseline,="" and="" the="" disease="" was="" treated.="" clinical="">

La eficacia se basa en la tasa de éxito clínico total a las 48 semanas, definida como el 50% de los pacientes con lesiones visibles u otras lesiones invisibles medibles, con al menos una mejora del 50% en el número/tamaño o el impacto funcional de las lesiones desde el inicio. Los resultados mostraron que todos los pacientes que tenían cualquier lesión en la examinación de la línea de fondo mejoraron el número o el tamaño de lesiones por lo menos el 50%. En este estudio, Ryplazim fue bien tolerado.

La aprobación de Ryplazim para la comercialización marca un punto de inflexión importante, proporcionando a los pacientes con deficiencia de plasminógeno tipo 1 la primera y muy necesaria terapia, y proporcionando a los pacientes y las familias una nueva opción para ayudar a controlar los síntomas de la enfermedad.