El Reino Unido aprueba la tercera indicación de Epidyolex: ¡Tratamiento de la epilepsia relacionada con la esclerosis tuberosa (CET)!

GW Pharma, una subsidiaria de Jazz Pharmaceuticals, es un líder mundial en la investigación y el desarrollo de productos terapéuticos cannabinoides derivados de plantas. Tiene el compromiso de descubrir, desarrollar y comercializar nuevos fármacos terapéuticos a partir del cannabis. Recientemente, GW Pharma anunció que la Administración de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido ha aprobado una nueva indicación para las preparaciones líquidas orales de Epidyolex (cannabidiol, CBD): como terapia adyuvante para pacientes ≥2 años. Convulsiones asociadas con el síndrome de esclerosis tuberosa (CET).

La aprobación de la MHRA se aplica a Inglaterra, Gales y Escocia. Se estima que hay 3700-11,000 pacientes con CET en el Reino Unido. El CET puede hacer que hasta el 85% de los pacientes desarrollen epilepsia y hasta el 60% de ellos no responden a los fármacos antiepilépticos estándar. La aprobación de MHRA&de la indicación Epidyolex TSC es un avance importante para la población de pacientes con TSC en el Reino Unido, muchos de los cuales podrán beneficiarse de esta nueva terapia.

GW obtuvo inicialmente la autorización de comercialización de Epidylex en el Reino Unido en septiembre de 2019: para pacientes ≥ 2 años de edad, tratamiento adyuvante de las convulsiones asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) y el síndrome de Dravet (SD). Esta aprobación de indicación de TSC marca la cuarta aprobación de indicación de medicamento cannabinoide para GW en el Reino Unido.

En febrero de este año, Jazz Pharma anunció la adquisición de GW Pharma por US $ 7.2 mil millones. Esta es la adquisición más grande en la industria del cannabis hasta ahora y un movimiento clave para que Jazz ingrese al campo farmacéutico de cannabinoides. Tras la fusión, Jazz se convertirá en líder en el campo de la neurociencia.

Epidyolex / Epidiolex es el primer fármaco cannabinoide de origen vegetal aprobado para el tratamiento de la epilepsia en Estados Unidos y Europa. El medicamento es una preparación líquida oral de extracto de CBD de alta pureza. El CBD es un ingrediente no psicológico derivado de la planta de cáñamo y tiene una variedad de efectos farmacológicos sobre el sistema nervioso. Una gran cantidad de estudios han demostrado que el CBD tiene obvias actividades antiepilépticas y anticonvulsivas, y tiene menos efectos secundarios que los medicamentos antiepilépticos existentes.

En los Estados Unidos, Epidiolex ha sido aprobado para 3 indicaciones: para pacientes ≥ 1 año, tratamiento adyuvante de convulsiones relacionadas con LGS, SD y TSC. En Europa, Epidyolex también ha sido aprobado para 3 indicaciones: (1) como terapia adyuvante para pacientes ≥ 2 años de edad para tratar convulsiones asociadas con CET; (2) como fármaco adyuvante en combinación con clobazam, utilizado en pacientes ≥ 2 años para tratar convulsiones relacionadas con LGS y SD. En los Estados Unidos y la Unión Europea, Epidylex / Epidiolex ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de las convulsiones relacionadas con el síndrome de Down, LGS y TSC. Cada enfermedad es un tipo de epilepsia poco frecuente, grave y refractaria a los medicamentos de inicio en la infancia.

El CET es una enfermedad genética rara y grave que se presenta durante la niñez. La epilepsia es la característica neurológica más común del CET. El CET puede causar epilepsia en hasta el 85% de los pacientes, y hasta el 60% de los pacientes no responden a los fármacos antiepilépticos estándar y son convulsiones resistentes a los fármacos. Existe una gran necesidad de nuevos tratamientos para abordar las convulsiones asociadas con el CET. Los datos de un estudio clínico de fase III mostraron que, en comparación con el placebo, Epidiolex redujo significativamente las convulsiones refractarias relacionadas con el CET (incluidas las focales y generalizadas) y mejoró el estado general del paciente. Epidyolex / Epidiolex proporcionará una opción de tratamiento importante para la población de pacientes con CET.