¡El primer inhibidor del receptor C5a de complemento selectivo oral Avacopan entra en la revisión en la UE!

Vifor Fresenius Medical Kidney Medicine Company (VFMCRP), una subsidiaria de Vifor Pharmaceuticals, y ChemoCentryx anunciaron recientemente que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aceptado una solicitud de autorización de comercialización (MAA) para avacopan (CCX168), que se utiliza para tratar antineutrófilos Anti -Vasculitis relacionada con anticuerpos anticitoplasma de neutrófilos (ANCA) (granulomatosis con poliangeítis [GPA] y poliangeítis microscópica [MPA]), que es una enfermedad autoinmune grave y rara. Existe una demanda médica muy insatisfecha de terapia dirigida.

Si se aprueba, avacopan se convertirá en el primer inhibidor oral selectivo del receptor del complemento 5a (C5aR) para el tratamiento de la vasculitis relacionada con ANCA. Los datos del ensayo clínico global clave de fase 3 ADVOCATE mostraron que, en comparación con el grupo de tratamiento con prednisona, el grupo de tratamiento con avacopan tenía una ventaja estadística en la remisión sostenida en la semana 52. En este ensayo, en comparación con el grupo de tratamiento con prednisona, la toxicidad por glucocorticoides del El grupo de tratamiento con avacopan se redujo significativamente, la función renal mejoró enormemente y los indicadores de calidad de vida relacionados con la salud también mejoraron considerablemente.

Estructura química de Avacopan

EMA revisará las solicitudes de avacopan de acuerdo con el proceso de autorización de comercialización centralizado. Si se aprueba, avacopan estará autorizado para vender en todos los estados miembros de la UE, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega. VFMCRP espera que avacopan sea aprobado en la segunda mitad de 2021.

Avacopan es una molécula pequeña oral y un inhibidor selectivo del receptor C5aR1 del complemento C5a. Al bloquear con precisión los receptores del fragmento C5a (C5aR) del sistema proinflamatorio del complemento presente en la superficie de células inflamatorias destructivas como los neutrófilos, avacopan puede prevenir la capacidad de estas células para dañar la activación de C5a, que es el vaso sanguíneo de ANCA. factores impulsores de la inflamación. El tratamiento con Avacopan tiene como objetivo controlar eficazmente el proceso de vasculitis inflamatoria, prevenir la recurrencia y reducir el riesgo de daños relacionados con el tratamiento. Además, avacopan solo inhibe selectivamente C5aR1 para hacer que la vía C5a I funcione normalmente a través del receptor C5L2.

Actualmente, ChemiCentryx también está desarrollando avacopan para el tratamiento de pacientes con enfermedad glomerular C3 (C3G) e hidradenitis supurativa (HS). Anteriormente, la FDA de EE. UU. Otorgó a avacopan la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de vasculitis relacionada con ANCA, C3G y síndrome urémico hemolítico atípico (SHUa). En la Unión Europea, la EMA ha otorgado a avacopan la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de la vasculitis C3G y dos tipos de vasculitis ANCA: granulomatosis con poliangeítis (GPA) y poliangeítis microscópica (MPA).