El primer tratamiento no quirúrgico para el carcinoma urotelial superior de bajo grado (LG-UTUC)

UroGen Pharmaceuticals anunció recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus otros) ha aprobado rápidamente la preparación del gel de cálices de jelmyto (mitomicina, mitomicina), que es un medicamento de primera clase, utilizado para el tratamiento del carcinoma urotélial superior adulto de bajo grado (LG-UTUC). Jelmyto fue aprobado a través de un proceso de revisión de prioridad y anteriormente se le otorgó una Calificación De Medicamentos Revelación (BTD). Vale la pena mencionar que Jelmyto es la primera y única opción de tratamiento no quirúrgico aprobado para el tratamiento de LG-UTUC.

Jelmyto consiste en mitomicina (un medicamento quimioterapéutico) y un gel estéril, desarrollado utilizando la tecnología patentada RTGel ™ de liberación lenta de UroGen. El medicamento está diseñado para exponer el tejido del tracto urinario a la mitomicina durante mucho tiempo, lo que permite tratar tumores por medios no quirúrgicos.

Esta aprobación de hito se basa en los resultados positivos de la prueba OLYMPUS fase III. El ensayo demostró que Jelmyto logró la erradicación clínicamente significativa de la enfermedad en pacientes adultos con LG-UTUC: la tasa de respuesta completa fue de hasta el 58%, y la mediana de la duración de la respuesta (DOR) aún no se había alcanzado. Estos datos sugieren que para un paciente con cáncer raro y difícil de tratar como LG-UTUC, Jelmyto proporcionará una opción eficaz de tratamiento de retención de riñón.

Los resultados de este estudio incluyen: (1) En la población de intención de tratar y el subgrupo de personas que fueron consideradas inoperables en el diagnóstico, la tasa de respuesta completa (CR, punto final primario) fue del 58%. (2) En el plazo de 12 meses para evaluar la durabilidad de la remisión, 19 pacientes seguían en estado CR, 7 pacientes tenían recurrencia de la enfermedad y 9 pacientes continuaron haciendo un seguimiento para evaluar los datos de remisión de 12 meses. (3) La tasa sostenida de remisión a 12 meses evaluada por el análisis de Kaplan-Meier fue del 84% (basada en datos provisionales). (4) Las reacciones adversas más frecuentes (> 20%) son obstrucción ureteral, dolor de espalda baja, infección del tracto urinario, hematuria, insuficiencia renal, fatiga, náuseas, dolor abdominal, disuria y vómitos. La mayoría de los eventos adversos son de leves a moderados. Se puede controlar utilizando métodos de tratamiento existentes y no se han producido muertes relacionadas con el tratamiento.

LG-UTUC es un cáncer poco frecuente que ocurre en las vías urinarias superiores, uréteres y riñones. En los Estados Unidos, hay aproximadamente 6000-7000 pacientes nuevos o recidivantes de LG-UTUC cada año. La estructura anatómica del sistema urinario es compleja y el tratamiento es difícil. Los estándares actuales de atención incluyen múltiples operaciones, y la mayoría de los pacientes requieren nefrreterectomía radical, incluyendo la extirpación de la pelvis, el riñón, el uréter y el manguito de la vejiga. El tratamiento complicado es que LG-UTUC se ve con mayor frecuencia en pacientes mayores de 70 años de edad. Estos pacientes ya pueden tener insuficiencia renal y pueden sufrir complicaciones adicionales debido a una cirugía mayor.

Seth Lerner, MD, investigador principal del ensayo OLYMPUS y profesor de urología en Baylor College of Medicine en Texas, dijo: "La nefrroureterectomía radical está asociada con una disminución de la función renal y otras complicaciones. Jelmyto será responsable de aquellos que puedan requerir que los pacientes tratados con ureterectomía proporcionen un nuevo tratamiento no quirúrgico. Este novedoso tratamiento de retención renal, mínimamente invasivo, puede cambiar el tratamiento del cáncer urotelial superior de bajo grado, ayudando a los pacientes a evitar la cirugía y las complicaciones a largo plazo relacionadas con la pérdida de riñón. "

Andrea Maddox-Smith, CEO de bladder Cancer Advocacy Network, dijo: "Durante décadas, el tratamiento del carcinoma urotelial superior de bajo grado (LG-UTUC) ha hecho poco progreso, y esta nueva opción será para aquellos pacientes que a menudo enfrentan recaídas y cirugía mayor para eliminar sus riñones trae un cambio en el modelo de tratamiento. Aplaudimos la aprobación de la FDA para Jelmyto. LG-UTUC afecta seriamente a pacientes de edad avanzada, muchos de los cuales han estado luchando contra la enfermedad y siempre han querido tener un No hay opción para el tratamiento quirúrgico. "