La Unión Europea aprueba el análogo de péptido natriurético de tipo C Voxzogo (vosoritide): ¡puede resolver la causa subyacente de la enfermedad!

BioMarin Pharmaceuticals anunció recientemente que la Comisión Europea (CE) aprobó Voxzogo (vosoritide), una inyección diaria de péptido natriurético tipo C (CNP) análogo para el tratamiento de niños de 2 años a placas de crecimiento cerradas Acondroplasia (acondroplasia) . El cierre de la placa de crecimiento ocurre después de la pubertad, cuando se alcanza la altura adulta final. La acondroplasia es la estatura baja desproporcionada más común en humanos. En la actualidad, vosoritide también está siendo revisado por la FDA de EE. UU., Y la fecha límite de la Ley de tarifas para usuarios de medicamentos recetados (PDUFA) es el 20 de noviembre de 2021. Anteriormente, vosoritide recibió la designación de medicamento huérfano (ODD) para el tratamiento de la acondroplasia en Estados Unidos y la Unión Europea.

Cabe mencionar que Voxzogo es el primer fármaco aprobado en Europa para tratar la acondroplasia. El medicamento puede tratar la causa raíz de la enfermedad, representa un gran avance médico y tiene el potencial de tener un impacto significativo en la vida de los pacientes.

El ingrediente farmacéutico activo de Voxzogo es vosoritide, que es un péptido natriurético de tipo C modificado (CNP), que promueve la formación de hueso endocondral regulando negativamente las señales del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3) y se dirige directamente al desarrollo del cartílago. de insuficiencia.

La aprobación de la UE se basa en datos del proyecto de desarrollo clínico vosoritide, incluidos los resultados de un estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Los resultados de este estudio de fase 3 están respaldados por los datos de seguridad y eficacia a largo plazo del estudio de extensión de fase 2 abierto en curso, que muestra que: recibir tratamiento con vosoritida durante el período de observación de 5 años (60 meses) con el datos actuales De los niños con acondroplasia, la tasa de crecimiento sigue siendo más alta que el nivel de referencia del paciente y más alta que la tasa de crecimiento anual esperada para los niños con acondroplasia no tratados. Además, la edad ósea progresó normalmente y no se observó una aceleración de la edad ósea, lo que indica que la vosoritida no redujo la duración total de la fase de crecimiento.

El paquete de datos también incluye los resultados de un estudio de fase 2 doble ciego aleatorizado que se está llevando a cabo en bebés y niños pequeños, datos extensos de farmacocinética y biomarcadores, y datos preliminares de crecimiento para pacientes en el grupo de edad de 2 a 5 años. Los datos de los pacientes del estudio SENTINEL mostraron que en pacientes de 2 a 5 años, después de 2 años de tratamiento con vosoritida, hay un efecto positivo sobre el crecimiento. Además, el paquete de datos también incluye 3 fases de investigación extendida y datos extensos de historia natural.

Mecanismo de acción de vosoritide

La acondroplasia es la estatura baja desproporcionada más común en humanos. Se caracteriza por una osificación endocondral más lenta, que conduce a un acortamiento desproporcionado y trastornos estructurales de los huesos largos, la columna vertebral, la cara y la base del cráneo. Esta afección es causada por mutaciones en el gen del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3), que es un regulador negativo del crecimiento óseo.

Además de una estatura desproporcionadamente baja, los pacientes con acondroplasia pueden experimentar complicaciones de salud graves, como compresión del foramen, apnea del sueño, piernas flexionadas, hipoplasia facial, columpios lumbares permanentes, estenosis espinal y orejas repetitivas. Departamento de infección. Algunas de estas complicaciones pueden resultar en la necesidad de una cirugía invasiva, como descompresión de la médula espinal y enderezamiento de las piernas dobladas. Además, los estudios han demostrado que las tasas de mortalidad están aumentando para cada grupo de edad.

Más del 80% de los padres de niños con acondroplasia son de estatura media y la enfermedad es causada por mutaciones genéticas espontáneas. La incidencia mundial de acondroplasia es de aproximadamente uno de cada 25.000 nacidos vivos.

Vosoritide es un análogo del péptido natriurético (CNP) de tipo C derivado de péptidos humanos naturales y es un estimulador eficaz de la osificación endocondral. El péptido humano natural es un regulador positivo del crecimiento óseo. Vosoritide se une a receptores específicos e inicia señales intracelulares que inhiben la vía hiperactiva del FGFR3.

Actualmente, la vosoritida se está evaluando para niños cuya placa de crecimiento todavía está&"abierta &", generalmente niños menores de 18 años, y estos pacientes representan aproximadamente el 25% de los pacientes con acondroplasia. En los Estados Unidos, Europa, América Latina, el Medio Oriente y la mayor parte de la región de Asia y el Pacífico, actualmente no existe una aprobación regulatoria para medicamentos para el tratamiento de la acondroplasia.