¡El estudio de fase 3 del inhibidor de SYK Tavalisse (fatantinib) en Japón tuvo éxito!

Rigel Pharmaceuticals anunció recientemente que su socio Kissei Pharmaceuticals ha publicado resultados positivos de primera línea de un estudio clínico de Fase 3 realizado en Japón. El estudio está evaluando Tavalisse (fostamatinib hexahidrato disódico) para el tratamiento de pacientes adultos con trombocitopenia inmune crónica (PTI).

Los resultados de este estudio clínico de fase 3 (n = 34) mostraron que la proporción de pacientes en el grupo de tratamiento con Tavalisse que lograron una respuesta plaquetaria estable fue significativamente mayor que en el grupo placebo. Una respuesta plaquetaria estable se define como: en las últimas 6 visitas planificadas durante la semana 14-24 de tratamiento, al menos 4 recuentos de plaquetas en sangre se ≥50,000 plaquetas / μL. En este estudio, la seguridad de Tavalisse fue consistente con otros ensayos clínicos, y no se encontraron problemas de seguridad nuevos o anormales.

En octubre de 2018, Rigel y Kissei firmaron un acuerdo exclusivo de licencia y suministro para desarrollar todas las indicaciones existentes y potenciales de fostamatinib en Japón, China y Corea del Sur. En los Estados Unidos, fostamatinib fue aprobado en abril de 2018 y comercializado bajo el nombre comercial Tavalisse para el tratamiento de pacientes adultos con PTI crónica que no han respondido suficientemente a tratamientos anteriores.

Ingredientes farmacéuticos activos de Tavalisse

La trombocitopenia inmune (PTI) es una enfermedad autoinmune rara y grave caracterizada por el sistema inmunitario que ataca y destruye sus propias plaquetas, lo que resulta en un recuento bajo de plaquetas en la sangre (trombocitopenia), sangrado fácil y efectos nocivos para los pacientes La calidad de vida se ve afectada negativamente. Los pacientes con PTI crónica tienen un mayor riesgo de eventos hemorrágicos graves, que pueden provocar complicaciones médicas graves e incluso la muerte. Los tratamientos actuales para la PTI incluyen esteroides, promotores de la hematogénesis (agonistas del receptor TPO) y esplenectomía. Sin embargo, no todos los pacientes pueden ser tratados adecuadamente con las terapias existentes. Por lo tanto, los pacientes con PTI todavía necesitan más opciones de tratamiento.

Tavalisse es un inhibidor oral de la tirosina quinasa del bazo (SYK), que aborda las causas autoinmunes subyacentes de la enfermedad al prevenir la destrucción de las plaquetas, proporcionando una nueva e importante opción de tratamiento para pacientes adultos con PTI crónica.

El Dr. Wolfgang Dummer, Vicepresidente Ejecutivo y Director Médico de Rigel, dijo: "Estos resultados de la investigación de Fase 3 agregan mucha evidencia para demostrar que fostamatinib puede proporcionar beneficios significativos para los pacientes con PTI. Fostamatinib tiene un mecanismo de acción único que aborda la PTI mediante la prevención de la destrucción plaquetaria. Posibles causas autoinmunes. También continuamos evaluando el potencial de fostamatinib para tratar la anemia hemolítica autoinmune de anticuerpos calientes (wAIHA), otra enfermedad rara de la sangre en la que el sistema inmunitario destruye las células sanguíneas".