Pfizer Una vez a la semana Fármaco de acción prolongada Somatrogon Fase 3 Éxito clínico: ¡Reduzca significativamente la carga del tratamiento!

Pfizer y OPKO Health anunciaron recientemente de forma conjunta los resultados positivos de primera línea del estudio clínico de fase 3 C0311002 que evalúa el somatrogon de la hormona del crecimiento humana de acción prolongada semanal para el tratamiento de niños con deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD). El estudio se llevó a cabo en niños con DHC de entre 3 y 18 años, y los resultados mostraron que las inyecciones semanales de somatrogon alcanzaron el objetivo principal de mejorar la carga del tratamiento en comparación con la inyección una vez al día de la hormona del crecimiento humana Genotropin (somatropina ).

La GHD infantil es una enfermedad grave y rara causada por una cantidad insuficiente de hormona del crecimiento secretada por la glándula pituitaria. Los niños con GHD no solo son de baja estatura, sino que también tienen anomalías metabólicas, desafíos psicosociales, déficits cognitivos y mala calidad de vida. Durante décadas, el estándar de atención para la GHD ha sido la inyección subcutánea de hGH una vez al día para mejorar el crecimiento y los efectos metabólicos. Para los cuidadores y los pacientes, la carga de tratamiento de las inyecciones diarias es alta, lo que puede conducir a un cumplimiento deficiente y reducir el efecto general del tratamiento.

El somatrogon es una nueva entidad molecular que contiene la secuencia natural de la hormona del crecimiento humana y contiene una copia en el extremo N y dos copias en el extremo C del péptido C-terminal de la cadena β (CTP) de la gonadotropina coriónica humana (hCG). , CTP Puede extender la vida media de la molécula. En los Estados Unidos y la Unión Europea, al somatrogon se le ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) para el tratamiento de niños y adultos con GHD.

En 2014, Pfizer y OPKO firmaron un acuerdo global para desarrollar y comercializar somatrogon para el tratamiento de GHD. Según el acuerdo, OPKO es responsable de la implementación de proyectos clínicos y Pfizer es responsable del registro y comercialización del producto. Ambas partes evaluarán la posibilidad de otras indicaciones para niños y adultos según corresponda.

C0311002 es un estudio trifásico, aleatorizado, multicéntrico, abierto, cruzado que evalúa la carga del tratamiento con somatrogon una vez a la semana y una vez al día con Genotropin en niños con DHC de 3 a 18 años. Un total de 87 pacientes aleatorizados y tratados se incluyeron en este estudio cruzado (43 aleatorizados al orden 1 [Genotropin-somatrogon]; 44 aleatorizados al orden 2 [somatrogon-Genotropin]). El objetivo principal es evaluar todos los somatrógonos. La carga de tratamiento entre el plan de inyección semanal y el plan de inyección de Genotropin una vez al día se evaluó mediante la diferencia en la puntuación total promedio de interferencia de vida después de cada plan de tratamiento de 12 semanas.

Los resultados de primera línea mostraron que después de 12 semanas de tratamiento, en comparación con el tratamiento con Genotropin una vez al día (24,13 puntos), el tratamiento semanal con somatrogon mejoró la puntuación total promedio de trastornos de la vida en general (8,63 puntos), y la diferencia de tratamiento fue -15,49 (95 % IC: -19,71, -11,27; p< 0,0001),="" a="" favor="" del="" somatrogon="" en="" el="" nivel="" nominal="" de="" 0,05.="" además,="" los="" criterios="" de="" valoración="" secundarios="" clave="" mostraron="" que="" el="" programa="" de="" dosificación="" semanal="" de="" somatrogon="" mostró="" un="" beneficio="" general="" en="" términos="" de="" experiencia="" de="" tratamiento="" en="" comparación="" con="" el="" programa="" de="" dosificación="" de="" genotropin="" una="" vez="" al="">

No hubo eventos adversos graves (AAG) durante los dos períodos de tratamiento. Un sujeto dejó de tomar somatrogon después de experimentar un evento adverso no grave (TEAE) durante el tratamiento. La incidencia de TEAE entre los grupos de tratamiento es comparable y la gravedad de todos los eventos adversos es de leve a moderada.

Brenda Cooperstone, MD, Directora de Desarrollo de Enfermedades Raras, División de Desarrollo de Productos Globales de Pfizer, dijo: “Los resultados de la investigación hasta la fecha muestran que el somatrogon semanal tiene el potencial de reducir las alteraciones del estilo de vida, apoyar las preferencias de los pacientes y mejorar el cumplimiento. Durante casi 40 años, los pacientes con GHD y sus familiares han soportado la carga de las inyecciones diarias de hormona del crecimiento. Estamos comprometidos a mejorar el estándar actual de atención al brindar opciones de tratamiento semanales y duraderas para la comunidad de GHD."