¡El primer inhibidor del factor B complementario Iptacopan de Novartis ha sido certificado como el pasaporte de innovación en el Reino Unido!

Novartis anunció recientemente que la Agencia Reguladora Británica de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA), el Instituto Nacional de Salud y Optimización Clínica (NICE) y la Asociación Médica Escocesa (SMC) han otorgado iptacopan a la terapia oral (LNP023) para el tratamiento de los glomérulos C3" Pasaporte de innovación" calificación para enfermedad (C3G).

C3G es una forma extremadamente rara y grave de glomerulonefritis primaria, caracterizada por un trastorno de la regulación del complemento. La incidencia anual de la enfermedad en todo el mundo es de 1 a 2 partes por millón. Hay alrededor de 10,000 casos en los Estados Unidos, alrededor de 10,500 casos en Europa, alrededor de 3,200 casos en Japón y alrededor de 32,000 casos en China. La C3G generalmente se diagnostica en adolescentes y adultos jóvenes. El pronóstico de la enfermedad es muy malo. Aproximadamente el 50% de los pacientes desarrollan enfermedad renal en etapa terminal (ESRD) dentro de los 10 años, y el 50-70% de los pacientes recaen después del trasplante de riñón.

Iptacopan es un inhibidor del factor B oral pionero descubierto por el Instituto Novartis de Investigación Biomédica. El factor B es una serina proteasa clave en la ruta alternativa del sistema del complemento. Iptacopan tiene el potencial de convertirse en la primera terapia dirigida para retrasar el progreso de la diálisis C3G.

El Pasaporte de Innovación es un pase para el Permiso y Acceso de Innovación (ILAP). ILAP es una nueva forma de acelerar la aprobación de medicamentos lanzados después del Brexit. Fue lanzado en enero de 2021. Tiene como objetivo acelerar la aprobación y comercialización de medicamentos innovadores y promover a los pacientes' acceso a las drogas. ILAP proporciona una única plataforma integrada para la colaboración entre MHRA, socios médicos, incluidos NICE y SMC, y desarrolladores médicos. Los desarrolladores de medicamentos de este canal recibirán más comentarios de la MHRA y las partes interesadas (incluido NICE). Un solo pasaporte de innovación puede cubrir múltiples indicaciones futuras para la misma sustancia activa. Por lo tanto, los medicamentos también pueden involucrar múltiples enfermedades en los pasos posteriores de ILAP.

estructura química de iptacopan

iptacopan es un inhibidor del factor B oral, potente, selectivo, de molécula pequeña y reversible de primera en su clase. El factor B es una serina proteasa clave en la ruta alternativa del sistema del complemento.

En la actualidad, el iptacopan se está desarrollando para tratar muchas enfermedades renales impulsadas por el complemento (CDRD) con necesidades médicas importantes no cubiertas, como C3G, nefropatía por IgA, síndrome urémico hemolítico atípico (SHUa), nefropatía membranosa (NM) y la enfermedad rara de la sangre paroxística. hemoglobinuria nocturna (HPN).

Los datos publicados de la Fase 2 mostraron que: (1) el tratamiento de IgAN con iptacopan redujo la proteinuria y estabilizó la función renal; (2) el tratamiento de C3G redujo la tasa de disminución de la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) y estabilizó la función renal; (3) El tratamiento de la HPN reduce significativamente la hemólisis intravascular y extravascular, lo que permite a la mayoría de los pacientes lograr una mejoría rápida y duradera sin transfusión de sangre.

Aunque Novartis tiene 35 años de historia en el tratamiento del trasplante de riñón, iptacopan es el primer tratamiento para la CDRD en el proceso de tratamiento de la enfermedad renal. El objetivo de Novartis es cambiar el enfoque del tratamiento apuntando a uno de los impulsores clave de estas enfermedades raras y progresivas, que tiene el potencial de extender la vida sin diálisis de los pacientes con CDRD.

Chinmay Bhatt, Director Gerente de Novartis Pharmaceuticals Reino Unido, Irlanda y Europa del Norte, dijo: “Asegurar que nuestros medicamentos se entreguen a los pacientes que más los necesitan es nuestra prioridad clave. Estamos orgullosos de desarrollar una licencia basada en la nueva innovación. Y acceso a medicamentos que obtienen un pasaporte innovador. Estamos muy contentos de colaborar con las partes interesadas del sistema sanitario del Reino Unido a través de esta nueva forma de explorar la oportunidad de llevar esta medicina del desarrollo a los pacientes lo antes posible."