Medicamento para la insuficiencia renal de Mallinckrodt rechazado por la FDA

Recientemente, la FDA rechazó la solicitud de Mallinckrodt&de terlipresina para el tratamiento de la insuficiencia renal progresiva poco común. Aunque la droga había alcanzado previamente su objetivo principal en la Fase 3 y ganó el apoyo del comité asesor.

La terlipresina es un análogo de vasopresina que es selectivo para el receptor V1. Originalmente fue desarrollado por Orphan Therapeutics e intentó introducirlo en el mercado estadounidense. El fármaco comenzó a ser revisado por la FDA hace más de diez años, aunque el ensayo clínico de fase 3 original no cumplió con el criterio de valoración principal. El resultado es obvio, la FDA rechazó a Orphan. Posteriormente, Ikaria obtuvo los derechos de mercado de terlipresina en América del Norte de Orphan. En 2015, Mallinckrodt adquirió Ikaria por 2.300 millones de dólares y los derechos del mercado norteamericano de Terlipressin&finalmente cayeron en manos de Mallinckrodt GG.

Hasta el año pasado, el fármaco realizó con éxito ensayos clínicos de fase 3 en 300 pacientes con síndrome hepatorrenal tipo 1 (HRS-1). Los resultados mostraron que el 29% de los pacientes que recibieron terlipresina experimentaron reversión del HRS (el nivel de creatina sérica descendió de 2,25 mg / dl o más a 1,5 mg / dl el día 14 o al alta), mientras que los de los pacientes tratados con placebo esta proporción fue sólo del 16%. y el estudio alcanzó su criterio de valoración principal.

Sin embargo, cuando la FDA emitió un documento informativo antes de la reunión del comité asesor de julio, surgieron problemas inesperados. Se informa que la FDA pidió al comité que considerara si el efecto de la terlipresina en los niveles de creatina sérica afectaría el resultado del tratamiento clínico.

Al final, el comité votó 8 a 7 a favor de la aplicación de terlipresina GG, pero aparentemente no logró aliviar todas las preocupaciones de la FDA GG. En la carta de respuesta completa, Mallinckrodt declaró que la FDA tiene dudas sobre si los criterios de valoración sustitutos utilizados en los ensayos clínicos de fase 3 se traducirán en beneficios clínicos significativos (que pueden compensar los riesgos, incluida la sepsis). La FDA cree que se necesita más información. Se sostiene que los beneficios de la terlipresina en pacientes con HRS-1 superan los riesgos.

Steven Romano, director científico de Mallinckrodt, dijo que no podía estar de acuerdo con la decisión de la FDA&y que buscaría todas las formas posibles de llevar el medicamento al mercado estadounidense. Previamente, otras empresas han intentado conseguir este objetivo.

Debido a una serie de problemas, el precio de las acciones de Mallinckrodt&ha caído más del 65% este año, incluidas las discusiones con los acreedores financieros de&y los demandantes de litigios," lo que provocó que la empresa abandonara el Q& Una sesión durante la conferencia telefónica sobre los resultados del último trimestre de GG. Se informa que se espera que las ventas anuales de terlipresina&alcancen los 300 millones de dólares estadounidenses, lo que podrá aliviar las dificultades comerciales actuales de Mallinckrodt GG.