Kaposi's Sarcoma (KS) Heavyweight: The only Oral and First New drug In 20 Years, Bristol-Myers Squibb Pomalyst (Pomalidomide) Aprobado por los Estados Unidos!

Bristol-Myers Squibb (BMS) anunció recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado a los pacientes de Pomalyst (pomalidomida), que es un inmunomodulador con actividad antitumorátuma para el tratamiento de los pacientes con sarcoma de Kaposi (sarcoma de Kaposi), KS, específicamente: (1) pacientes con sarposicoma de Ka relacionada con el SIDA cuya enfermedad ha desarrollado resistencia a los medicamentos antivirtroales altamente eficaces (HAART); (2) Pacientes con sarcoma de Kaposi VIH-negativos

Vale la pena mencionar que Pomalyst es el único medicamento terapéutico oral y primer nuevo aprobado para el tratamiento del sarcoma de Kaposi (KS) durante más de 20 años. Cabe señalar que los pacientes con sarcoma de Kaposi relacionado con el SIDA deben seguir utilizando HAART para tratar el VIH de acuerdo con las recomendaciones del médico.

Pomalyst recibió la aprobación acelerada de la FDA, la calificación de medicamentos innovadores (BTD), la calificación de medicamentos huérfanos (ODD) para el tratamiento de la indicación de sarcoma de Kaposi anterior. Esta aprobación acelerada se basa en los datos de la tasa de respuesta total (ORR) del ensayo clínico de etiqueta abierta de etiqueta abierta fase I / II de un solo brazo (12-C-0047). La aprobación continua de estas indicaciones dependerá de la verificación y descripción de los beneficios clínicos en los ensayos confirmatorios.

El sarcoma de Kaposi es un cáncer poco frecuente, generalmente se manifiesta como lesiones cutáneas, pero también puede convertirse en varias otras partes del cuerpo, incluyendo los pulmones, los ganglios linfáticos y el sistema digestivo. En los Estados Unidos, la incidencia anual de esta enfermedad es de 6 partes por millón, y afecta principalmente a las personas con baja función inmune. Pomalyst es un medicamento oral y es el primer tratamiento nuevo aprobado para el tratamiento de pacientes con sarcoma de Kaposi en más de 20 años.

Diane McDowell, vicepresidenta de asuntos médicos globales de Bristol-Myers Squibb, dijo: "Los pacientes con sarcoma de Kaposi tienen poco control sobre su enfermedad en los últimos 20 años. Nos complace que más investigaciones sobre Pomalyst en esta área de enfermedades raras nos haya permitido la capacidad de proporcionar a los pacientes opciones de tratamiento oral muy necesarias. "

Robert Yarchan, MD, director de la División de Neoplasias Malignas del VIH y el SIDA en el Centro de Investigación del Cáncer (CCR) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI), dijo: "Pomalyst mostró resultados positivos en pacientes con sarcoma de Kaposi, independientemente de su estado de VIH. Además, el fármaco también proporciona una terapia oral con un mecanismo de acción diferente de los medicamentos de quimioterapia citotóxicos comúnmente utilizados para tratar el sarcoma de Kaposi. "

Como se indica en la advertencia de la caja negra de la información de prescripción, Pomalyst puede causar daño al feto y está prohibido para las mujeres embarazadas. Pomalyst solo está disponible a través de Pomalyst REMS®, un plan de distribución restringido. En pacientes que reciben Pomalyst, puede producirse trombosis venosa profunda, embolia pulmonar, infarto de miocardio y accidente cerebrovascular, y tromboprofilaxis.

Esta aprobación se basa en datos de un estudio de fase I/II de un solo brazo de etiqueta abierta 12-C-0047. El estudio evaluó la seguridad, farmacocinética y eficacia de Pomalyst en pacientes con sarcoma de Kaposi, VIH positivo y VIH negativo, la mayoría de los cuales tienen enfermedad avanzada.

El ensayo fue llevado a cabo por un equipo dirigido por Robert Yarchoan en virtud del Acuerdo de Investigación y Desarrollo Colaborativo (CRADA). Un total de 28 pacientes (18 SERopositivos y 10 negativos) recibieron Pomalyst a una dosis de 5 mg y lo tomaron por vía oral una vez al día durante 21 ciclos (un ciclo de 28 días) hasta la progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. El ensayo excluyó a pacientes con sarcoma sintomático de Kaposi pulmonar o visceral, antecedentes de tromboembolismo venoso o arterial y enfermedades procoagulantes. Durante todo el tratamiento, el paciente recibió tromboprofilaxis de aspirina 81mg una vez al día. La mediana de tiempo desde el inicio del tratamiento hasta la aparición de la primera remisión fue de 1,8 meses (0,9-7,6).

La variable principal del estudio fue la tasa de respuesta global (ORR, incluyendo la respuesta completa [CR], la respuesta clínica completa [cCR], la respuesta parcial [PR]), que fue investigada por el investigador de acuerdo con el Comité de Cáncer del Grupo de Ensayos Clínicos del SIDA (ACTG) contra Kaposi Se evaluaron los criterios de respuesta del sarcoma.

Los datos mostraron que entre todos los pacientes, ORR fue del 71% (20/28; IC del 95%: 51,87), de los cuales el 24% (4/28) pacientes alcanzaron CR y 57% (16/28) pacientes lograron relaciones públicas. La mediana de la duración de la remisión (DOR) para todos los pacientes fue de 12,1 meses (IC del 95%: 7,6, 16,8). Además, entre los pacientes con remisión, el 50% de los pacientes mantuvieron la remisión durante 12 meses de tratamiento con Pomalyst.

Las reacciones adversas más frecuentes (30%) incluyendo anomalías de laboratorio son disminución del neutrófilo absoluto o recuento de glóbulos blancos, aumento de la creatinina o glucosa, erupción cutánea, estreñimiento, fatiga, hemoglobina, plaquetas, fosfato, albúmina o calcio Reducido, aumento de ALT, náuseas y diarrea. El 11% (3/28) de los pacientes fueron interrumpidos permanentemente debido a reacciones adversas. No se encontraron nuevas señales de seguridad. En el sarcoma de Kaposi, la seguridad de Pomalyst es consistente con la seguridad de Pomalyst conocido en las indicaciones aprobadas.

El sarcoma de Kaposi (sarcoma de Kaposi, KS) es un cáncer poco frecuente, generalmente manifestado como lesiones cutáneas, pero también puede desarrollarse en varias otras partes del cuerpo, incluidos los pulmones, los ganglios linfáticos y el sistema digestivo. El sarcoma de Kaposi es causado por el virus del herpes asociado al sarcoma de Kaposi (KSHV, también conocido como virus del herpes humano tipo 8 [HHV-8]), y se observa con mayor frecuencia en personas infectadas por el VIH con función inmune comprometida.

Aunque el uso combinado de terapia antirretroviral (cART o HAART) ha reducido la incidencia del sarcoma de Kaposi en los Estados Unidos, la enfermedad todavía ocurre a una tasa de alrededor de 6 casos por millón de personas. El sarcoma de Kaposi es más común en áreas con menos tratamiento contra el SIDA en el mundo. En el Africa subsahariana y otras regiones, más personas están infectadas con el virus del herpes asociado al sarcoma de Kaposi (KSHV), que es el más común entre los hombres en algunos países Tumor.

Pomalyst es un inmunomodulador con actividad antitumo tumoral. El medicamento es un análogo de talidomida que ha sido aprobado para el tratamiento de pacientes adultos: (1) combinado con dexametasona para el tratamiento del mieloma múltiple (MM), específicamente, los pacientes que han recibido previamente al menos 2 terapias (incluyendo lenalidomida e inhibidores del proteasoma), mostraron progresión de la enfermedad durante el último tratamiento, o dentro de los 60 días después de la finalización del tratamiento; (2) Pacientes con sarcoma de Kaposi (KS), específicamente pacientes con KS relacionados con el SIDA y pacientes con SJ VIH negativos que no pudieron recibir tratamiento con HAART.