La UE aprueba Aspaveli: Tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)

Apellis Pharmaceuticals y Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) anunciaron recientemente que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Aspaveli (pegcetacoplan) para el tratamiento del sueño paroxístico causado por anemia después de recibir inhibidores de C5 durante al menos 3 meses. Pacientes adultos con hemoglobinuria sexual (HPN). En mayo de 2021, el medicamento fue el primero en ser aprobado en los Estados Unidos bajo el nombre comercial Empaveli. Se puede usar para pacientes adultos con HPN que no han sido tratados previamente, y también se puede usar para pacientes adultos con HPN que han cambiado de tratamiento con inhibidores de C5 (Soliris y Ultomiris). Se espera que la aprobación de pegcetacoplan para la comercialización mejore el estándar de atención de la HPN y redefina el tratamiento de la HPN.

Vale la pena mencionar que pegcetacoplan es la primera y única terapia dirigida A3 en obtener la aprobación regulatoria. En la última década más o menos, la única opción para el tratamiento de la HPN eran los inhibidores de C5, pero muchos pacientes todavía experimentan hipohemoglobinopatía persistente, que a menudo conduce a fatiga débil y transfusiones de sangre frecuentes. En los ensayos clínicos, pegcetacoplan puede proporcionar un amplio control de la HPN, mejorando la vida de los pacientes con HPN al aumentar los niveles de hemoglobina y reducir la necesidad de transfusiones de sangre.

pegcetacoplan ha obtenido aprobaciones regulatorias en los Estados Unidos y la Unión Europea, basadas en los resultados de un estudio PEGASUS de fase 3 cara a cara (NCT03500549) (ver: PEGASUS Phase 3 Top-Line Results Conference Call Presentation). El estudio alcanzó el criterio de valoración primario, demostrando que pegcetacoplan es mejor que Soliris, el fármaco estándar de atención de la HPN: es mejor que Soliris en el cambio del nivel de hemoglobina desde el nivel basal en la semana 16, y el nivel de hemoglobina ajustado aumentó en 3,84 g / dL en promedio (p<0.0001)>

Además, pegcetacoplan logró la no inferioridad al evitar los criterios de valoración de la transfusión de sangre en comparación con Soliris. El 85% de los pacientes en el grupo de tratamiento con pegcetacoplan no recibieron transfusión de sangre dentro de las 16 semanas, en comparación con el 15% en el grupo de tratamiento con Soliris. Al mismo tiempo, en comparación con los pacientes en el grupo de tratamiento con Soliris, los pacientes en el grupo de tratamiento con pegcetacoplan tienen una mayor tasa de normalización de los marcadores clave de hemólisis, y la puntuación de fatiga FACIT tiene una mejoría clínicamente significativa. En este estudio, pegcetacoplan es tan seguro como Soliris.

mecanismo de acción de pegcetacoplan

pegcetacoplan es la primera terapia que muestra niveles de hemoglobina superiores a Soliris, y hasta el 85% de los pacientes tratados con pegcetacoplan no tienen una transfusión de sangre. La mayoría de los pacientes con HPN que actualmente reciben tratamiento con Soliris sufren de anemia persistente. Los resultados del estudio PEGASUS muestran que pegcetacoplan tiene el potencial de convertirse en un nuevo estándar de atención para pacientes con HPN.

Pegcetacoplan es un inhibidor C3 dirigido diseñado para regular la activación excesiva del complemento, que es la causa de la aparición y el desarrollo de muchas enfermedades graves. Pegcetacoplan es un péptido cíclico sintético que se une a un polímero de polietilenglicol y se une específicamente a C3 y C3b. Actualmente, pegcetacoplan se está desarrollando para tratar una variedad de enfermedades, incluyendo PNH, atrofia geográfica (GA) y glomerulopatía C3. En los Estados Unidos, la FDA ha otorgado a pegcetacoplan la calificación de vía rápida para el tratamiento de PNH y GA.

Actualmente, no hay medicamentos para tratar la AG. Apellis planea presentar una nueva solicitud de medicamento para la inyección intravítrea de pegcetacoplan para tratar la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) de la AG secundaria en 2022.