Efgartigimod mejora significativamente la fuerza y ​​la calidad de vida, ¡Zai Lab se introduce en China!

Argenx, socio de Zai Lab, anunció recientemente que los resultados de un ensayo ADAPT de fase 3 clave que evalúa el efgartigimod en el tratamiento de la miastenia gravis sistémica (gMG) se han publicado en The Lancet Neurology. El título del artículo es: Seguridad, eficacia y tolerabilidad de efgartigimod en pacientes con miastenia gravis generalizada (ADAPT): un ensayo de fase 3 multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo.

La miastenia gravis (MG) es una enfermedad neuromuscular mediada por IgG patógena y que afecta gravemente la calidad de vida. Los síntomas de la enfermedad y los efectos secundarios de las terapias actuales pueden causar daños importantes en la vida de los pacientes. Los resultados del ensayo ADAPT muestran que el tratamiento con efgartigimod puede mejorar significativamente la fuerza y ​​la calidad de vida de los pacientes con gMG. Actualmente, la FDA de los EE. UU. Está revisando el tratamiento de efgartigimod' s, y la fecha límite de la Ley de tarifas para usuarios de medicamentos recetados (PDUFA) es el 17 de diciembre de 2021. Si se aprueba, efgartigimod será el primero y único antagonista de FcRn para recibir la aprobación regulatoria.

James F. Howard Jr, investigador principal del ensayo ADAPT y profesor de neurología en la Facultad de Medicina de la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill, dijo:" La miastenia gravis (MG) puede tener un impacto devastador en la vida y independencia de los pacientes y puede afectar la deglución, la capacidad de hablar, caminar e incluso respirar. Además, cada paciente experimenta MG en un proceso diferente, lo que hace que el manejo de la enfermedad sea impredecible. En el ensayo ADAPT, observamos que la mayoría de los pacientes que recibieron efgartigimod fueron tratados con efgartigimod. Habrá mejoras clínicamente significativas en las primeras 2 semanas. Estos resultados son de gran importancia para la comunidad MG. Espero que efgartigimod proporcione una terapia dirigida, la primera en su tipo, para tratar a los pacientes con esta enfermedad autoinmune crónica de manera individualizada."

El ensayo ADAPT alcanzó el criterio de valoración principal. Los datos mostraron que en pacientes con gMG positivo para anticuerpos del receptor de acetilcolina (AChR Ab +), de acuerdo con la puntuación de la actividad de la vida diaria (MG-ADL) de miastenia gravis, en comparación con el grupo de placebo, el grupo de tratamiento con efgartigimod tuvo más A una alta proporción de pacientes respondieron (67,7% vs 29,7%; p< 0,0001).="" los="" encuestados="" se="" definieron="" con="" una="" mejora="" de="" al="" menos="" 2="" puntos="" en="" la="" puntuación="" mg-adl="" durante="" 4="" semanas="" consecutivas="" o="" más.="" además,="" el="" 40%="" de="" los="" pacientes="" del="" grupo="" de="" tratamiento="" con="" efgartigimod="" lograron="" una="" expresión="" de="" síntomas="" mínima="" (definida="" como="" una="" puntuación="" de="" mg-adl="" de="" 0="" [asintomática]="" o="" 1),="" mientras="" que="" la="" proporción="" de="" pacientes="" en="" el="" grupo="" de="" placebo="" que="" alcanzaron="" este="" objetivo="" fue="" solo="" del="" 11,1%.="" entre="" los="" que="" respondieron="" al="" achr-ab="" +,="" el="" 84,1%="" de="" los="" pacientes="" tuvo="" una="" mejoría="" clínicamente="" significativa="" en="" las="" puntuaciones="" de="" mg-adl="" dentro="" de="" las="" primeras="" 2="" semanas="" de="" tratamiento.="" en="" este="" estudio,="" la="" seguridad="" de="" efgartigimod="" fue="" comparable="" a="" la="" del="">

Después de completar el ensayo ADAPT, el 90% de los pacientes ingresaron al ensayo ADAPT plus, un estudio de extensión abierto que duró 3 años para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de efgartigmod. En ADAPT y ADAPT plus, al menos 118 pacientes recibieron tratamiento con efgartigmod durante 12 meses o más.

mecanismo de acción de efgartigimod

Efgartigimod es un fragmento de anticuerpo en desarrollo, diseñado para reducir los anticuerpos de inmunoglobulina G (IgG) patógenos y bloquear la circulación de IgG. Efgartigimod puede unirse a FcRn, que se expresa ampliamente en todo el cuerpo y juega un papel central en la prevención de la degradación de los anticuerpos IgG. El bloqueo de FcRn puede reducir el nivel de expresión de anticuerpos IgG y puede tratar enfermedades autoinmunes que se sabe que son provocadas por anticuerpos IgG patógenos, que incluyen: miastenia gravis (MG), una enfermedad crónica que causa debilidad muscular; pénfigo vulgar (PV), una enfermedad crónica de la piel caracterizada por ampollas severas en la piel; trombocitopenia inmune (PTI), una enfermedad crónica que se manifiesta por equimosis y hemorragia; polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (PDIC), una enfermedad en la que el daño al sistema nervioso provoca trastornos del movimiento.

El 6 de enero de 2021, Zai Lab y argenx anunciaron que las dos partes habían llegado a una cooperación autorizada exclusiva. Zai Lab será responsable de promover el desarrollo y la comercialización de efgartigimod en la región de la Gran China (incluida China continental, Hong Kong, Taiwán y Macao).

El Dr. Ren Hairui, director médico en el campo de autoinmunidad y antiinfección de Zai Lab, dijo: Actualmente hay alrededor de 200.000 pacientes con miastenia gravis en China. Las opciones de tratamiento existentes son muy limitadas y hay enormes necesidades clínicas insatisfechas. Según los datos existentes de efgartigimod, se espera que este producto cambie el estado actual del tratamiento de la miastenia gravis sistémica y otras enfermedades autoinmunes graves después de su aprobación.

Según los términos del acuerdo, Zai Lab obtendrá el derecho exclusivo para desarrollar y comercializar efgartigimod en la Gran China. Zai Lab será responsable de la investigación clínica de registro global y el desarrollo de efgartigimod para múltiples indicaciones en China. Además, Zai Lab también será responsable de iniciar estudios confirmatorios de fase 2 para múltiples indicaciones nuevas en la Gran China para acelerar el desarrollo de más indicaciones autoinmunes para efgartigimod a escala mundial.