Bylvay (odevixibat) está a punto de ser aprobado en los EE.UU. y la UE!

Albireo Pharma es una compañía de enfermedades hepáticas raras que desarrolla nuevos reguladores de ácidos biliares. Recientemente, la compañía anunció que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido un dictamen de revisión positivo recomendando la aprobación de Bylvay (odevixibat) para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC). ). Bylvay es un potente inhibidor del transporte de ácidos biliares (IBATi) no sistémico, una vez al día, no sistémico, que tiene el potencial de convertirse en el primer tratamiento no quirúrgico para esta enfermedad rara y cambiará los tipos 1, 2 y 3 de PFIC. El modelo de tratamiento para niños.

Ahora, los dictámenes del CHMP se presentarán a la Comisión Europea (CE) para su revisión, que normalmente tomará una decisión de aprobación en los próximos 2 meses. En los Estados Unidos, Bylvay está siendo sometido a una revisión prioritaria por parte de la FDA, y la fecha objetivo de la Ley de Tarifas de Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) es el 20 de julio de 2021. En la Unión Europea, Bylvay es el único IBATi otorgado por la EMA para la evaluación acelerada. Anteriormente, la EMA también concedió a Bylvay la designación de medicamento huérfano y la designación de medicamento prioritario (PRIME) para el tratamiento de PFIC. Además de PFIC, Bylvay también ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del síndrome de Alagille, la atresia biliar y la colangitis primaria.

PFIC es una enfermedad rara, devastadora, y devastadora que afecta a niños pequeños y puede llevar a la enfermedad del higado progresiva, peligrosa para la vida. En muchos casos, PFIC puede causar cirrosis hepática e insuficiencia hepática en los primeros 10 años de vida. La manifestación persistente más prominente y problemática de PFIC es el picor intenso, que lleva a menudo a una disminución severa en calidad de vida. Actualmente, no hay medicación para tratar PFIC, y la única opción para muchos pacientes es el trasplante del hígado u otra cirugía invasor. La atención estándar actual del trasplante de hígado se enfrenta a desafíos reales, incluida la inmunosupresión de por vida y el desafío de encontrar órganos para niños pequeños.

En los Estados Unidos y la Unión Europea, Bylvay tiene el potencial de convertirse en el primer medicamento en recibir la aprobación regulatoria para el tratamiento de PFIC. En los Estados Unidos, después de que Bylvay sea aprobado, Albireo será elegible para un vale de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras (PRV), y Bylvay se comercializará en la segunda mitad de 2021. Actualmente, el ensayo bold de fase 3 de Bylvay para el tratamiento de la atresia biliar y el ensayo global ASSERT de fase 3 para el tratamiento del síndrome de Alagille están en marcha.

La estructura química deodevixibat(fuente de la imagen: medkoo.com)

El ingrediente farmacéutico activo de Bylvay es odevixibat, que es un inhibidor pionero, potente y selectivo, no sistémico, del transportador de ácidos biliares iléico (IBAT), con una exposición sistémica mínima y que actúa localmente en el intestino. Actualmente, la droga se está desarrollando para el tratamiento de enfermedades del higado cholestatic raras de la niñez, incluyendo PFIC, atresia biliar, síndrome de Alagille, etc.; entre ellos, PFIC es la primera indicación objetivo.

Ron Cooper, presidente y director ejecutivo de Albireo, ha declarado: "La opinión positiva del CHMP de hoy sobre Bylvay nos acerca un paso más al objetivo de lanzar el primer tratamiento no quirúrgico de la historia. Este tratamiento puede reducir el impacto de la PFIC en las familias y los niños. carga. Al lanzar Bylvay, esperamos proporcionar a los niños un alivio a corto plazo de síntomas como la picazón y una mejora a largo plazo de parámetros importantes como el crecimiento".

La revisión positiva de Bylvay por parte del CHMP se basa en datos de 2 estudios clínicos (PEDFIC 1, PEDFIC 2), que es el mayor ensayo clínico global de fase 3 para PFIC jamás realizado.

PEDFIC-1 es un estudio aleatorizado, doble ciego, de fase 3 controlado con placebo, y los resultados cumplen con el criterio de valoración primario de los requisitos reglamentarios de los EE. UU. y la UE: En comparación con el placebo, Bylvay mejoró significativamente la picazón en la piel (p = 0,004) y redujo significativamente la reacción de ácido biliar (SBA, p = 0,003), bien tolerado y la incidencia muy baja de diarrea / deposiciones frecuentes (9,5% en el grupo de tratamiento y 5,0% en el grupo placebo).

PEDFIC-2 es un estudio de extensión de fase 3 a largo plazo y de etiqueta abierta. Los datos reafirman la fuerte eficacia de Bylvay, mostrando que en pacientes tratados hasta por 48 semanas, el SBA se reduce de forma continua y persistente, mejora la evaluación de la picazón, el hígado y el crecimiento Los indicadores funcionales son alentadores.

En estos dos estudios, Bylvay fue bien tolerado, y la diarrea/deposiciones frecuentes fueron los eventos adversos gastrointestinales más comunes relacionados con el tratamiento. No se produjeron eventos adversos graves relacionados con el tratamiento.

En general, estos estudios confirmaron el potencial de Bylvay como el primer tratamiento de PFIC. PFIC es una enfermedad devastadora y se trata actualmente con cirugía incluyendo el trasplante del hígado. Bylvay es un medicamento de tratamiento seguro y eficaz con el potencial de traer cambios reales a los pacientes de PFIC y sus familias. Después de obtener la aprobación regulatoria, Albireo planea llevar Bylvay al mercado en la segunda mitad de 2021.