Alnylam y PeptiDream han alcanzado una cooperación estratégica: ¡Desarrollar conjugados péptido-siRNA para administrar terapia de SiRNA a tejidos extrahepáticos!

La compañía líder en la industria de terapia de ARNi Alnylam y la compañía líder en la industria de descubrimiento de fármacos basados en péptidos PeptiDream anunciaron recientemente un acuerdo de licencia y cooperación para descubrir y desarrollar medicamentos conjugados péptido-siRNA, creando múltiples oportunidades para administrar terapia de ARNi a tejidos extrahepáticos. A través de esta cooperación, las dos compañías cooperarán en la selección y optimización de péptidos para entregar pequeñas moléculas de ARN interferente (siRNA) a múltiples tipos de células y tejidos a través de interacciones específicas con receptores expresados en células diana.

Las dos partes no revelaron la enfermedad exacta a estudiar, y el propósito es proporcionar tratamiento de ARNi para tejidos distintos del hígado. Alnylam tiene 4 áreas terapéuticas estratégicas: medicina genética, enfermedades cardiometabólicas, enfermedades infecciosas y enfermedades del sistema nervioso central / ocular.

De acuerdo con los términos de la alianza, Alnylam seleccionará un conjunto de receptores para la plataforma de descubrimiento de péptidos de PeptiDream. PeptiDream seleccionará, optimizará y sintetizará péptidos para cada receptor. Alnylam generará conjugados péptido-siRNA y realizará estudios in vitro e in vivo para apoyar la selección final del péptido. Esta colaboración tiene el potencial de generar múltiples oportunidades terapéuticas al dirigirse a las transcripciones de ARNm que causan enfermedades en múltiples tipos de tejidos.

De acuerdo con los términos del acuerdo, PeptiDream recibirá un pago anticipado no revelado de Alnylam y fondos de investigación y desarrollo durante el período de cooperación en investigación. PeptiDream también es elegible para recibir pagos por hitos basados en el logro de hitos específicos de desarrollo, regulatorios y comerciales, con un total potencial de hasta $ 2.2 mil millones. Además, PeptiDream también es elegible para recibir regalías de un solo dígito de bajo a medio por cualquier venta de cualquier producto Alnylam que resulte de cualquier cooperación.

Kevin Fitzgerald, director científico de Alnylam, dijo: "Hemos resuelto el problema de la administración dirigida de la terapia de ARNi al hígado, y hemos logrado un progreso preclínico sustancial en la administración al sistema nervioso central, los ojos y los pulmones. Ahora estamos Aumentando nuestra suite de tecnología de entrega. Estas tecnologías tienen el potencial de entregar siRNA de manera eficiente a una gama más amplia de tipos de tejidos en todo el cuerpo humano. Estamos muy contentos de llegar a este acuerdo de investigación colaborativa con PeptiDream, que es el descubrimiento y la optimización de péptidos dirigidos a múltiples receptores. Un líder de la industria en el cuerpo. A través de esta colaboración, esperamos identificar poderosos pares ligando-receptor entregados por tejidos extrahepáticos, similares al par GalNAc-ASGPR que fuimos pioneros para la administración efectiva del hígado".

El Dr. Patrick C. Reid, Presidente y Director Representante de PeptiDream, dijo: "Este acuerdo amplía aún más nuestra estrategia de usar péptidos para entregar diversas cargas útiles terapéuticas a células / tejidos enfermos de manera específica (como conjugados péptido-fármaco). Esperamos que esta asociación ayude a crear conjugados péptidos-siRNA innovadores en una variedad de enfermedades y abra muchas nuevas oportunidades terapéuticas".

PeptiDream es una compañía biofarmacéutica ubicada en Japón, fundada en 2006, tiene un sistema patentado de plataforma de descubrimiento de péptidos (PDPS), que es una plataforma de descubrimiento altamente diversificada de vanguardia que puede producir eficientemente altamente diversificados (trillones) La biblioteca de péptidos no estándar se utiliza para identificar péptidos de alta potencia y golpes selectivos, y luego estos péptidos de golpe se pueden desarrollar en base a péptidos, moléculas pequeñas o terapias conjugadas péptido-fármaco (PDC).

Con su plataforma patentada PDPS, PeptiDream ha alcanzado acuerdos estratégicos de cooperación y licencia con muchas compañías farmacéuticas. El 27 de julio de este año, Takeda Pharmaceuticals anunció la expansión de la cooperación en investigación y el acuerdo de licencia exclusiva con PeptiDream para crear conjugados péptido-fármaco (PDC) para múltiples objetivos del sistema nervioso central (SNC). Estos objetivos se encuentran en los nervios crónicos. Juegan un papel importante en las enfermedades degenerativas. PeptiDream es elegible para aproximadamente US $ 3.5 mil millones en pagos, incluidos pagos anticipados y posibles pagos por hitos preclínicos, clínicos, de marketing y basados en ventas, así como regalías. Takeda y PeptiDream alcanzaron inicialmente un acuerdo de investigación cooperativa y licencia exclusiva en diciembre de 2020 para crear PDC para enfermedades neuromusculares.

En noviembre de 2017, PeptiDream y Bayer firmaron un acuerdo de cooperación de $ 1.1 mil millones para desarrollar terapias basadas en péptidos para múltiples enfermedades. En abril de 2017, Janssen Pharmaceuticals de PeptiDream y Johnson & Johnson alcanzó un acuerdo de cooperación de US $ 1.15 mil millones para utilizar la tecnología de la plataforma PDPS para identificar péptidos macrocíclicos / péptidos restringidos contra múltiples objetivos de enfermedades metabólicas y enfermedades cardiovasculares seleccionados por Janssen. Los péptidos hit se optimizan como péptidos terapéuticos o productos de moléculas pequeñas.