Vutrisiran está en revisión en los Estados Unidos

La empresa líder en la industria de terapia de ARNi, Alnylam, anunció recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aceptado una nueva solicitud de medicamento (NDA) para vutrisiran, una terapia de ARNi en desarrollo que se inyecta por vía subcutánea cada 3 meses para el tratamiento de adultos Transtiretina hereditaria polineuropatía por amiloidosis (hATTR-PN). La FDA ha designado la fecha límite de la Ley de Tarifas para el Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA) como el 14 de abril de 2022. La FDA declaró que actualmente no tiene planes de convocar una reunión del comité asesor como parte de la revisión de la NDA.

Vutrisiran ha recibido la designación de fármaco huérfano (ODD) para el tratamiento de la amiloidosis ATTR en los Estados Unidos y la Unión Europea, y la designación de vía rápida (FTD) para el tratamiento de la hATTR-NP en los Estados Unidos. De acuerdo con los resultados del estudio HELIOS-A, Alnylam también planea enviar documentos de solicitud regulatoria de vutrisiran a la Unión Europea, Brasil y Japón en 2021.

Rena Denoncourt, vicepresidenta de Alnylam y directora de la franquicia TTR, dijo:" Estamos muy contentos de que la FDA haya aceptado el NDA de vutrisiran, que se basa en los resultados del estudio de 9 meses de HELIOS-A . Si se aprueba, será un producto cada 3 meses. Un nuevo tratamiento administrado una vez por vía subcutánea, vutrisiran tiene el potencial de revertir las manifestaciones de polineuropatía de la enfermedad."

Vutrisiran es una terapia de ARNi subcutáneo en desarrollo para el tratamiento de la amiloidosis ATTR, incluida la amiloidosis hereditaria (hATTR) y de tipo salvaje (wtATTR). Vutrisiran puede apuntar y silenciar ARN mensajero específico, bloqueándolo antes de que se produzcan las proteínas transtiretin (TTR) de tipo salvaje y mutante. Vutrisiran se inyecta por vía subcutánea cada trimestre (3 meses), lo que puede ayudar a reducir la deposición de amiloide TTR en los tejidos, promover la eliminación de amiloide TTR depositado en los tejidos y potencialmente restaurar la función de estos tejidos. vutrisiran utiliza la plataforma de liberación conjugada de química estable mejorada (ESC) -GalNAc de Alnylam &, que tiene como objetivo mejorar la potencia y la alta estabilidad metabólica, lo que permite inyecciones subcutáneas poco frecuentes.

La amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR) es una enfermedad degenerativa hereditaria y mortal causada por mutaciones en el gen TTR. La proteína TTR se produce principalmente en el hígado y normalmente es portadora de vitamina A. Las mutaciones en el gen TTR pueden causar una acumulación anormal de amiloide y dañar órganos y tejidos corporales, como los nervios periféricos y el corazón, lo que lleva a una neuropatía motora sensorial periférica. , neuropatía autónoma y / o miocardiopatía y otras manifestaciones de la enfermedad que son difíciles de tratar. La amiloidosis hATTR representa una necesidad médica clave no cubierta, con una alta morbilidad y mortalidad, con aproximadamente 50.000 pacientes en todo el mundo. La mediana del tiempo de supervivencia después del diagnóstico es de 4,7 años y los pacientes con miocardiopatía tienen un tiempo de supervivencia más corto (mediana de 3,4 años).

Alnylam ha lanzado un fármaco, Onpattro (patisiran), para el tratamiento de hATTR-PN. El fármaco fue aprobado por la FDA de EE. UU. En agosto de 2018 y se convirtió en el primer fármaco de RNAi aprobado para su comercialización desde que se descubrió el fenómeno de RNAi hace 20 años. Es adecuado para el tratamiento de pacientes adultos con hATTR-PN.

Onpattro es un fármaco ARNi que se inyecta por vía intravenosa y se administra cada 3 semanas. El fármaco está diseñado para apuntar y silenciar el ARN mensajero específico (ARNm) y bloquear la producción de proteína TTR, lo que puede ayudar a reducir la deposición y promover la eliminación de amiloide TTR en los tejidos periféricos y restaurar la función de estos tejidos.