¡Viralym-M, una terapia de células T alogénica específica para multivirus, es elegible para medicamentos huérfanos!

AlloVir es una compañía de inmunoterapia con células T en la etapa clínica tardía. Recientemente, la compañía anunció que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado el estado de medicamento huérfano Viralym-M (ALVR 105) para pacientes que reciben trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) para tratar enfermedades e infecciones virales. Viralym-M es una terapia de células T alogénica, estándar y multi-virus, actualmente desarrollada para el tratamiento y prevención de 6 patógenos virales destructivos comunes. Enfermedades virológicas graves, que incluyen: virus BK, citomegalovirus , virus del herpes humano tipo 6, virus EB, adenovirus, virus JC. Las enfermedades virales son la razón principal del mal pronóstico de los pacientes trasplantados, lo que puede tener consecuencias devastadoras y potencialmente mortales.

Además de las calificaciones de medicamentos huérfanos, Viralym-M ha recibido previamente la calificación de medicamentos prioritarios EMA' y la FDA US' Terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) calificación. Vale la pena mencionar que Viralym-M es una de las 7 terapias de investigación que han sido calificadas por PRIME y RMAT hasta ahora. AlloVir tiene los derechos globales de desarrollo y comercialización de Viralym-M y se compromete a desarrollar y proporcionar terapias celulares transformadoras para pacientes que padecen enfermedades virales potencialmente mortales.

Proceso de preparación de células T específicas de virus

En un estudio positivo de prueba de concepto de Fase II publicado en el Journal of Clinical Oncology (Tzannou, JCO, 2017), más del 90% de los pacientes que fallaron el tratamiento convencional después de recibir el tratamiento con Viralym-M estaban de acuerdo con criterios predeterminados La enfermedad mostró una respuesta clínica completa o parcial, y la mayoría de los pacientes fueron eliminados completamente del virus en la sangre y los principales síntomas clínicos fueron eliminados por completo.

AlloVir ha planeado lanzar Viralym-M' s Estudio crítico de fase III y estudio de prueba de concepto de fase II en 2020, dirigido a seis patógenos virales comunes, devastadores y potencialmente mortales.

En individuos sanos, las células T específicas de virus (VST) del sistema de defensa natural de&# 39 del cuerpo proporcionan protección contra una variedad de virus patógenos. Sin embargo, en pacientes con sistemas inmunes debilitados, estos virus pueden no ser controlados. Las enfermedades virales son comunes y tienen consecuencias potencialmente devastadoras y potencialmente mortales para los pacientes con inmunocompromiso. Por ejemplo, hasta el 90% de los pacientes activarán al menos un virus después del trasplante alogénico de células madre, y dos tercios de los pacientes activarán más de un virus, lo que provocará morbilidad severa y a largo plazo, hospitalización y muerte prematura. En general, cuando un virus infecta a un paciente con baja función inmune, la terapia antiviral estándar no puede resolver el problema fundamental del sistema inmune debilitado. Por lo tanto, muchos pacientes sufren consecuencias potencialmente mortales, como daño y falla de múltiples órganos, o incluso la muerte.

Viralym-M es una terapia de investigación líder en AlloVir' es una tubería de terapia de células T alogénica, lista para usar, multi-virus, diseñada para tratar pacientes con pacientes inmunocomprometidos (incluidos HSCT, pacientes con trasplante de órganos sólidos o enfermedad viral activa primaria (pacientes con inmunodeficiencia, cáncer o VIH). Viralym-M tiene el potencial de combatir o prevenir una serie de enfermedades virales graves y potencialmente mortales cuando la función inmune del paciente' puede cambiar fundamentalmente las enfermedades virales al reducir o prevenir significativamente la incidencia de la enfermedad y mejorar significativamente el pronóstico Paciente' s vida.