La FDA aprobó Jelmyto (mitomicina) con una tasa de remisión completa de 58%

UroGen Pharmaceuticals ha anunciado recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha aprobado rápidamente la preparación de gel de cálices pielonecales de Jelmyto (mitomicina), que es un medicamento de primera clase utilizado para tratar adultos de bajo grado Carcinoma urotelial superior (LG-UTUC ) Jelmyto fue aprobado a través de un proceso de revisión prioritario y anteriormente se le otorgó una Calificación Avanzada de Medicamentos (BTD). Vale la pena mencionar que Jelmyto es la primera y única opción de tratamiento no quirúrgico aprobada para el tratamiento de LG-UTUC.

Jelmyto consiste en mitomicina (un fármaco quimioterapéutico) y un gel estéril, desarrollado utilizando la tecnología RTGel ™ de liberación lenta patentada de UroGen&# 39. El medicamento está diseñado para exponer el tejido del tracto urinario a la mitomicina durante mucho tiempo, lo que permite tratar los tumores por medios no quirúrgicos.

La aprobación de este hito se basa en los resultados positivos de la prueba OLYMPUS de fase III. El ensayo mostró que Jelmyto logró la erradicación de la enfermedad clínicamente significativa en pacientes adultos con LG-UTUC: la tasa de respuesta completa fue tan alta como 58%, y la mediana de duración de la respuesta (DOR) aún no se había alcanzado. Estos datos sugieren que para el paciente con cáncer raro y difícil de tratar LG-UTUC, Jelmyto proporcionará una opción de tratamiento eficaz que retenga los riñones.

Los resultados de este estudio incluyen: (1) En la población por intención de tratar y el subgrupo de personas que se consideraron inoperables en el momento del diagnóstico, la tasa de respuesta completa (RC, criterio de valoración primario) fue {{{{10 }}}}%. ({{4}}) En el 1 {{4}} - mes para evaluar la duración de la remisión, 1 9 pacientes todavía estaban en estado CR , 7 pacientes tuvieron recurrencia de la enfermedad, y 9 pacientes continuaron con el seguimiento para evaluar 1 {{4}} - datos de remisión de un mes. (3) La tasa sostenida de 1 {{4}} - la remisión mensual evaluada por el análisis de Kaplan-Meier fue 84% (en base a datos provisionales). (4) Las reacciones adversas más comunes (GG gt; {{4}} 0%) son obstrucción ureteral, lumbalgia, infección del tracto urinario, hematuria, insuficiencia renal, fatiga, náuseas, abdominales dolor, disuria y vómitos. La mayoría de los eventos adversos son leves a moderados. Se puede controlar utilizando los métodos de tratamiento existentes y no se han producido muertes relacionadas con el tratamiento.

LG-UTUC es un cáncer raro que ocurre en el tracto urinario superior, uréteres y riñones. En los Estados Unidos, hay aproximadamente 6000-7000 pacientes LG-UTUC nuevos o en recaída cada año. La anatomía del sistema urinario es compleja y el tratamiento es difícil. Los estándares actuales de atención incluyen múltiples cirugías, y la mayoría de los pacientes requieren nefroureterectomía radical, incluida la extracción de la pelvis, el riñón, el uréter y el manguito de la vejiga. El tratamiento complicado es que LG-UTUC se ve con mayor frecuencia en pacientes mayores de 70 años de edad. Es posible que estos pacientes ya tengan insuficiencia renal y puedan sufrir complicaciones adicionales debido a una cirugía mayor.

Seth Lerner, MD, investigador principal del ensayo OLYMPUS y profesor de urología en el Baylor College of Medicine en Texas, dijo:&"; la nefroureterectomía radical se asocia con una disminución de la función renal y otras complicaciones. Jelmyto será responsable de aquellos que requieran riñón radical. Los pacientes tratados con ureterectomía proporcionarán un nuevo tratamiento no quirúrgico. Este novedoso tratamiento mínimamente invasivo que retiene los riñones puede cambiar el tratamiento del cáncer urotelial superior de bajo grado, lo que ayuda a los pacientes a evitar la cirugía y las complicaciones a largo plazo relacionadas con la pérdida renal."

Andrea Maddox-Smith, CEO de Bladder Cancer Advocacy Network, dijo:&"; Durante décadas, el tratamiento del carcinoma urotelial superior de bajo grado (LG-UTUC) ha progresado poco. Los pacientes con riñones extirpados quirúrgicamente traen un cambio en el modelo de tratamiento. Encomiamos la aprobación de la FDA para Jelmyto. LG-UTUC afecta gravemente a pacientes de edad avanzada. Muchos de ellos han estado luchando contra la enfermedad y siempre han querido una opción no quirúrgica."