¡La FDA de los Estados Unidos otorgó la calificación de vía rápida ZN-c3 para inhibir la proteína de respuesta al daño del ADN para destruir las células cancerosas!

Zentalis Pharmaceuticals es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que se centra en el descubrimiento y desarrollo de terapias de moléculas pequeñas que se dirigen a las vías biológicas intrínsecas del cáncer. Recientemente, la compañía anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de vía rápida (FTD) ZN-c3 para el tratamiento de pacientes femeninas adultas con carcinoma seroso uterino (USC) recurrente o refractario.

ZN-c3 es un inhibidor oral de WEE1 potencialmente el primero y mejor de su clase desarrollado por Zentalis. Es un avance clínico significativo en la respuesta al daño del ADN y la letalidad sintética. Actualmente se está evaluando en un posible ensayo clínico de fase 2 de registro. Los datos al 15 de mayo de este año muestran que la tasa de respuesta global (ORR) del tratamiento con ZN-c3 de usc ha alcanzado el 43% (n = 3/7, según la evaluación de la respuesta radiológica).

Fast Track Qualification (FTD) tiene como objetivo acelerar el desarrollo de medicamentos y la revisión rápida de enfermedades graves para abordar las necesidades médicas graves no satisfechas en áreas clave. La obtención de calificaciones de vía rápida para medicamentos en desarrollo significa que las compañías farmacéuticas pueden interactuar con la FDA con mayor frecuencia durante la etapa de investigación y desarrollo. Después de presentar una solicitud de comercialización, son elegibles para la aprobación acelerada y la revisión prioritaria si cumplen con los estándares relevantes. Además, también son elegibles para la revisión continua.

El Dr. Anthony Sun, presidente y CEO de Zentalis, dijo: "USC es un cáncer de endometrio devastador caracterizado por una baja tasa de supervivencia y una alta tasa de recurrencia. La concesión de ZN-c3 a FTD es un hito importante porque enfatiza la necesidad de tratamientos nuevos y efectivos para esta enfermedad agresiva y a menudo fatal. Estamos muy agradecidos por la oportunidad de interactuar con más frecuencia con la FDA a medida que continuamos avanzando rápidamente en este enfoque prometedor para los pacientes que necesitan el desarrollo de candidatos".

Mecanismo de acción ZN-c3

El carcinoma seroso uterino (USC) es una variante agresiva del cáncer de endometrio, que representa menos del 10% de todos los cánceres de endometrio, pero representa el 80% de las muertes relacionadas con el cáncer de endometrio. En los Estados Unidos, alrededor de 6,500 mujeres son diagnosticadas con USC cada año, y alrededor del 70% de ellas tienen enfermedad en etapa III o IV en el momento del diagnóstico. Actualmente, el estándar para el tratamiento de la USC es la cirugía por etapas más quimioterapia o radioterapia; sin embargo, la tasa de recurrencia después de la cirugía es extremadamente alta, lo que resulta en una baja supervivencia del paciente. Las terapias transformadoras para las vías biológicas básicas de la USC siguen siendo una necesidad médica urgente.

ZN-c3 es un inhibidor oral de WEE1 potencialmente el primero en su clase y el mejor en su clase, que actualmente se está desarrollando para el tratamiento de tumores sólidos avanzados. WEE1 es una proteína de respuesta al daño del ADN cuyo efecto inhibitorio está diseñado para causar suficiente daño en el ADN a las células cancerosas, lo que lleva a la muerte celular, previniendo así el crecimiento tumoral y posiblemente conduciendo a la regresión tumoral.

ZN-c3 tiene un amplio potencial como monoterapia y terapia combinada. Actualmente, Zentals está evaluando ZN-c3 en una serie de estudios clínicos en curso y planificados, incluidos dos posibles ensayos de monoterapia registrados en la Universidad del Sur de California, un ensayo impulsado por biomarcadores y un estudio de terapia combinada, incluida la quimioterapia combinada para tratar a pacientes con cáncer de ovario avanzado.

Anteriormente, la FDA de los Estados Unidos ha otorgado la designación de medicamento huérfano (ODD) ZN-c3 y la designación de enfermedad pediátrica rara (RPDD) para el tratamiento del osteosarcoma pediátrico, y ha iniciado un ensayo de fase 1/2 de quimioterapia combinada.