¡La FDA de EE. UU. Aprueba Isturisa (osilodrostat), el primer medicamento que resuelve directamente la secreción excesiva de cortisol!

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó recientemente Isturisa® (osilodrostato, tableta oral) para el tratamiento de pacientes adultos con síndrome de Cushing 0010010 # 39; específicamente: la cirugía pituitaria no puede realizarse, o se ha realizado una cirugía. Pacientes adultos que todavía están enfermos. El síndrome de Cushing 0010010 # 39; s (CS) es una enfermedad rara causada por la secreción excesiva de cortisol por las glándulas suprarrenales. Isturisa es el primer medicamento aprobado por la FDA que resuelve directamente la producción excesiva de cortisol al bloquear la 11 β-hidroxilasa y prevenir la biosíntesis de cortisol.

Isturisa® proporcionará 1 mg, 5 mg y 10 mg comprimidos recubiertos con película. La ventaja de Isturisa® es que puede controlar o normalizar los niveles de cortisol en pacientes adultos con CS, y tiene una seguridad manejable, lo que hace de este producto una valiosa opción de tratamiento para pacientes con CS.

Isturisa fue desarrollado por Novartis. En julio 2019, la compañía vendió tres medicamentos endocrinos a la compañía farmacéutica italiana Recordati por $ 390 millones: Isturisa, dos medicamentos para el tratamiento de la acromegalia Signifor (diaspartato de pasireotida) y medicamentos de acción prolongada Signifor LAR (pasireotide) pamoate).

En la Unión Europea, Isturisa fue aprobada en enero 2020 para el tratamiento del síndrome de Cushing endógeno (CS) en adultos. El ingrediente farmacéutico activo de Isturisa® es el osilodrostato, un inhibidor de la síntesis de cortisol que funciona inhibiendo la 11-β hidroxilasa, que es responsable del paso final de la biosíntesis de cortisol suprarrenal. En los Estados Unidos y la Unión Europea, a Isturisa se le ha otorgado el estatus de medicamento huérfano.

fórmula estructural química del osilodrostato (Fuente: medchemexpress.cn)

Los datos de todo el programa clínico indican que Isturisa puede normalizar los niveles de cortisol en la mayoría de los pacientes y mejorar las diversas características clínicas y la calidad de vida de la enfermedad, proporcionando así importantes beneficios clínicos en áreas donde no se satisfacen las necesidades médicas. En particular, en el estudio LINC-3, al final del período de retiro aleatorio de 8 semanas (Semana 34), la proporción de pacientes en el grupo Isturisa que permanecieron dentro del rango normal de corticosteroides fue significativamente mayor que en el grupo placebo (86. {{4}}% vs 29. 4%). El control del nivel de cortisol es el objetivo principal de los pacientes con CS. En el estudio, las reacciones adversas más comunes de Isturisa fueron insuficiencia suprarrenal, dolor de cabeza, vómitos, náuseas, fatiga y edema.

Mary Thanh Hai, MD, directora interina de la segunda sala del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, dijo: 0010010 quot; La FDA apoya el desarrollo de tratamientos seguros y efectivos para enfermedades raras. Este nuevo tratamiento puede ayudar a los pacientes con el síndrome de Cushing, que es una enfermedad rara, la producción excesiva de cortisol pone a los pacientes en riesgo de otros problemas médicos. Al ayudar a los pacientes a alcanzar niveles normales de cortisol, este medicamento es una opción de tratamiento importante para adultos con enfermedad de Cushing 0010010 # 39; 0010010 quot;

Síntomas del síndrome de CS-Cushing (Fuente de la imagen: omicsonline.org)

Según la Enciclopedia Baidu, el síndrome de Cushing 0010010 # 39; s también se conoce como hipercortisolismo (hipercortisolismo). En el pasado, algunas personas también lo llamaban síndrome de Cushing 0010010 # 39; s. Cortisol) produce una serie de manifestaciones clínicas, también conocidas como síndrome de Cushing endógeno. La edad de alta incidencia es de 20 a 40 años, y la proporción de incidencia de hombres a mujeres es de aproximadamente 1: 3.

Según su etiología, se puede dividir en dos tipos: ACTH dependiente y no dependiente. Las manifestaciones principales son cara de luna llena, aspecto sangriento, obesidad centrípeta, acné, rayas moradas, presión arterial alta, diabetes secundaria y osteoporosis. Además, la aplicación a largo plazo de dosis altas de glucocorticoides o el abuso de alcohol a largo plazo también pueden causar manifestaciones clínicas similares al síndrome de Cushing, conocido como exógeno, derivado de drogas o Síndrome de Cushing.