La FDA de los Estados Unidos aprobó las primeras gotas para los ojos de cisteamina Cystadrops: el tratamiento de las manifestaciones oculares de la cistinaosis

Recordati Rare Diseases anunció recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus naturalidades) ha aprobado Cystadrops (gotas para los ojos de cisteamina, 0,37%). Cystadrops es una nueva gota viscosa que puede agotar los depósitos de cristal de cistina en la córnea de pacientes con cistinosis.

Las cystadrops pueden reducir significativamente la deposición de cristales de cistina en la córnea. Es la primera y única gota de ojo de cisteamina aprobada por la FDA, administrada 4 veces al día. La enfermedad de almacenamiento de cistina es una enfermedad congénita poco frecuente que hace que los cristales de cistina se acumulen en todo el cuerpo, causando un extenso daño a los tejidos y órganos, y tiene un impacto importante en los ojos.

Andrea, CEO de Recordati, dijo: "Los pacientes con enfermedades de almacenamiento de cistinas y sus cuidadores tienen que manejar múltiples medicamentos todos los días. Con el fin de reducir su carga diaria, Recordati se compromete a desarrollar una nueva formulación de gotas para los ojos viscosos para el tratamiento de cristales de cistina corneal. Estamos muy contentos de llevar Cystadrops a pacientes estadounidenses. Esta es la primera fórmula de gota de ojo de cisteamina aprobada por la FDA de los Estados Unidos. En realidad se utiliza 4 veces al día para reducir los cristales corneales."

Clinton Moore, Presidenta de la Red de Investigación de La Cistinaosis, dijo: "La cistinasis es una enfermedad compleja. La detección temprana y el tratamiento oportuno son esenciales para ralentizar el desarrollo y la progresión de los síntomas. En las últimas décadas, en las últimas décadas, las mejoras en el tratamiento de la enfermedad del almacenamiento de cistinas han llevado a un aumento de la esperanza de vida. A pesar de estos avances, las manifestaciones oculares de esta enfermedad son una lucha constante para los pacientes. Los pacientes con acidosis son sensibles a la luz, el malestar y el dolor en sus ojos. A menudo usan gafas de sol incluso en interiores, tratando de mantenerse al día con las actividades diarias, como la escuela y el trabajo".

Cystadrops es una solución oftálmica que agota la cistina viscosa o viscosa que se utiliza para tratar la deposición de cristal de cistina corneal en adultos y niños con enfermedad de almacenamiento de cistina. La enfermedad de almacenamiento de cistina es una enfermedad compleja y rara que requiere que los pacientes y cuidadores utilicen una variedad de diferentes medicamentos cada día. Cystadrops es la primera y única formulación de gota de ojo de cisteamina aprobada por la FDA, que se utiliza 4 veces al día cuando está despierto. Cystadrops se puede almacenar a temperatura ambiente hasta 7 días después de la apertura.

La aprobación de la FDA de Cystadrops está respaldada por datos de dos ensayos clínicos. Los pacientes en ambos ensayos clínicos recibieron Cystadrops a una frecuencia media de 4 veces al día.

——En un ensayo multicéntrico de fase 3 de etiqueta abierta, aleatorizado, controlado y de dos brazos, hubo 15 pacientes en el grupo Cystadrops. La microscopía confocal in vivo (IVCM) se utilizó para evaluar la disminución de la densidad de cristal de cistina corneal. Los datos mostraron que en el grupo Cystadrops, la puntuación total de LA IVCM de todas las capas corneales disminuyó en un 40% desde el inicio hasta el día 90 del tratamiento.

——En el ensayo clínico de respuesta a dosis adaptativa de fase 1/2a, 8 pacientes recibieron tratamiento con Cystadrops. Los datos muestran que la eficacia de una reducción del 30% en la puntuación total de LA IVCM de los pacientes se puede mantener durante el período de estudio de 5 años.

La seguridad de Cystadrops se evaluó en 2 ensayos clínicos. Las reacciones adversas más comunes son dolor ocular (hormigueo), visión borrosa, irritación ocular (quema), ojos rojos, malestar en el sitio de gota de los ojos (ojos pegajosos o párpados pegajosos), picazón en los ojos, ojos llorosos, pestañas o depósitos de drogas alrededor de los ojos.