La FDA de EE. UU. Aprobó Livmarli: ¡el primer medicamento para tratar el prurito colestásico asociado con el síndrome de Alagille (ALGS)! --- 2/2

Chris Peetz, presidente y director ejecutivo de Mirum, dijo:" Hoy es un gran día para la comunidad ALGS. La FDA aprobó un nuevo tratamiento muy necesario para abordar uno de los efectos más debilitantes de la enfermedad. Estamos agradecidos por avanzar en esto. Pacientes, familiares y profesionales médicos que participaron en el estudio clínico Livmarli. Hoy también es un día importante para Mirum, ya que hemos dado un paso hacia el desarrollo de medicamentos potencialmente transformadores para las enfermedades hepáticas raras."

El mecanismo y la estructura química de maralixibat.

maralixibat es un nuevo inhibidor del transportador de ácidos biliares ileales oral (IBAT) de absorción mínima y se está evaluando para varias enfermedades hepáticas colestásicas raras. maralixibat puede inhibir el transportador de ácidos biliares dependiente de sodio apical (ASBT), lo que conduce a una mayor excreción de ácidos biliares en las heces, lo que resulta en una disminución de los niveles de ácidos biliares sistémicos, lo que potencialmente reduce el daño hepático mediado por ácidos biliares y los efectos y complicaciones relacionados.

El síndrome de Alagille (ALGS) es una enfermedad genética rara causada por conductos biliares anormales (estrechamiento, deformidad, disminución del número), que conduce a la acumulación de bilis en el hígado, que eventualmente se convierte en enfermedad hepática. Se estima que la incidencia de ALGS es de un caso por cada 30.000 personas. En los pacientes con ALGS, múltiples sistemas de órganos pueden verse afectados por mutaciones, incluidos el hígado, el corazón, los riñones y el sistema nervioso central.

La acumulación de ácidos biliares dificulta el trabajo normal del hígado para eliminar los desechos de la sangre. Según informes recientes, el 60% -75% de los pacientes con ALGS reciben un trasplante de hígado antes de convertirse en adultos. Los signos y síntomas causados ​​por el daño hepático por ALGS pueden incluir ictericia (coloración amarillenta de la piel), xantoma (que deforma los depósitos de colesterol debajo de la piel) y picazón. El prurito que experimentan los pacientes con ALGS es la más grave de todas las enfermedades hepáticas crónicas y ocurre a los 3 años de edad en la mayoría de los niños afectados.

Además de ALGS, maralixibat también se encuentra en etapa avanzada de desarrollo clínico para el tratamiento de otras enfermedades hepáticas colestásicas raras, incluida la colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) y la atresia biliar. Anteriormente, la FDA también otorgó la designación de terapia innovadora (BTD) y la designación de fármaco huérfano (ODD) para maralixibat para tratar estas dos enfermedades.