¡La FDA de EE. UU. Otorgó a Roche / AbbVie Venclexta (venetoclax) la sexta designación de terapia innovadora!

AbbVie y Roche anunciaron recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) otorgó a Venclexta (venetoclax) designación de terapia innovadora (BTD), combinada con azacitidina, para el tratamiento de riesgo medio, alto y muy alto riesgo no recibido previamente (según la evaluación revisada del International Prognostic Scoring System [IPSS-R]) que han sido tratado para pacientes adultos con síndrome mielodisplásico (MDS). Según IPSS-R, riesgo medio, riesgo alto y riesgo muy alto se definen como riesgo más alto.

Vale la pena mencionar que este marca el sexto BTD quevenetoclaxha obtenido en el campo regulatorio de Estados Unidos. BTD es un nuevo canal de revisión de medicamentos de la FDA, que tiene como objetivo acelerar el desarrollo y la revisión de nuevos medicamentos para el tratamiento de enfermedades graves o potencialmente mortales, y existe evidencia clínica preliminar que, en comparación con los medicamentos de tratamiento existentes, se pueden mejorar sustancialmente la condición de la enfermedad. Los medicamentos obtenidos por BTD pueden recibir una guía más cercana, incluidos los funcionarios superiores de la FDA durante la investigación y el desarrollo, y son elegibles para una revisión continua y una revisión de prioridad potencial durante la revisión para garantizar que los pacientes reciban nuevas opciones de tratamiento en el menor tiempo posible.

MDS es un grupo de cánceres sanguíneos raros relacionados con la médula ósea que afectan gradualmente la capacidad de la médula ósea¶ producir células sanguíneas normales. Esto puede provocar debilidad, infecciones frecuentes, anemia y fatiga debilitante. En algunos casos, los MDS también pueden convertirse en leucemia mieloide aguda (AML). En los Estados Unidos, aproximadamente 10,000 personas son diagnosticadas con MDS cada año, y aproximadamente el 30% de ellas desarrollarán AML. Aunque el MDS puede ocurrir a cualquier edad, es más común en personas de 60 años o más.

Los MDS tienen varias clasificaciones: riesgo muy bajo, riesgo bajo, riesgo intermedio, riesgo alto y riesgo muy alto (riesgo muy alto), que se determinan en función de la composición de la médula ósea, el recuento de células sanguíneas y los cambios cromosómicos. . Según el Sistema de puntuación de pronóstico internacional revisado (ipsS-R), las enfermedades de mayor riesgo se definen como de riesgo intermedio, de alto riesgo y de muy alto riesgo. Se trata de una escala de evaluación de riesgos que utiliza 5 indicadores de pronóstico para predecir el curso de la enfermedad del paciente. Aproximadamente la mitad (45%) de los pacientes tienen MDS de alto riesgo, con mal pronóstico y tiempo de supervivencia corto, con una mediana de supervivencia de aproximadamente 18 meses.

La concesión de la FDA del venetoclax BTD se basa en datos provisionales del estudio de fase 1b M15-531. El estudio investiga la combinación de venetoclax y azacitidina en el tratamiento de pacientes con SMD de mayor riesgo que no han sido tratados previamente. Además del estudio de fase Ib M15-531, la combinación de venetoclax + azacitidina también se está evaluando en el estudio de fase 1b M15-522 para el tratamiento de pacientes con SMD en recaída o refractario, y el mayor riesgo de tratamiento de Se evalúan nuevos diagnósticos en los pacientes con MDS del estudio VERONA de fase 3 aleatorizados.

estructura química venetoclax

venetoclaxes un inhibidor oral selectivo del factor 2 del linfoma de células B (BCL-2), el primero en su clase, desarrollado por AbbVie y Roche, y las dos partes son conjuntamente responsables de la comercialización del mercado estadounidense (nombre comercial): Venclyxta) y AbbVie es responsable de la comercialización de mercados fuera de los Estados Unidos (nombre comercial: Venclyxto). La proteína BCL-2 juega un papel importante en la apoptosis (muerte celular programada), puede prevenir la apoptosis de algunas células (incluidos los linfocitos) y se sobreexpresa en ciertos tipos de cáncer, lo que está relacionado con la formación de resistencia a los medicamentos. Venetoclax tiene como objetivo inhibir selectivamente la función de BCL-2, restaurar el sistema de comunicación celular y permitir que las células cancerosas se destruyan a sí mismas, logrando el propósito de tratar tumores.

venetoclaxha sido aprobado en más de 80 países de todo el mundo para el tratamiento de la leucemia linfocítica crónica (LLC), el linfoma de células pequeñas (SLL) y la leucemia mieloide aguda (AML). En los Estados Unidos, venetoclax recibió previamente 5 designaciones de terapia innovadora (BTD) por parte de la FDA, una para el tratamiento de primera línea de la CLL, dos para la CLL en recaída o refractaria y dos para el tratamiento de primera línea de la leucemia mieloide aguda (AML). ).

En China,venetoclaxfue aprobado en diciembre de 2020 para su uso en combinación con azacitidina para tratar pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) recién diagnosticados que no son aptos para quimioterapia de inducción fuerte debido a comorbilidades o tienen 75 años o más. venetoclax es el primer inhibidor aprobado de China&del factor 2 del linfoma de células B (BCL-2), lo que marca el campo de la LMA de China&que ha entrado en la era de la terapia dirigida.