¡La FDA de los EE. UU. Otorgó la calificación CTX110 de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT)!

La empresa líder en edición de genes CRISPR Therapeutics anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la calificación CTX110 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT): se trata de una célula CAR-T alogénica de edición de genes de propiedad total de la empresa Therapies are used to tratar las neoplasias malignas de células CD19+B en recaída o refractarias. CRISPR Therapeutics utiliza la tecnología de edición de genes CRISPR / Cas9 para realizar la edición de tres genes en células T de donantes sanos, lo que permite que sus células CAR-T sean&"listas para usar &".

La terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) es una vía rápida (vía rápida) desarrollada para acelerar el desarrollo y la aprobación de terapias regenerativas innovadoras cuando los Estados Unidos revisaron las disposiciones de medicina regenerativa de la" 21st Century Cures Act" ; en diciembre de 2016. Canal). RMAT puede ser terapia celular, productos de ingeniería de tejidos terapéuticos, productos de tejidos y células humanas u otras terapias combinadas que incluyen productos de tecnología de medicina regenerativa.

Para obtener la calificación RMAT para un medicamento en investigación, debe haber datos preliminares de investigación clínica que demuestren que el medicamento tiene un resultado positivo en el tratamiento, el retraso, la reversión o la curación de una enfermedad grave o potencialmente mortal o que no satisface las necesidades médicas. La calificación RMAT incluye todas las políticas preferenciales de Fast Track Qualification (FTD) y Breakthrough Drug Qualification (BTD), incluida la posibilidad de interacción temprana con la FDA, revisión prioritaria y aprobación acelerada.

El Dr. Samarth Kulkarni, director ejecutivo de CRISPR Therapeutics, dijo:" Esta calificación RMAT se basa en los datos clínicos alentadores que hemos proporcionado hasta ahora. Este es un hito importante, que indica que la FDA ha reconocido CTX110 en el tratamiento de neoplasias malignas hematológicas. Potencial de transformación. Esperamos trabajar en estrecha colaboración con la FDA para continuar nuestros esfuerzos para llevar este importante nuevo tratamiento a los pacientes."

CAR-T autólogo y CAR-T alogénico (Fuente de la imagen: crisprtx.com)

CTX110 es una terapia de células CAR-T alogénicas editadas genéticamente derivada de donantes sanos, dirigida a CD19, que actualmente es un objetivo popular para el desarrollo de CAR-T. CD19 es un tipo de antígeno de diferenciación de racimo y un antígeno de membrana importante relacionado con la proliferación, diferenciación, activación y producción de anticuerpos de las células B.

Actualmente, un ensayo clínico de fase 1, abierto, multicéntrico y de un solo brazo, CARBON, está evaluando la seguridad y eficacia de varios niveles de dosis de CTX110 en el tratamiento de neoplasias malignas de células B en recaída o refractarias. El ensayo incluyó a pacientes adultos con neoplasias malignas de células B CD19+ en recaída o refractarias que habían recibido previamente al menos 2 líneas de tratamiento.

Los datos publicados en octubre de este año mostraron que en la población por intención de tratar (ITT), la remisión total en pacientes con linfoma de células B grandes (LBCL) al nivel de dosis 2 (DL2: 100x10E6) y niveles más altos de dosis única Tratamiento con CTX110 La tasa de TRO alcanzó el 58% y la tasa de remisión completa (RC) alcanzó el 38%. Además, en los pacientes con LBCL, la remisión fue duradera, con una tasa de RC a los 6 meses del 21%, y la remisión más prolongada se mantuvo 18 meses después de la primera infusión.

En este ensayo, la tasa de remisión y la durabilidad de CTX110 fueron similares a la terapia CD19 CAR-T autóloga aprobada sobre la base de ITT. CTX110 tiene características de seguridad positivas y diferenciadas, sin síndrome de liberación de citocinas (SRC) de grado 3 o superior, baja tasa de infección e incidencia de síndrome neurotóxico relacionado con células efectoras inmunes (ICANS).