Reblozyl se aplica para indicaciones ampliadas en los Estados Unidos y Europa: ¡tratamiento de la β-talasemia independiente de transfusiones!

Bristol-Myers Squibb (BMS) anunció recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) aceptó la solicitud de licencia de producto biológico suplementario (sBLA) de Reblozyl' s (luspatercept-aamt) y se le otorgó una revisión prioritaria: el medicamento está un agente de maduración de glóbulos rojos (EMA) de primera en su clase, utilizado para pacientes adultos con β-talasemia (β-talasemia) no dependiente de transfusiones (DTN) para tratar la anemia. La FDA ha establecido la fecha límite para la Ley de tarifas de usuario de medicamentos recetados (PDUFA) de la sBLA como el 27 de marzo de 2022. Además, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aceptado una solicitud de cambio de Clase II para Reblozyl para el tratamiento de la anemia en adultos pacientes con talasemia NTDβ.

NTD beta talasemia es un término utilizado para describir a pacientes que no requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos (RBC) de por vida para mantener la supervivencia, aunque pueden requerir transfusiones ocasionales o ligeramente frecuentes, generalmente dentro de un período de tiempo prescrito. Los pacientes con NTD beta talasemia experimentarán anemia crónica y sobrecarga de hierro, lo que puede conducir a una serie de complicaciones clínicas y se necesitan opciones de tratamiento urgentes. Los datos de ensayos clínicos muestran que en pacientes adultos con NTD β talasemia, independientemente del nivel de hemoglobina inicial, Reblozyl puede aumentar el nivel de hemoglobina del paciente&y mejorar la calidad de vida del paciente &.

Reblozyl fue desarrollado originalmente por BMS y Acceleron Pharmaceuticals. Después de la adquisición de Acceleron por $ 11.5 mil millones de Merck, Reblozyl ahora es desarrollado y comercializado conjuntamente por BMS y Merck. Reblozyl es el primer agente de maduración de glóbulos rojos (EMA) que se usa para el tratamiento de la β-talasemia y la anemia relacionada con el síndrome mielodisplásico (MSD) de riesgo muy bajo / bajo / medio con aprobación regulatoria. Entre los grupos de pacientes elegibles, Reblozyl representa una categoría de tratamiento importante. Cabe señalar que en pacientes que necesitan corregir la anemia de forma inmediata, Reblozyl no es adecuado como sustituto de la transfusión de glóbulos rojos.

El ingrediente farmacéutico activo de Reblozyl es luspatercept, que es el primer agente de maduración de glóbulos rojos (EMA) de su clase que puede regular la maduración de los glóbulos rojos tardíos. Luspatercept es una proteína de fusión soluble, que se forma mediante la fusión del dominio Fc de la IgG1 humana y el dominio extracelular del receptor de Activina IIB (ActRIIB). Como trampa de ligandos, puede regular la maduración tardía de los glóbulos rojos mediante la unión dirigida. La superfamilia de ligandos específicos del factor de crecimiento transformante (TGF) -β reduce la activación de la vía de señalización Smad2 / 3, mejora la generación de glóbulos rojos no válidos, promueve la maduración de glóbulos rojos tardíos y aumenta los niveles de hemoglobina.

Las aplicaciones de cambio de Reblozyl sBLA y Clase II se basan en los resultados de seguridad y eficacia del estudio fundamental BEYOND de fase 2. El estudio se realizó en pacientes adultos con NTD beta talasemia y evaluó Reblozyl combinado con Best Supportive Care (BSC). Los datos publicados en junio de 2021 mostraron que el 77,1% de los pacientes del grupo de tratamiento de BSC de Reblozyl + alcanzaron niveles elevados de hemoglobina (≥1,0 g / dL), mientras que el grupo de BSC de + placebo alcanzó el 0%. Además, en comparación con el grupo de placebo, los pacientes del grupo de Reblozyl también informaron mejores resultados.

El Dr. Noah Berkowitz, vicepresidente senior de desarrollo de hematología en Bristol-Myers Squibb, dijo: “Los pacientes con beta talasemia no dependiente de transfusiones pueden no necesitar transfusiones de sangre de por vida para sobrevivir, pero necesitan opciones de tratamiento efectivas porque enfrentan una serie de anemia crónica y sobrecarga de hierro. Complicaciones clínicas causadas por Reblozyl. Reblozyl es un tratamiento importante aprobado por muchos países (incluidos los Estados Unidos y la Unión Europea) para el tratamiento de la anemia relacionada con la β-talasemia y el síndrome mielodisplásico de bajo riesgo. Merck y nosotros estamos comprometidos a continuar avanzando en la práctica clínica del Proyecto Reblozyl, y esperamos trabajar en estrecha colaboración con la FDA durante el proceso de revisión para brindar una nueva opción de tratamiento a este grupo de pacientes desatendidos."