La tercera indicación de Novartis Kymriah entra en revisión en EE. UU. Y Europa

Novartis anunció recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) han aceptado, respectivamente, la solicitud de licencia de producto biológico suplementario (sBLA) y los cambios de Clase II para la terapia de células CD19 CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel): Para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma folicular en recaída o refractario (FL r / r) que hayan recibido previamente al menos 2 terapias. La FDA ha otorgado una revisión prioritaria a la sBLA.

Anteriormente, la FDA le otorgó a Kymriah la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) para el tratamiento de FL r / r; la Comisión Europea (CE) le ha otorgado a Kymriah la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) para el tratamiento de FL. Si se aprueba, Kymriah proporcionará una opción de tratamiento importante para los pacientes con FL r / r. Al mismo tiempo, r / r FL también se convertirá en la tercera indicación de Kymriah¶ las neoplasias malignas de células B.

Kymriah es una terapia con células inmunes de células T autólogas modificadas genéticamente y dirigida por CD19. A diferencia de las terapias convencionales de moléculas pequeñas o biológicas, la terapia con células CAR-T es un producto de terapia con células T vivas. El principio de Kymriah es modificar genéticamente las células T del paciente para que expresen un receptor de antígeno quimérico (CAR) diseñado para dirigirse al antígeno CD19, que es una proteína antigénica expresada en la superficie de una variedad de células tumorales sanguíneas, incluidas las células B Linfoma y células de leucemia.

Kymriah es la primera terapia con células CAR-T aprobada por la FDA de EE. UU. Actualmente se encuentra en el mercado en 30 países y cuenta con más de 345 centros de tratamiento certificados. Kymriah es un tratamiento de una sola vez diseñado para fortalecer el sistema inmunológico del paciente¶ combatir el cáncer. En la actualidad, las indicaciones aprobadas de Kymriah&incluyen: (1) el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (LLA r / r) recidivante o refractaria en niños y adultos jóvenes (de hasta 25 años); (2) tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda recidivante o refractaria (LLA r / r) Pacientes adultos con linfoma difuso de células B grandes (DLBCL r / r).

Esta nueva aplicación de indicación se basa en los datos positivos del ensayo clave ELARA de fase 2. Se trata de un ensayo de fase 2 abierto, multicéntrico y de un solo brazo que evalúa la eficacia y seguridad de Kymriah en el tratamiento de pacientes adultos con R / R FL. Los datos muestran que el estudio observó una fuerte tasa de respuesta en pacientes r / r FL que habían recibido previamente múltiples terapias (mediana: 4 [rango: 2-13]): una tasa de respuesta completa (RC) del 66%, la respuesta general tasa (ORR) alcanzó el 86%. La seguridad es muy importante. En las primeras 8 semanas después de la infusión, ningún paciente presentó síndrome de liberación de citocinas (SRC) de grado 3 o superior relacionado con Kymriah. Los datos del ensayo se anunciaron a principios de este año en la reunión virtual de la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO) de 2021.

Jeff Legos, vicepresidente ejecutivo y director global de desarrollo de oncología y hematología de Novartis, dijo: “Este es un hito importante en nuestra misión de proporcionar Kymriah a pacientes adultos con linfoma folicular en recaída o refractario. La obtención de la calificación de fármaco huérfano de la CE y la revisión de prioridades de la FDA resalta las importantes necesidades insatisfechas y la urgencia en estos pacientes. Kymriah ha demostrado resultados impresionantes en el ensayo ELARA y esperamos poder proporcionar un tratamiento único y potencialmente final. Minimice la carga."